Bayer Lampit (nifurtimox) on heaks kiitnud USA FDA kasutamiseks lastel!

Bayer teatas hiljuti, et USA Food and Drug Administration (FDA) on heaks kiitnud Lampit (nifurtimox) viskas tabletid pediaatrilised patsiendid (0 kuni 18 aastat vana, kaaluga ≥ 2,5 kg) raviks Trypanosoma cruzi (T. cruzi) põhjustatud Chagas haigus (Chagas haigus).

Lampit on uus, jagatav, kergesti dispergeeruv tablett, mida saab käsitsi poolitusjoonel eraldada. Tablett võtab vastu uue valemi, mida saab kergesti vees hajutada, mis on kasulik pediaatrilised patsiendid, kellel võib olla neelamisraskusi või kui teil on vaja pool tabletti. Seoses ravimitega, Lampit saab reguleerida vastavalt patsiendi kehakaalule.

Vastavalt patsientide osakaalule, kelle immunoglobuliin G (IgG) antikeha muutub negatiivseks või optiline tihedus väheneb vähemalt 20% kahe erineva IgG antikehatesti puhul Trypanosoma cruzi antigeeni vastu, on FDA kiirendanud lambi heakskiitmist selle näidustuse jaoks. Selle näidustuse jätkuv heakskiitmine võib sõltuda kinnitavate uuringute kliinilise kasu kontrollimisest ja kirjeldusest.

Chagas haigus on nakkav troopiline haigus, mis mõjutab umbes 300.000 inimest Ameerika Ühendriikides. See haigus on endeemiline enamikus Ladina-Ameerika osades, kuid Ameerika Ühendriikides põhjustab see haigus üha enam terviseprobleeme. Ravimi heakskiitmine lastel on oluline verstamus.

Aleksandra Vlajnic, MD, vanem asepresident ja meditsiiniasjade juht Bayer Americas, ütles: "Chagas haigus võib tekkida igas vanuses, ja varajane avastamine ja ravi on olulised. Laste kohtlemise tähtsus on Bayeri ja tervishoiuasutuste vahelise koostöö peamine põhjus. Eesmärk on suurendada võimalust saada Lampit kui vahend ravivad Chagas haigus."

FDA heakskiidu Lampit põhineb tulemuste III faasi CHICO uuring (NCT02625974). See on esimene osa suurimast kliinilise ravi III faasi projektist, mis on kunagi läbi viidud Chagas' i tõvega lastel, ja tulemused kinnitasid Lambiit (lihtne jagada, lihtne hajutada, uus valem nifurtimox viskas tabletid) raviks laste patsientidel Chagas haigus Ohutus ja efektiivsus. CHICO on prospektiivne, randomiseeritud, topeltpime, ajalooliselt kontrollitud III faasi uuring, mis viiakse läbi 25 uurimiskeskuses Argentinas, Boliivias ja Colombias aastatel 2016–2018. Uuringusse kaasati kokku 330 T. cruzi infektsiooni seroloogiliste tõenditega juhtu Lapsed, kellel ei olnud Chagas' i haigusega seotud kardiovaskulaarseid ja/või seedetrakti sümptomeid, hinnati efektiivsust, ohutust ja farmakokineetikat. Uuringus määrati patsiendid juhuslikult suhtega 2:1, said 60 päeva (n=219) või 30 päeva (n=111) Lambiga raviplaani ja jälgiti neid ühe aasta jooksul pärast ravi.

Tulemused näitasid, et 60- päevane lambiga raviskeem oli parem kui ajalooline platseebokontroll seroloogilise ravivastuse osas pärast üheaastast järelkontrolli pärast ravi lõppu, jõudes uuringu esmase tulemusnäitajani. Kogu uuringupopulatsioonis oli 60- päevane raviskeem seroloogilise ravivastuse osas parem kui 30- päevane raviskeem (heakskiitmata annustamisskeem). Uuringus näitas Lambi kehakaaluga kohandatud annuse ravi head ohutust. Uuring jätkub teise osaga (Lampit- SECURE), kus patsiente jälgitakse 3 aasta jooksul, et kinnitada efektiivsust ja ohutust.

Dr Jaime Altcheh, koordineeriv teadlane CHICO uuring ja juht parasitoloogia ja Chagas Haiguste osakonna Ricardo Gutierrez Lastehaigla Buenos Aires, Argentina, ütles: "Tegelikult noorem patsient, seda suurem on võimalus taastuda. Jah. Uue pediaatrilise valemiga saame vastsündinuid ja lapsi täpsemalt ravida. See uus valem tablett saab jagada lihtsalt ja lahustub väga kiiresti vees. See on eriti oluline, sest need väga väikesed lapsed ei suuda neelata tahke pillid, kuid tuleb ravida ravimeid kolm korda päevas 60 päeva jooksul. Uus valem nifurtimox on suur samm eesmärgi suunas ravida kõiki nakatunud lapsi. Varajane ravi pärast nakatumist on väga oluline, et vältida ilminguid täiskasvanud haiguste CHICO uuringus, Lampit näitas head protosoolevastast toimet lastel vanuses 0-17 aastat."

Chagas' i tõve kontrolli eesmärk on kõrvaldada ülekanne, kontroll vektor, ravida fertiilses eas tüdrukuid ja naisi (transplatsentaarset ülekannet) ja testida verd enne vereülekannet. Lisaks on selle eesmärk võimaldada nakatunud isikutel saada meditsiinilist kaitset kõigis haiguse etappides.

Chagas' i tõve ravi põhineb ainult kahel nitro heterotsüklilisel ühendil, nifurtimoxil ja bensoolil. Seni on nifurtimox saadaval ainult 120 mg tabletina, mida on raske manustada, eriti väikelastele. Bayer on nüüd välja töötanud 30 mg tableti. Mõlemad tabletid on nüüd kiiresti hajutavad valemid, mida saab kergesti jagada. Neid võib ka kiiresti vees lahustada, et moodustada läga patsientidele, kellel on raskusi tablettide neelamisega. Uut valemit on edukalt kasutatud CHICO uuringus, parandades kõikide vanuserühmade laste täpsust, ohutust ja ravi.

Äsja sõnastatud nifurtimokok parandab vastsündinute, imikute ja laste manustamist, mis on kõige haavatavam Chagas' i tõve all kannatavate patsientide rühm, ning annab olulise panuse haiguse tõrjesse.

Trypanosoma cruzi (pildi allikas: WHO)

Chagas haigus on põhjustatud trypanosoma cruzi. Peamine ülekandevektor on vereimejad putukaputukad. See avastati dr Chagas 1908, nii et seda nimetatakse ka Chagas haigus. Peamiselt levinud Kesk-ja Lõuna-Ameerikas, nii et seda nimetatakse ka Chagas haigus. Trypanosoma cruzi elab veres ja erinevate kudede rakud inimeste ja imetajate. Tema eluajaloos on kaks püramiidi ja amastigote. Konemastigotid tungivad inimese vere kaudu nahahaavainfektsioon. Haigus võib olla nakatunud ka rinnapiima, platsenta, vereülekanne, või allaneelamine toidu saastunud nakkusliku triatamiini fekaalid. Hinnanguliselt on Kesk- ja Lõuna-Ameerikas 20 miljonit nakatunud inimest.

Enamik infektsioone on asümptomaatilised. Sümptomaatilised juhud näitavad ainult kerge gripilaadseid sümptomeid, mis ilmnevad vahetult pärast nakatumist. Umbes 2 kuud hiljem, Chagas haigus sisestatud krooniline etapp, mis kestis aastaid, põhjustades tõsiseid elundite kahjustusi ja lõpuks äkksurma. Haridus, varajane diagnoosimine ja ravi on võti, et ennetada Chagas haigus.

Praegu saavad ravi vähem kui 1% Chagas' e tõvega nakatunud patsientidest ebapiisava tõttu haigustest ja piiratud juurdepääsust ravile. Bayer on võtnud endale kohustuse laiendada nifurtimoxi omandamist ja kasutamist uute registreerimistaotluste kaudu ning pakkuda uusi ettevalmistusi riikides, kus haiguskoormus on suur.