USA FDA andis ZN-c3 kiirkvalifikatsiooni, et pärssida DNA kahjustustele reageerimise valku vähirakkude hävitamiseks!

Zentalis Pharmaceuticals on kliinilises staadiumis biofarmatseutiline ettevõte, mis keskendub väikeste molekuliteraapiate avastamisele ja arendamisele, mis on suunatud vähi sisemistele bioloogilistele radadele. Hiljuti teatas ettevõte, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on andnud ZN-c3 fast track nimetuse (FTD) korduva või tulekindla emaka seroosse kartsinoomiga (USC) täiskasvanud naispatsientide raviks.

ZN-c3 on potentsiaalselt esimene ja oma klassi parim suukaudne WEE1 inhibiitor, mille on välja töötanud Zentalis. See on märkimisväärne kliiniline areng DNA kahjustuste reageerimisel ja sünteetilisel surmavusel. Praegu hinnatakse seda võimalikus registreerimisetapis 2 kliiniline uuring. Käesoleva aasta 15. mai seisuga näitavad andmed, et USC ZN-c3 ravi üldine ravivastuse määr (ORR) on jõudnud 43% -ni (radioloogilise vastuse hindamise põhjal n = 3/7).

Fast Track Qualification (FTD) eesmärk on kiirendada ravimite väljatöötamist ja raskete haiguste kiiret läbivaatamist, et tegeleda tõsiste rahuldamata meditsiiniliste vajadustega peamistes valdkondades. Arendatavate ravimite kiirkvalifikatsiooni saamine tähendab, et farmaatsiaettevõtted saavad FDA-ga teadus- ja arendustegevuse etapis sagedamini suhelda. Pärast turundustaotluse esitamist on neil õigus kiirendatud heakskiitmisele ja prioriteedi läbivaatamisele, kui nad vastavad asjakohastele standarditele. Lisaks on neil õigus jooksvale läbivaatamisele.

Zentalise juhatuse esimees ja tegevjuht dr Anthony Sun ütles: "USC on laastav endomeetriumi vähk, mida iseloomustab madal elulemus ja kõrge kordumismäär. ZN-c3 andmine FTD-le on oluline verstapost, sest see rõhutab vajadust selle agressiivse ja sageli surmaga lõppeva haiguse uute ja tõhusate ravimeetodite järele. Oleme väga tänulikud võimaluse eest fda-ga sagedamini suhelda, kuna jätkame selle paljutõotava lähenemisviisi kiiret edendamist kandidaatide arengut vajavatele patsientidele.

ZN-c3 toimemehhanism

Emaka seroosne kartsinoom (USC) on endomeetriumi vähi agressiivne variant, mis moodustab vähem kui 10% kõigist endomeetriumi vähivormidest, kuid moodustab 80% endomeetriumi vähiga seotud surmadest. Ameerika Ühendriikides diagnoositakse igal aastal umbes 6500 naist USC-ga ja umbes 70% neist on diagnoosimise ajal III või IV staadiumi haigus. Praegu on USC ravi standard lavastatud operatsioon pluss keemiaravi või kiiritusravi; kuid kordumise määr pärast operatsiooni on äärmiselt kõrge, mille tulemuseks on patsiendi madal elulemus. USC põhiliste bioloogiliste radade transformatiivsed ravimeetodid on endiselt kiireloomuline meditsiiniline vajadus.

ZN-c3 on potentsiaalselt esmaklassiline ja oma klassi parim suukaudne WEE1 inhibiitor, mida praegu arendatakse kaugelearenenud tahkete kasvajate raviks. WEE1 on DNA kahjustustele reageerimise valk, mille inhibeeriv toime on mõeldud vähirakkude piisava DNA kahjustuse tekitamiseks, põhjustades seeläbi rakkude surma, takistades seeläbi kasvaja kasvu ja võib-olla põhjustades kasvaja regressiooni.

ZN-c3-l on lai potentsiaal monoteraapia ja kombineeritud ravina. Praegu hindab Zentals ZN-c3 mitmetes käimasolevates ja planeeritud kliinilistes uuringutes, sealhulgas kahes potentsiaalses registreeritud monoteraapia uuringus Lõuna-California ülikoolis, biomarkeri juhitud uuringus ja kombineeritud raviuuringus , sealhulgas kombineeritud keemiaravi kaugelearenenud munasarjavähiga patsientide raviks.

Varem on USA FDA andnud ZN-c3 harva kasutatava ravimi nimetuse (ODD) ja haruldaste lastehaiguste nimetuse (RPDD) pediaatrilise osteosarkoomi raviks ning on algatanud kombineeritud kemoteraapia 1/2 faasi uuringu.