Arikayce on Euroopa Liidu heaks kiidetud: esimene mycobacterium'i (NTM) põhjustatud mittetunuloosse mycobacterium'i (NTM) kopsuhaiguse raviks!

Insmed on ülemaailmne biofarmatseutiline ettevõte, mis on pühendunud raskete ja haruldaste haigustega patsientide elu muutmisele. Hiljuti teatas ettevõte, et Euroopa Komisjon (EÜ) on heaks kiitnud Arikayce (amikacinliposoomne inhalatsioonisuspensioon) piiratud võimalustega täiskasvanud patsientide raviks, kellel ei ole tsüstilist fibroosi Mycobacterium avium'i (MAC) raviks, mida põhjustab mittetuberkulokuloosne mükobakterite (NTM) kopsuinfektsioon. See on krooniline kurnav kopsuhaigus, mis võib oluliselt suurendada haigestumuse ja patsientide suremust. Varem on Arikayce'le antud harva kasutatava ravimi nimetus NTM kopsuinfektsioonide raviks Euroopa Liidus.

Ameerika Ühendriikides kiideti Arikayce heaks septembris 2018 ja on praegu ainus ravim MAC-i kopsuhaiguste raviks. Arikayce heakskiit loetellu kandmiseks Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus tähistab olulist verstaini MAC-i kopsuhaigusega patsientide ravi edendamisel.

Insmedi esimees ja tegevjuht Will Lewis ütles: "Meil on väga hea meel, et Euroopa Liit (EL) on esimest korda ravi heaks kiitnud, et aidata toime tulla selle raskesti ravitava haigusega, pakkudes uut tüüpi ravi väheste ravivõimalustega patsientidele. Ravi. Tänane heakskiit rõhutab meie pühendumust teenida MAC kopsuhaiguste kogukonda kogu maailmas. Ootame huviga Arikayce'i toomist Sobivatele patsientidele ELis."

See heakskiit põhineb globaalse III faasi kliinilise uuringu CONVERT andmetel. Uuring viidi läbi patsientidel, kellel oli MAC poolt põhjustatud refraktaarne NTM kopsuhaigus, ning tulemused näitasid, et uuring saavutas esmase tulemusnäitaja: 6. ravikuu jooksul, võrreldes suunispõhise mitme ravimi raviskeemiga (MDR), võib Arikayce üks kord päevas Kombineeritud ravi MDR- iga oluliselt suurendada röga kultuuri ümberarvestuskurssi (p<0.0001). the="" specific="" data="" are:="" at="" the="" 6th="" month="" of="" treatment,="" 29%="" of="" patients="" in="" the="" arikayce="" and="" gbt="" combined="" treatment="" group="" eliminated="" the="" evidence="" of="" ntm="" lung="" disease="" caused="" by="" mac="" in="" the="" sputum,="" and="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" gbt="" treatment="" group="" was="" only="">

Arikayce on uus, üks kord päevas, amikacin ravimvormi sissehingamisel. Amikacin on aminoglükosiidide antibiootikum, millel on ravitoime mitmesugustele NTM- idele, kuid seda tuleb manustada intravenoosselt ja selle kasutamine on piiratud raske toksilisuse tõttu kuulmis-, tasakaalu- ja neerufunktsioonile.

Insmed's arenenud kopsu liposoomi tehnoloogia kasutab laetud neutraalne liposoomid pakkuda amikacin otse kopsudesse, kus ravim imendub NTM-nakatunud kopsu makrofaagid. See pikendab amikamütsiini vabanemist kopsudes, vähendades samal ajal süsteemset ekspositsiooni, vähendades seeläbi süsteemset toksilisust. Arikayce võime otse siseneda kopsudesse kõrgel tasemel muudab selle eristav eelis intravenoosse amika star. Arikayce kasutab PARI Pharma GmbH poolt toodetud Lamira nebulisatsioonisüsteemi üks kord ööpäevas manustamiseks.

Ameerika Ühendriikides, Arikayce on esimene ja ainus heakskiidetud ravi MAC kopsuhaigus. Ravim kiideti heaks septembris 2018 osana kombineeritud antibakteriaalsest ravimiprogrammist täiskasvanud patsientide raviks, kellel on piiratud või puudub ravivõimalused MAC-i põhjustatud NTM kopsuinfektsioonide raviks. Varem FDA on andnud Arikayce harva kasutatava ravimi nimetus, läbimurre narkootikumide nimetus, ja kvalifitseeritud nakkushaiguste toote (QIDP) nimetus.

Insmed esitas ka uue ravimi taotluse Arikayce Jaapanis raviks NTM kopsuhaigus põhjustatud MAC, mis ei ole piisavalt reageerinud varasematele ravimeetoditele. 2020. aasta juulis välja antud uued rahvusvahelised ravijuhised soovitavad Arikayce'i kasutamist kombinatsioonis mitme ravimiga (MDR) MAC- i kopsuhaigusega patsientidel, kellel on vähemalt 6 kuud standardseid ravimeetodeid ebaõnnestunud.