Takeda tugeva EGFR-i väikese molekuliga türosiinkinaasi inhibiitor mobotsertiniib pälvis läbimurdelise ravimite kvalifikatsiooni USA FDA poolt!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) teatas hiljuti, et USA toidu- ja ravimiamet (FDA) on andnud Mobocertiniibi (TAK-788) läbimurdelise ravimi kvalifikatsiooni (BTD) metastaatilise mitteväikerakk-kopsuvähiga (NSCLC) patsientide raviks, kes on progresseerunud või pärast plaatina sisaldava keemiaravi saamist ja kandma epidermise kasvufaktori retseptori (EGFR) eksoni 20 sisestamise mutatsiooni. Praegu ei ole selle konkreetset tüüpi NSCLC heaks kiidetud raviplaani. Mobotsertiniib on väikese molekuliga türosiinkinaasi inhibiitor (TKI), mis on loodud selektiivselt sihtima EGFR ja inimese EGFR 2 (HER 2) eksoni 20 sisestamise mutatsioone.

Läbimurdeline ravimite kvalifikatsioon (BTD) on uus ravimite ülevaatamise kanal, mille FDA lõi 2012 , et kiirendada tõsiste või eluohtlike haiguste raviviiside väljatöötamist ja läbivaatamist, ning esialgsete kliiniliste tõendite kohaselt on see ravim võrreldav olemasolevate terapeutiliste ravimitega Uued ravimid, mis võivad seisundit oluliselt parandada. BTD-ravimite hankimisel saate lähemaid juhiseid, sealhulgas FDA kõrgemad ametnikud teadus- ja arendustegevuse ajal. Uute ravimite turuülevaates on seda võimalik korrapäraselt läbi vaadata ja prioriteetselt läbi vaadata, et tagada patsientidele uute ravivõimaluste pakkumine võimalikult lühikese aja jooksul.

FDA määras mobotsertiniibi BTD, mis põhineb I / II faasi uuringus mobotsertiniibiravile reageerinud patsientide üldise ravivastuse määra (ORR) ja pikaajalise ellujäämise eelise alusel. Uuringus hinnatakse mobotsertiniibi (160 mg suukaudselt üks kord päevas) efektiivsust ja ohutust lokaalselt kaugelearenenud või metastaatilise NSCLC-ga patsientide ravis, kellel on EGFR eksoni 20 sisestusmutatsioonid ja kes on varem saanud süsteemset keemiaravi . Praegu pole sihipäraseid raviviise ja praeguste ravirežiimide pakutavad eelised on piiratud.

Selle uuringu andmed tähistavad potentsiaalselt olulist edu selliste patsientide vajaduste lahendamisel. Andmed näitasid, et ravi alustades keskmiselt progresseeruva elulemusega (PFS) oli mobotsertiniibiga ravi 7. 3 kuud ja üldine ravivastuse määr (ORR) oli 43% (n={{ 4}} / 28). Uuringus oli mobotsertiniibi ohutus kontrollitav (n= 7 2). Kõige tavalisemad raviga seotud kõrvaltoimed olid kõhulahtisus (85%), iiveldus (43%), lööve (36%), oksendamine (29%) ja söögiisu vähenemine ( 25%).

Mobotsertiniibi keemiline struktuurvalem (Allikas: medchemexpress.cn)

Takeda onkoloogiaravi osakonna juhataja dr Christopher Arendt ütles: 0010010 quot; Meil ​​on hea meel, et FDA tunnistas mobotsertiniibi terapeutilist potentsiaali NSCLC-ga patsientidel, kellel on EGFR-i eksoni 20 sisestamine. mutatsioon. Need patsiendid vajavad kiiresti tõhusaid ravivõimalusi. Oleme pühendunud innovatiivsete ravimite väljatöötamisele tulekindlate haiguste raviks. Mobotsertiniibi läbimurdeline uimastikvalifikatsioon on oluline samm edasi meie jõupingutustes muuta praegu vähe teenindatud inimeste hooldusstandardit. 0010010 quot;

Kopsuvähk on vähisurma peamine põhjus kogu maailmas. Mitteväikerakk-kopsuvähk (NSCLC) on kõige levinum kopsuvähi tüüp, moodustades umbes 85% kopsuvähi juhtudest. EGFR-i eksoni 20 insertsioonmutatsioonid moodustavad ainult 1–2% NSCLC-ga patsientidest ja prognoos on halvem kui teistel EGFR-i mutatsioonidel. Praegu pole 20 eksoni mutatsioone ravita. Nende patsientide eelised on piiratud.

Mobotsertiniib on tugev väikeste molekulide türosiinkinaasi inhibiitor (TKI), mis on loodud spetsiaalselt EGFR ja HER 2 eksoni 20 sisestamise mutatsioonide sihtmärgiks. 2019 andis USA FDA mobotsertiniibi harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni (ODD) HER 2 või EGFR-mutatsioonidega (sealhulgas eksoni 20 sisestamise mutatsioonidega) kopsuvähiga patsientide raviks.

Mobotsertiniibi arendusprojekt algas NSCLC populatsioonis ja eeldatavasti laieneb see ka teistele kasvajatüüpidele, mille teenindamine pole piisavalt tagatud. Mobotsertiniib on uuritav ravim, mille efektiivsust ja ohutust pole kindlaks tehtud. (alates 0010010 nbsp;Bioon.com）