Teise põlvkonna suukaudse trombopoetiini retseptori agonist Doptelet (avatrombopaag) kiidetakse ELis peagi heaks!

Rootsi ravimifirma Rootsi Orphan Biovitrum AB (SOBI) teatas hiljuti, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on välja andnud positiivse läbivaatamise arvamuse, soovitades heaks kiita Dopteleti (avatrombopag) kohaldamisala laiendamiseks. ) Primaarse kroonilise immuuntrombotsütopeeniaga (ITP) täiskasvanud patsiendid, kes ei ole reageerinud muudele ravimitele (nt kortikosteroidid, immunoglobuliinid). Nüüd esitatakse inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee arvamused läbivaatamiseks Euroopa Komisjonile, kes tavaliselt teeb lõpliku läbivaatamisotsuse 2 kuu jooksul.

Immuuntrombotsütopeenia (ITP) on autoimmuunhaigus, mida iseloomustab madal trombotsüütide arv, mis suurendab verevalumite ja verejooksude riski. Hinnanguliselt on ITP igast miljonist inimesest 100-l ja kui sümptomid püsivad kauem kui 12 kuud, peetakse seda haigust krooniliseks. Primaarse ITP esinemissagedus täiskasvanud elanikkonnas on 3,3 100 000 inimese kohta aastas. Praegu ei saa ITP-d ravida. Need patsiendid ägenevad tavaliselt pärast erinevate raviviiside saamist ja vajavad siiski ravimeid, et vähendada suurte kliiniliste verejooksude riski.

Doptelet' toimeaine avatrombopaag on teise põlvkonna üks kord päevas manustatav suukaudne trombopoetiini retseptori agonist (TPO-RA), mis võib jäljendada TPO toimet, mis on trombotsüütide normaalse tootmise peamine reguleerija.

Ameerika Ühendriikides kiitis FDA 2018. aasta mais Dopteleti heaks trombotsütopeenia raviks kroonilise maksahaigusega (CLD) täiskasvanud patsientidel, kes plaanivad operatsiooni. 2019. aasta juunis kiitis FDA heaks Dopteleti kasutusala laiendamise trombotsütopeenia raviks kroonilise immuuntrombotsütopeenia (ITP) täiskasvanud patsientidel, kes pole varasematele ravimeetoditele reageerinud. Euroopa Liidus kiideti Doptelet heaks 2019. aasta juunis raske trombotsütopeenia raviks täiskasvanud CLD-ga patsientidel, kes plaanivad läbida invasiivse operatsiooni.

SOBI meditsiinidirektor ning teadus- ja arendusjuht Ravi Rao ütles:" Need uudised on oluline samm Euroopa ITP patsientidele ravivõimaluste pakkumisel. Täna on inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee' positiivne arvamus ITP-patsientide jaoks oluline verstapost kogu Euroopas. Kui saate selle Euroopa Komisjoni heakskiidul, annab Doptelet patsientidele ja meditsiiniekspertidele uue suukaudse raviskeemi ilma toidutüüpidele piiranguteta."