Alkindi Puista käivitatakse Ameerika Ühendriikides raviks lastepatsientide neerupealiste puudulikkus!

Eton Pharmaceuticals on professionaalne farmaatsiaettevõte, mis on pühendunud haruldaste lastehaiguste uuenduslike ravimeetodite arendamisele ja turustamisele. Hiljuti teatas ettevõte, et tema ravim Alkindi Sprinkle (hüdrokortisooni) suukaudsed graanulid on täielikult turustatud ja jaotatud Ameerika Ühendriikides. Ravim on saadaval ainult anovoRx, professionaalne apteek, mis on spetsialiseerunud pakkudes teenuseid patsientidel haruldaste ja krooniliste haiguste.

Selle aasta septembris, Alkindi Sprinkle kiideti heaks USA FDA alternatiivse ravi raviks lastele alla 17 aastat adrenokortikaalse puudulikkusega (AI).

Väärib märkimist, et Alkindi Sprinkle on esimene ja ainus hüdrokortisooni graanulid heaks kiitnud FDA raviks laste AI. Alkindi Sprinkle on toimeainet kiiresti vabastav suukaudne hüdrokortisooni graanulite preparaat, mille kõlblikkusaeg on 3 aastat toatemperatuuril ja ei vaja jahutamist.

Mitchell Geffner, MD, professor pediaatria kell Keck School of Medicine Ülikooli Lõuna-California ja kaasdirektor kaasasündinud neerupealiste hüperplaasia (CAH) Põhjalik õendusabi kliinik, ütles: "Rohkem kui 60 aastat, inimesed, kes on sunnitud tuginema täiskasvanud annuse tugevus hüdrokortisooni raviks neerupealiste puudulikkus lastehaigete, Alkindi Puis on väga populaarne ravivõimalus. Väikeses annuses valikud, mis on nii madalad kui 0,5 mg, annavad patsientidele täpsemad ja isikupärasemad annused."

Alkindi Puista suukaudsete graanulite heakskiitmist toetavad 6 kliinilist uuringut, sealhulgas esimene ja ainus sekkuv III faasi uuring, milles hinnati suukaudset hüdrokortisooni ai- tüüpi raviks alla 8- aastastel lastel.

Enne Alkindi Sprinkle heakskiitmist kiitis FDA suukaudse hüdrokortisooni heaks ainult 5 mg ja suuremate annustega tablettide puhul. Paljud lapsed vajavad väikestes annustes ja paindlikkust täpne tiitrimine. Seetõttu peavad hooldajad lõikama või jagama kõrgekvaliteediliste hüdrokortisooni tablettide kasutamist, et saavutada väike annus, mida väikelapsed vajavad, mis võib viia ebatäpsete annusteni.

Alkindi Sprinkle on valmistatud kasutades kaubanduslikult tõestatud tehnoloogia ja on 4 tugevused: 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg, mis võimaldab arstidel teha individuaalsemanustamise vastavalt vajadustele iga patsiendi, vastavalt annuse ja manustamise juhiseid.

Neerupealiste puudulikkus (AI) lastel on haruldane haigus, mida iseloomustab võimetus sünteesida ja vabastada hüdrokortisooni (kortisooli), ja mõnikord isegi aldosterooni. See võib põhjustada liigsemeessuguhormoonid (ebanormaalne naiste seksuaalne areng, varajane puberteet, kasvu lõpetamist, ja lühike kasv). Kõige tavalisem vorm AI lastel on kaasasündinud neerupealiste hüperplaasia (CAH), mis on põhjustatud geneetiliste defektide. Esmase või tsentraalse (teise ja kolmanda astme) ai-ga patsientidel ei ole kortisooli taset piisavalt. Kortisooli vähendamine organismis võib põhjustada surmaga lõppevaid tagajärgi, nagu neerupealiste kriis. Et ellu jääda, AI patsiendid peavad täiendama kortisooli päevas. Eton i hinnangul mõjutab laste ai 5000-11 000 last Ameerika Ühendriikides.