Haruldaste kopsuhaiguste ravi Boehringer Ingelheimi nintedaniibi Euroopa Liidus heaks kiidetud

21. aprillil, lokaalsel ajal teatas Boehringer Ingelheim, et Euroopa Ravimiamet (EMA) on nintedaniibi ametlikult kinnitanud süsteemse skleriga seotud interstitsiaalse kopsuhaigusega (SSc-ILD) täiskasvanud patsientide raviks.

Süsteemse skleroosi (SSc), üldtuntud kui "skleroderma", on lahutamise, puude ja potentsiaalselt surmaga lõppev harvaesinev autoimmuunhaigus, mis võib põhjustada mitmesuguseid haigusi, sealhulgas kopsu, südant, seedetraktist, neerudes elundeid, mis põhjustavad arme (fibroosi) ja võivad põhjustada eluohtlik komplikatsioone. Kopsude nakatumisel põhjustab see interstitsiaalset kopsuhaigust (ILD), mida nimetatakse SSc-ILD ' iks. Hinnanguliselt umbes 80% SSc patsientidest edenemist ILD, mis on muutunud ka võtmeteguriks SSc patsientidel, moodustades umbes 35% SSc seotud surmajuhtumeid.

Nintedaniib on suukaudne väike molekul türosiinkinaasi inhibiitor, mis inhibeerib konkureerivalt fibroblastide kasvufaktori retseptorit (FGFR 1-3), vaskulaarse endoteeli kasvufaktori retseptori (VEGFR 1-3), trombotsüütide tuletatud kasvufaktori retseptorid (PDGFR α ja β) ja muud retseptori türosiini kinaasid plokk signalisatsiooni, mis mängib olulist rolli proliferatsiooni, rände ja muundamise fibroblastid, inhibeerides kopsufibroosi.

Septembris 2019 kiitis Nintedaniib heaks USA FDA, et lükata kopsufunktsiooni langus üle SSc-ILD täiskasvanud patsientidel, saades esimese ja praegu ainsa heakskiidetud ravi selle harvaesineva kopsuhaiguse raviks. Praeguseks on Nintedaniib heaks kiidetud SSc-ILD näidustuste puhul 15 riigis, sealhulgas Kanadas, Jaapanis ja Brasiilias.

EMA heakskiit tehti pärast seda, kui inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) andis positiivse suhtumise SSc-ILD ravile nintedaniibi rühmas 27. Inimravimite komitee soovitus ja EMA heakskiit põhinevad III faasi kliinilise SENSCIS uuringu tulemustele. SENSCIS on suurim randomiseeritud kontrollitud uuring SSc-ILD patsientidel, kaasates 576 patsienti 32 riigis üle maailma. Uuringus olid patsiendid juhuslikult määratud saama nintedaniibi (150 mg kaks korda ööpäevas) või platseebot. Esmaseks tulemusnäitajaks oli SSc-ILD patsientidel sunniviisilise elutähtsa võimsuse (FVC) aastane vähenemine. Uuringus koguti ka andmeid teiste haiguse ilmingute kohta. Peamised Teisesed tulemusnäitajad olid naha paksus ja tervisega seotud elukvaliteedi.

Tulemused näitasid, et pärast 52 nädalat kestnud ravi, kasutades FVC mõõtmist võrreldes platseeboga, vähendas nintedaniibi ravirühmas kopsufunktsiooni oluliselt, 44% võrra (FVC korrigeeritud iga-aastane langus:-52,4 ml/aasta vs-93,3 ml/aasta, absoluutne erinevus: 41,0 ml/aastas [95% CI: 2,9-79.0], p = 0,04). Uuring näitas ka, et nintedaniibi ohutus ja taluvus SSc-ILD ravis on sarnane idiopaatilise pulmonaalse fibroosiga (IPF) patsientide ravimisel.

Tegelikult on SSc-ILD kolmas märge nintedaniibi kohta. Varem, ravim on heaks kiidetud raviks IPF rohkem kui 75 riikides üle maailma ja müüakse brändi nime all Ofev; See on heaks kiidetud ka mitmes riigis seda müüakse kaubamärgi Vargatef all mitteväikerakk-kopsuvähi raviks.

Nintedaniibi näidustuse sujuv laienemine on väga oluline Boehringer Ingelheimi jaoks. Kuna patendikaitse aegub, selle krooniline obstruktiivne kopsuhaigus (Kok) ja astma Blockbuster Spiriva (tiotroopium) müük on langenud, ja ettevõte vajab kiiresti tooteid, et toetada oma hingamisteede frantsiisi, kiire tõus nintedaniibi kahtlemata teeb selle parim valik.

2019. aastal saavutas Boehringer Ingelheim USA $21 280 000 000 aastane tulu, mille hinne on 16. Nende seas suurenes nintedaniibi müük 31,6% kuni 1 670 000 000 USA dollarini.

Samal ajal jätkub nintedaniibi siltide laienemine haruldaste kopsuhaiguste korral. 10. oktoobril 2019 andis FDA nintedaniibi läbimurdelise ravi nimetuse kroonilise progresseeruva fibroosiga patsientide raviks. Ootan nintedaniibi ja rohkem ravimeid, et rahuldada selle väga mitterahuldavad vajadus. (Bioon.com)