Uued ravimid skisofreenia jaoks! Rakusiseste teraapiate ettevõte, Caplyta (lumateperoon), kiitis heaks USA FDA

Rakusisesed teraapiad (ICT) on biofarmatseutiline ettevõte, mis on keskendunud kesknärvisüsteemi (KNS) haiguste uuenduslike ravimeetodite väljatöötamisele. Hiljuti teatas ettevõte, et USA toidu- ja ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Caplyta (lumateperoon) skisofreeniaga täiskasvanud patsientide raviks. Ettevõte loodab Caplyta turule tuua 2020. aasta esimese kvartali lõpuks.

Ravimite osas on Caplyta soovitatav annus 42 mg üks kord päevas koos toiduga ega vaja annuse tiitrimist. Tuleb märkida, et Caplyta ravimite etiketil on musta karbiga hoiatus, mis näitab, et dementsusega seotud psühhoosiga patsientidel on antipsühhootikumidega ravimisel suurenenud surmaoht. Caplyta ei ole heaks kiidetud dementsusega seotud psühhiaatriliste patsientide raviks.

Caplyta 42 mg efektiivsust tõestati kahes platseebokontrollitud uuringus, mille käigus esines statistiliselt olulisi erinevusi esmase tulemusnäitaja, positiivsete ja negatiivsete sümptomite skaala (PANSS) üldskooris. Caplyta soovitatud annuse kõige levinumad kahjulikud mõjud võrreldes platseeboga (≥5% ja kaks korda sagedamini kui platseebo) hõlmasid unisust / sedatsiooni (24% vs 10%) ja suukuivust (6% vs 2%).

Lühiajaliste uuringute koondatud andmetes olid kehakaalu tõus, tühja kõhuga glükoos, triglütseriidid ja üldkolesterool rühmas Caplyta ja platseeborühmas sarnased keskmiste muutustega algtasemel. Ekspüptiliste sümptomite esinemissagedus oli Caplyta rühmas 6,7% ja 6,3% platseeborühmas.

IKT esimees ja tegevjuht dr Sharon Mates ütles: "Oleme kindlad, et Caplyta pakub tervishoiuteenuse pakkujatele uut, ohutut ja tõhusat ravivõimalust, mis aitab miljonitel skisofreeniahaigetel täiskasvanutel. Heakskiit tähistab aastatepikkuse teadusuuringu kulminatsiooni. Meie on eriti tänulikud patsientidele, nende hooldajatele ja tervishoiutöötajatele, kes on panustanud Caplyta arengusse. "

Skisofreenia on omamoodi tõsine vaimne haigus, mis mõjutab umbes 2,4 miljonit ameeriklast täiskasvanut. Skisofreenia on ägedate psühhiaatriliste sümptomite mitmesuguste kliiniliste ilmingute tunnused, sealhulgas hallutsinatsioonid ja pettekujud, mida tuleb sageli haiglasse viia. Selle haiguse raviks on krooniline ja elukestev, sageli millega kaasnevad depressioon ning sotsiaalsed funktsioonid ja kognitiivsed võimed halvenesid skisofreeniahaiged järk-järgult sageli selliste kõrvaltoimete tõttu nagu kaalutõus ja liikumishäired ning ravi lõpetamine.

Caplyta aktiivne farmatseutiline koostisosa on lumateperoon, mis on esmaklassiline väikese molekuliga ravim, mis suudab selektiivselt ja samaaegselt reguleerida serotoniini, dopamiini ja glutamaati, kolme neurotransmitterite rada, mis on seotud tõsiste haigustega. Erinevalt olemasolevatest skisofreeniaravimitest on lumateperoon dopamiini retseptori fosfaatvalgu modulaator (DPPM), mis ACTS on presünaptiline osaline agonist ja D2 retseptori postsünaptiline antagonist.

See mehhanism koos võimalike koostoimetega 5-ht2a retseptorite, serotoniini transporterite ja D1 retseptoritega, samuti kaudne glutamaadi regulatsioon, võib parandada lumeaperooni efektiivsust paljudes psühhiaatrilistes sümptomites koos parema psühhosotsiaalse funktsiooni ja hea taluvusega. See ühend võib olla kasulik mitmesuguste neuropsühhiaatriliste häirete ja neurodegeneratiivsete haigustega patsientidele.

lumateperone struktuurvalem

Ameerika Ühendriikides andis FDA 2017. aasta novembris skisofreenia raviks lumateperoonile kiire staatuse. Lisaks skisofreeniale arendab IKT lumateperooni ka muude psühhiaatriliste häirete, sealhulgas dementsusega patsientide käitumishäirete, alzheimeri tõve, depressiooni, arendamiseks. ja muud neuropsühhiaatrilised ja neuroloogilised häired.

Juulis oli lumateperoon kahe III faasi kliinilise uuringu (uuring 401, uuring 404) tipptasemel tulemus, milles kasutati ühe ravimiga I bipolaarse häire või ii tüüpi bipolaarse depressiooniga seotud depressiooni. Andmed näitasid, et 424 mg lumateperoon saavutas 404 uuringus platseeborühmaga võrreldes depressiooni parandamise esmase lõpp-punkti (p <0,001) ja="" depressiooni="" tõsiduse="" parandamise="" sekundaarset="" lõpp-punkti="" (p=""><> 401 uuringus ei jõudnud aga mõlemad lumateperooni annused (42 mg ja 28 mg) esmasesse lõpp-punkti, kuna platseeborühmas oli kõrge kliiniline vastus. Lumateperoon näitas kahes uuringus head ohutust ja talutavust.