Klofenaki meglumiini pehme kapsel, mis lõhub Hiinas ATTR-PN patsientidele kättesaadava ravimi puudumist

Hiljuti kuulutati ametlikult välja 2020. aasta Galeni auhinna võitjad. Pfizer' transtüretetiinamüloidoosi (ATTR-PN) raviks mõeldud pehme sulamist sisaldav kapsel on võitnud&auhinna; kõige rohkem tunnustatakse Galeni auhinda farmaatsia- ja biomeditsiinitööstuses. Selle eesmärk on tunnustada meditsiinilise ja teadusliku uurimistöö ning innovatsiooni silmapaistvat panust teaduse ja innovatsiooni valdkonnas. Seda tuntakse kui&farmaatsiatööstuse Nobeli preemiat." Väidetavalt on auhinnal ülimalt range valikumehhanism, erilist rõhku pannes toote originaalsusele ja läbimurdele. See, kas inimeste tervise parandamiseks on tehtud silmapaistvaid uuendusi, on Galeni auhinna kõige olulisem valikukriteerium ja just klofenak elu.

Hiina' esimene ja ainus heakskiidetud uudne ravim ATTR-PN

GG quot; Kui olete haige, peate võtma ravimeid." Seda Interneti-nalja kasutatakse transtüretiinamüloidoosi polüneuropaatiaga (ATTR-PN) kodumaistel patsientidel, kuid see on nagu needus, mida on raske murda. Pikka aega pidid ATTR-PN patsiendid seisma silmitsi dilemma puudumise tõttu ravimi kättesaadavusega, kuni tänavu veebruarini.

5. veebruar 2020 on enamiku inimeste jaoks ebatavaline päev. Kuid 65-aastase hr Ji-i jaoks on sellel äärmiselt eriline tähendus, sest sel päeval kiideti ametlikult heaks maailmakuulus farmaatsiaettevõte Pfizer The Company' riiklik meditsiinitoodete amet ATTR-PN I astme sümptomaatiliste täiskasvanud patsientide raviks. See on esimene ja ainus sihtmärk Hiinas. Haiguse turustamiseks heaks kiidetud uuenduslik ravim täidab tühimiku, kus ATTR-PN ravivaldkonnas pole tõhusat ravimit. Hr Ji kirjeldas rõõmusõnumit valgusena, valgustades pikka ja pimedat teed, millega ta on juba kolm aastat vaeva näinud.

Kolm aastat tagasi, pärast kolimist mitmetesse suurtesse kolmanda taseme haiglatesse, diagnoositi hr Jil lõpuks transtüretiinamüloidoosi polüneuropaatia ehk lühidalt ATTR-PN. Haiguse patogenees oli tingitud transtüretiinist (TTR) IV. Üldine ebastabiilsus toob kaasa monomeeride valesti voltimise ja amüloidi ebanormaalse sadestumise, mis avaldub peamiselt sümmeetrilise neuroloogilise düsfunktsioonina, mis areneb jäseme distaalsest otsast proksimaalsesse otsa, mis võib hõlmata motoorset, sensoorset ja autonoomset närvi ning millega kaasnevad süda, Muude elundite, näiteks neerude ja silmade kahjustus. Selliste tegurite tõttu nagu vähene teadlikkus ATTR-PN-st ja kliiniliste sümptomite halb spetsiifilisus, on seda lihtne valesti diagnoosida ja edasi lükata.

Enne klofenaki meglumiini pehmete kapslite ilmumist ei olnud maailmas ühtegi ravimit, mis oleks ATTR-PN raviks lubatud. Võimalikud ravivõimalused olid ainult sümptomaatiline ravi. Sihipäraste ravivõimaluste puudumise tõttu ei olnud patsientide prognoos ideaalne. Ja just siis, kui ravimit pole saadaval, on hr Ji juba kolm aastat vaeva näinud pärast haiguse algust arstiabi otsimist. Tema sõnadega:" Kuna uimastikontroll puudub, on nende kolme aasta iga päev nagu noa otsas kõndimine, väga lootusetu." Klofenak meglumiini pehmete kapslite turg on ATTR nagu hr Ji -PN patsiendid toovad lootust.

Kas esimene partii kliiniliselt hädasti vajaminevaid uusi välismaiseid ravimeid

Siiani pole ATTR-PN patsientide kohta täpset statistikat. Kuid viimastel aastatel on Hiina erinevates piirkondades esinenud ATTR-PN juhtumeid neuroloogias, oftalmoloogias ja kardioloogias. Tõsise kliinilise diagnoosi olukorraga juba 2018. aastal. 1. novembril 2015 lisati klofenaki meglumiini pehmed kapslid GG-sse; Esimene partii kliiniliselt vajalikke Overseas New Drugs GG-d; nimekiri. Nimekiri on mõeldud peamiselt tõsiselt eluohtlike või elukvaliteeti oluliselt mõjutavate haiguste ennetamiseks ja raviks. Ja pole olemas tõhusat ravi ega uusi ravimeid, millel oleks ilmsed kliinilised eelised. Tänu loendis oleva Hiina valitsuse kiirendatud läbivaatamise ja heakskiitmise poliitikale kiideti Hiinas heaks meglumiinklorfenak, mis andis ATTR-PN-ga Hiina patsientidele täpse ja sihipärase raviplaani.

Viimastel aastatel, kui Hiina narkootikumide reguleerivad asutused on pööranud üha suuremat tähelepanu biofarmatseutilise tööstuse arengule, loonud prioriteetse läbivaatamise mehhanismi ja loonud heakskiitmiseks rohelise kanali, on ravimite turuletoomine, eriti uuenduslike ravimite heakskiitmine. kiirenemine jätkub, võimaldades rohkematel Hiina patsientidel saada ja nautida samu arenenud ja uuenduslikke ravimeetodeid nagu teistel patsientidel maailmas. Selles etapis on ravivaldkonnas endiselt palju patsiendi vajadusi, mida ei ole rahuldatud. Seetõttu ootame tulevikus innovaatilisemaid farmaatsiaettevõtteid, kellel on ettevõtte sotsiaalne vastutustunne, et kiirendada kliiniliselt vajalikumate ravimite sissetoomist Hiinasse ning teha koostööd valitsuse osakondadega ning kõik elualad teevad koostööd ravimite parema kättesaadavuse uurimiseks. programmidest, millest saavad kasu paljud Hiina patsiendid.