USA FDA kiidab heaks C-tüüpi natriureetilise peptiidi analoogi Voxzogo (vosoritiid) ---2/2

Vosoriidi toimemehhanism

Akondroplaasia on kõige levinum ebaproportsionaalselt lühikest kasvu inimestel. Seda iseloomustab aeglustunud endokondraalne luustumine, mis põhjustab pikkade luude, selgroo, näo ja kolju põhja ebaproportsionaalset lühidust ja struktuurseid häireid. Seda seisundit põhjustavad mutatsioonid fibroblasti kasvufaktori retseptori 3 geenis (FGFR3), mis on luu kasvu negatiivne regulaator.

Lisaks ebaproportsionaalselt lühikesele kasvule võivad akondroplaasiaga patsiendid kogeda tõsiseid tervisega seotud tüsistusi, sealhulgas avade kokkusurumine, uneapnoe, jalgade painutamine, näo hüpoplaasia, püsivad alaselja kõikumised, seljaaju stenoos ja korduvad kõrvad. Nakkuse osakond. Mõned neist tüsistustest võivad põhjustada vajaduse invasiivse operatsiooni järele, nagu seljaaju dekompressioon ja painutatud jalgade sirgendamine. Lisaks on uuringud näidanud, et suremus suureneb igas vanuserühmas.

Rohkem kui 80% akondroplaasiaga laste vanematest on keskmist kasvu ja haigust põhjustavad spontaansed geneetilised mutatsioonid. Akondroplaasia ülemaailmne esinemissagedus on umbes üks 25 000 elussünni kohta.

Vosoritiid on C-tüüpi natriureetilise peptiidi (CNP) analoog, mis on saadud inimese looduslikest peptiididest ja on tõhus endokondraalse luustumise stimulaator. Looduslik inimese peptiid on luu kasvu positiivne regulaator. Vosoritiid seondub spetsiifiliste retseptoritega ja initsieerib rakusiseseid signaale, mis pärsivad üliaktiivset FGFR3 rada.

Praegu hinnatakse vosoritiidi lastele, kelle kasvuplaat on endiselt"avatud", tavaliselt alla 18-aastastel lastel. Need patsiendid moodustavad ligikaudu 25% akondroplaasiaga patsientidest. Ladina-Ameerikas, Lähis-Idas ja enamikus Aasia ja Vaikse ookeani piirkonnas ei ole praegu akondroplaasia raviks kasutatavate ravimite jaoks regulatiivseid lubasid.