Pfizeri PF- 06939926 III faasi kliiniline uuring andis esimese patsiendi annustamise ravi!

Pfizer teatas hiljuti, et esimese patsiendi on manustanud iii faasi CIFFREO uuring, milles hinnati geeniteraapia PF- 06939926 efektiivsust ja ohutust duchenne' i lihasdüstroofia (DMD) raviks poiste ravis. Uuring peaks kaasama 99 ambulatoorse DMDga meespatsienti vanuses 4... Esimene patsient sai ravi kliinilise uuringu kohas Barcelona, Hispaania detsembril 29, 2020.

Väärib märkimist, et see on esimene etapp 3 DMD geeniteraapia projekti alustada patsiendi registreerimine, märkides olulist verstamut. Praegu ei ole heakskiidetud haiguse muutmise ravi saadaval kõigi genotüüpide DMD. Kui SEE on EDUKAS III faasi kliinilistes uuringutes ja regulatiivse heakskiidu heakskiitmisel, võib PF- 06939926 oluliselt parandada DMD haiguse progresseerumist. Praegu teeb Pfizer koostööd ülemaailmsete reguleerivate asutustega, et käivitada see projekt võimalikult kiiresti teistes riikides.

PF- 06939926 on rekombinantne adeno- ga seotud 9. Kuna AAV9 kapsid on potentsiaali sihtida lihaskoe, see valiti vedaja. PF-06939926 anti FAST Track määramine USA FDA oktoobris 2020 ja sai harva kasutatavate ravimite nimetus (ODD) ja haruldaste lastehaiguste nimetus (RPDD) mais 2017.

2020. aasta mais avaldatud kliinilised andmed näitasid, et 12 kuu möödumisel ühekordse intravenoosse infusiooni järel mõõdetud efektiivsusega seotud tulemusnäitajate osas näitas ravi PF- 06939926 pikaajalist ja statistiliselt olulist paranemist, sealhulgas püsiv väike Düstrosiini (minidüstrofiini) ekspressioonitase ja Polaris Mobile Function Assessment Scale (NSAA) skoor, mis on valideeritud lihasfunktsiooni mõõtmismeetod, paranes.

CIFFREO on ülemaailmne mitmekeskuseline randomiseeritud topeltpime platseebokontrolliga III faasi uuring. Ta kavatseb registreeruda 99 ambulatoorse patsiendid, vanuses 4-7 aastat, diagnoositud DMD geneetilise testimise teel, ja saada stabiilne kortikosteroidravi raviskeemi iga päev. Negatiivse AAV9 neutraliseerivate antikehadega meespatsiendid. Uuringus randomiseeritakse patsiendid juhuslikult kahte kohorti ja neile manustatakse kaks intravenoosset infusiooni, üks PF- 06939926 ja teine platseeboga. Ligikaudu kaks kolmandikku patsientidest siseneb kohorti 1 ja saavad uuringu alguses PF- 06939926 geeniravi ja platseebot üks aasta hiljem; ligikaudu kolmandik patsientidest siseneb kohorti 2 ja saavad uuringu alguses platseebot. Aasta hiljem, kui teil on veel õigus, saate PF-06939926 geeniravi. Pärast geeniteraapia saamist jälgitakse kõiki patsiente avatud jätku- uuringus 5 aasta jooksul. Uuringu esmane tulemusnäitaja oli Polaris Mobile Function Assessment Scale 'i (NSAA) üldskoori muutus võrreldes algtasemega aasta hiljem.

Duchenne lihaste düstroofia (DMD) on tõsine, laastav, eluohtlik X-seotud geneetiline haigus, mis mõjutab peamiselt poisid ja iseloomustab progresseeruv lihaste degeneratsioon ja nõrkus. Haigus on põhjustatud mutatsioonid geeni kodeerimise düstrofiini (düstrofiin), mis on vajalik, et säilitada stabiilsust ja funktsiooni lihasmembraanid. Vanusega, lihaste degeneratsioon DMD patsientidel järk-järgult süveneb.

Sümptomid DMD tavaliselt avaldub varases lapsepõlves vahel 3-5 aastat vana. Lihasnõrkus võib alata juba 3 aastat vana. See mõjutab kõigepealt tuharad, vaagna, reied ja õlad, ja seejärel mõjutab skeleti lihaseid käte, jalgade ja pagasiruumi. Oma teismelised, patsiendid tavaliselt kaotada võime kõndida ja vajavad ratastooli abi. Samal ajal, südame ja hingamisteede lihased on ka mõjutatud. Kahjuks patsiendid tavaliselt surevad haiguse kahekümnendates. DMD on kõige levinum lihasdüstroofia maailmas. DMD esineb 1 välja 3500-5000 elussündinud meessoost lapsed. Poistel on maailmas umbes 140 000 DMD juhtumit ja Ameerika Ühendriikides ja Euroopas umbes 30 000 juhtumit.