Alkindi Sprinkle käivitatakse Ameerika Ühendriikides neerupealiste puudulikkusega laste raviks!

Eton Pharmaceuticals on professionaalne farmaatsiaettevõte, mis tegeleb haruldaste laste haiguste uuenduslike ravimeetodite väljatöötamise ja turustamisega. Hiljuti teatas ettevõte, et tema ravimit Alkindi Sprinkle (hüdrokortisoon) suukaudseid graanuleid on Ameerika Ühendriikides täielikult turustatud ja levitatud. Ravim on eranditult saadaval professionaalse apteegi AnovoRx kaudu, mis on spetsialiseerunud haruldaste ja krooniliste haigustega patsientidele teenuste pakkumisele.

Selle aasta septembris kiitis USA FDA Alkindi Sprinkle'i heaks alternatiivse ravina alla 17-aastaste neerupealiste koore puudulikkusega (AI) laste raviks.

Väärib märkimist, et Alkindi Sprinkle on esimene ja ainus hüdrokortisooni graanul, mille FDA on heaks kiitnud tehislike laste raviks. Alkindi Sprinkle on kohese vabanemisega suukaudne hüdrokortisooni graanulipreparaat, mille säilivusaeg on toatemperatuuril 3 aastat ja ei vaja jahutamist.

Lõuna-California ülikooli Kecki meditsiinikooli pediaatriaprofessor Mitchell Geffner ja kaasasündinud neerupealiste hüperplaasia (CAH) igakülgse kliiniku kaasdirektor ütles:" Rohkem kui 60 aastat on inimesi, kellel on on sunnitud neerupealiste puudulikkuse ravimisel lootma täiskasvanute annuse tugevusele hüdrokortisoonile. Lastel on Alkindi Sprinkle väga populaarne ravivõimalus. Väikeste annuste valikud, nii madalad kui 0,5 mg, pakuvad patsientidele täpsemaid ja isikupärasemaid annuseid."

Alkindi Sprinkle suukaudsete graanulite heakskiitmist toetab 6 kliinilist uuringut, sealhulgas esimene ja ainus sekkumisfaasi III uuring, milles hinnati suukaudset hüdrokortisooni AI raviks alla 8-aastastel lastel.

Enne Alkindi Sprinkle'i heakskiitmist kiitis FDA heaks suukaudse hüdrokortisooni ainult 5 mg ja suuremate annuste tablettide jaoks. Paljud lastel vajavad täpse tiitrimise jaoks väikseid annuseid ja paindlikkust. Seetõttu peavad hooldajad lõikama või jagama kõrge kvaliteediga hüdrokortisooni tabletid, et saavutada väikeste laste jaoks vajalik väike annus, mis võib põhjustada ebatäpseid annuseid.

Alkindi Sprinkle valmistatakse kaubanduslikult tõestatud tehnoloogia abil ja sellel on 4 tugevust: 0,5mg, 1mg, 2mg, 5mg, mis võimaldab arstidel teostada individuaalset manustamist vastavalt iga patsiendi vajadustele vastavalt annustamis- ja manustamisjuhistele.

Laste neerupealiste puudulikkus (AI) on haruldane haigus, mida iseloomustab võimetus sünteesida ja vabastada hüdrokortisooni (kortisooli) ja mõnikord isegi aldosterooni. See võib põhjustada ülemääraseid meessuguhormoone (ebanormaalne naiste seksuaalne areng, varajane puberteet, kasvu lõpetamine ja lühike kasv). Laste kõige levinum AI vorm on kaasasündinud neerupealiste hüperplaasia (CAH), mis on põhjustatud geneetilistest defektidest. Primaarse või keskse (teise ja kolmanda astme) tehisintellektiga patsientidel on kortisooli tase ebapiisav. Kortisooli vähenemine kehas võib põhjustada surmaga lõppevaid tagajärgi, näiteks neerupealiste kriisi. Ellujäämiseks peavad tehisintellektiga patsiendid kortisooli täiendama iga päev. Etoni hinnangul mõjutab laste tehisintellekt USA-s 5000–11 000 last.