Novartis Kymriahi kolmas näidustus on USA-s ja Euroopas läbivaatamisel

Novartis teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) ja Euroopa Ravimiamet (EMA) on vastavalt aktsepteerinud täiendava bioloogilise toote litsentsitaotluse (sBLA) ja II klassi muudatusi CD19 CAR-T rakuteraapia Kymriah (tisagenlecleucel) jaoks: Retsidiveerunud või refraktaarse follikulaarse lümfoomi (r/r FL) täiskasvanud patsientide raviks, kes on varem saanud vähemalt 2 ravi. FDA on andnud sBLA-le prioriteetse läbivaatamise.

Varem on FDA andnud Kymriahile RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) nimetuse r/r FL raviks; Euroopa Komisjon (EK) andis Kymriahile harvaesineva ravimi nimetuse (ODD) FL-i raviks. Kui Kymriah heaks kiidetakse, pakub see olulist ravivõimalust r/r FL-ga patsientidele. Samal ajal saab r/r FL-st ka Kymriah' kolmas B-rakuliste pahaloomuliste kasvajate näidustus.

Kymriah on CD19-suunaline geneetiliselt muundatud autoloogsete T-rakkude immuunrakkude teraapia. Erinevalt tavapärastest väikemolekulaarsetest või bioloogilistest teraapiatest on CAR-T-rakuteraapia elusate T-rakkude teraapia toode. Kymriah’ põhimõte on geneetiliselt modifitseerida patsiendi T-rakke, et ekspresseerida kimäärset antigeeni retseptorit (CAR), mis on loodud sihtima antigeeni CD19, mis on antigeenvalk, mida ekspresseeritakse mitmesuguste vere kasvajarakkude, sealhulgas B-rakkude pinnal. Lümfoom ja leukeemiarakud.

Kymriah on esimene CAR-T rakuteraapia, mille on heaks kiitnud USA FDA. Praegu on see turul 30 riigis ja sellel on rohkem kui 345 sertifitseeritud ravikeskust. Kymriah on ühekordne ravi, mis on mõeldud patsiendi' immuunsüsteemi tugevdamiseks vähi vastu võitlemiseks. Praegu on Kymriah' heakskiidetud näidustused järgmised: (1) retsidiveerunud või refraktaarse ägeda lümfoblastse leukeemia (r/r ALL) ravi lastel ja noortel täiskasvanutel (vanuses 25 aastat); (2) retsidiveerunud või refraktaarse ägeda lümfoblastse leukeemia (r/r ALL) ravi. Täiskasvanud patsiendid, kellel on difuusne suurrakuline B-rakuline lümfoom (r/r DLBCL).

See uus näidustuste rakendus põhineb 2. faasi ELARA võtmeuuringu positiivsetel andmetel. See on üheharuline, mitme keskusega avatud 2. faasi uuring, mis hindab Kymriah'i efektiivsust ja ohutust R/R FL-ga täiskasvanud patsientide ravis. Andmed näitavad, et uuringus täheldati tugevat ravivastuse määra r/r FL patsientidel, kes olid varem saanud mitut ravi (mediaan: 4 [vahemik: 2–13]): täielik ravivastuse määr (CR) 66%, üldine ravivastus määr (ORR) saavutas 86%. Ohutus on väga oluline. Esimese 8 nädala jooksul pärast infusiooni ei esinenud ühelgi patsiendil Kymriah’ga seotud 3. või kõrgema astme tsütokiini vabanemise sündroomi (CRS). Katseandmed avalikustati selle aasta alguses Ameerika kliinilise onkoloogia ühingu (ASCO) 2021. aasta kohtumise virtuaalsel koosolekul.

Jeff Legos, Novartise asepresident ning onkoloogia ja hematoloogia arenduse ülemaailmne juht, ütles: „See on oluline verstapost meie missioonis pakkuda Kymriah’t retsidiveerunud või refraktaarse follikulaarse lümfoomiga täiskasvanud patsientidele. Harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni saamine EÜ-st ja FDA prioriteetsest ülevaatest toob esile nende patsientide olulised rahuldamata vajadused ja kiireloomulisuse. Kymriah on näidanud ELARA uuringus muljetavaldavaid tulemusi ja loodame, et suudame pakkuda ainulaadset ja potentsiaalselt lõplikku ravi. Koormus minimeeritakse."