Takeda darvadstrocel taotles loetellu kandmist Jaapanis: kompleksse perianaalse fistuli ravi luminal Crohni tõvega (CD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) teatas hiljuti, et on esitanud Jaapani tervishoiu-, töö- ja hoolekandeministeeriumile (MHLW) taotluse toota ja müüa darvadstroceli (arenduskood: Cx601) mitteaktiivse/kergelt aktiivse Lumen Crohni tõve (CD) kompleksse anaalfistuli raviks täiskasvanud patsientidel.

Darvadstrocel on allogeenne (või doonorist saadud) võimendatud rasvtüvirakkude (eASC) suspensioon, mida kasutatakse keeruliste perianaalsete fistulite raviks mitteaktiivse või kergelt aktiivse luminaalse CD- ga täiskasvanud patsientidel. darvadstrocelile anti Orvuravimi nimetus (ODD) Euroopa Liidus, Ameerika Ühendriikides ja Jaapanis vastavalt 2009., 2017. ja 2019. aastal. Lisaks on Darvadstrocel saanud ka regeneratiivse meditsiini täiustatud ravi (RMAT) kompleksse perianaalse fistuli raviks täiskasvanud patsientidel, kellel on CD USA FDA poolt.

Euroopa Liidus kiideti darvadstrocel heaks 2018. aasta märtsis (kaubanimi: Alofisel) keeruliste perianaalsete fistulite raviks mitteaktiivse/kergelt aktiivse luminaalse CD-ga patsientidel. Darvadstroceli manustatakse lokaalselt keeruliste perianaalsete fistulite raviks CD- ga täiskasvanud patsientidel, kes ei allu vähemalt ühele tavapärasele ravile või bioloogilisele ravile. Darvadstroceli tuleb kasutada pärast fistuliravi.

Taotlusdokumendid sisaldavad andmeid kahest kliinilisest uuringust: Darvadstrocel-3002, Jaapani uuringust ning ADMIRE-CD uuringutest Euroopas ja Iisraelis. Darvadstrocel- 3002 on mitmekeskuseline, avatud, kontrollimatu III faasi uuring, mis viidi läbi 22 Jaapani täiskasvanud patsiendil, kellel oli mitteaktiivne/ kergelt aktiivne luminal CD, et hinnata darvadstrokseli efektiivsust ja ohutust keeruliste anaalfistulite seksi ravis. Teadustöö tulemused tehakse teatavaks hiljutisel teaduskonverentsil. ADMIRE- CD on randomiseeritud, topeltpime, kontrollitud III faasi kliiniline uuring, mis viidi läbi 212 mitteaktiivse/kergelt aktiivse luminaalse CD- ga täiskasvanud patsiendil, et hinnata darvadstrokseli efektiivsust ja ohutust keeruliste anaalfistulite ravis.

Crohni tõbi (CD) on seedetrakti krooniline põletikuline haigus, mis mõjutab Jaapanis umbes 70 000 inimest. CD-ga patsientidel võivad tekkida keerulised perianaalsed fistulid, mis võivad põhjustada tugevat valu, turset, infektsiooni ja anaalset tühjenemist. Hoolimata edusammudest meditsiinis ja kirurgias, keerulised perianaalsed fistulid CD-s on arstidele endiselt väljakutse ravida ja avaldada negatiivset mõju patsientide elukvaliteedile.