CStone Pharmaceuticals saab FDA heakskiidu Avatiniibi uueks näidustuseks

Avapritiniib, mis just selle aasta märtsis Hiinas turustamiseks heaks kiideti, sai täna Ameerika Ühendriikidest häid uudiseid. FDA on heaks kiitnud toote kaugelearenenud süsteemse mastotsütoosi (kaugelearenenud SM) raviks. ) Täiskasvanud patsiendid, sealhulgas agressiivne SM (ASM), hematoloogiliste kasvajatega SM (SM-AHN) ja nuumrakuline leukeemia (MCL). See on ka maailma esimene täppisteraapia, mis on suunatud haiguse peamistele juhtgeenidele. See on näidanud püsivaid kliinilisi reaktsioone, sealhulgas täielikku remissiooni, patsientidel, kellel on eeltöötlus või ilma.

CStone Pharmaceuticalsil on avatiniibi arendus- ja turustusluba Suur -Hiina piirkonnas. Käesoleva aasta 29. märtsil kiitis Hiina riiklik meditsiinitoodete administratsioon (NMPA) avatiniibi heaks Hiinas turustatavaks seedetrakti stromaalsete kasvajate (GIST) täpseks ravimiks. Avatiniib oli ka esimene heakskiidetud ravim Hiinas. PDGFRA eksoni 18 mutantse GIST -i täppisravimid tähistasid ka uue geenipõhise täppisteraapia ajastu algust seedetrakti strooma kasvajate (GIST) ravis. Arvatakse, et CStone Pharmaceuticals toob USA seekord heaks kiidetud uued näidustused kodustele patsientidele võimalikult kiiresti.

FDA poolt seekord heaks kiidetud näidustus SM on haruldane veresüsteemi haigus. See on heterogeenne kloonhaigus, mida iseloomustab nuumrakkude ebanormaalne vohamine ühes või mitmes koes, välja arvatud nahk, mis võib põhjustada nuumrakkude liigset suurenemist. Nuumrakkude tootmine ja kogunemine luuüdis ja teistes elundites, põhjustades mitmeid tõsiseid tüsistusi, nagu nõrkus, elundite talitlushäired ja ebaõnnestumine.

On arusaadav, et kaugelearenenud süsteemne mastotsütoos hõlmab kolme agressiivse mastotsütoosi (ASM) alatüüpi, mastotsütoosi koos sellega seotud hematoloogiliste kasvajatega (SM-AHN) ja nuumrakulist leukeemiat (MCL). Kaugelearenenud SM -ga patsientidel on pärast ravi endiselt halb prognoos. Kui võtta näiteks MCL -ga patsiente, on keskmine üldine elulemus alla 6 kuu ja ravivõimalused on piiratud. Hiinas puuduvad heakskiidetud terapeutilised ravimid. On arusaadav, et nuumrakkude hüperplaasia uusi ravimeid puudutavaid kliinilisi uuringuid ja heakskiidetud terapeutilisi ravimeid pole kogu riigis tehtud. Tee patsientide diagnoosimiseks on sageli keeruline ja keerukas ning ravivõimaluste puudumine seab patsiendid veelgi dilemmasse.

Peaaegu kõik SM-i juhtumid on põhjustatud KIT D816V mutatsioonist, seega on Kit-inhibiitoril põhineva ravi valimine muutunud esimeseks valikuks. Avatiniib on 1. tüüpi inhibiitor, mis on suunatud kinaasi aktiveerimise konformatsioonile. See võib pärssida erinevaid proteiinkinaase, mis kannavad KIT ja PDGFRA geenimutatsioone. KIT ja PDGFRA mutatsioonide (sealhulgas KIT D816V, PDGFRα D842V ja KIT eksoni 17 mutatsioonid) korral on näidatud head taluvust ning tugevat ja täpset ravivat toimet.

Viimase kliiniliste andmete analüüsi kohaselt võib SM patsientidel olla püsiv remissioonAvapritiniibja on hästi talutavad. SestAvapritiniibvõib selektiivselt suunata haiguse juhi geenimutatsioone, Ravimil on potentsiaal põhjalikult muuta kaugelearenenud SM -ga patsientide ravivõimalusi.

Vastavalt esimese faasi kliinilise uuringu EXPLORER ja teise faasi kliinilise uuringu PATHFINDER andmetele andis USA FDA täieliku loa avatiniibi kasutamiseks kaugelearenenud SM -iga täiskasvanud patsientidel. See on näidanud pikaajalist kliinilist efektiivsust kaugelearenenud SM patsientidel, kellel on erinevad haiguse alatüübid. 53 hinnatava patsiendi seas, kelle keskmine jälgimisperiood oli 11,6 kuud, oli üldine ravivastuse määr (ORR) 57% (95% CI: 42%, 70%) ja täieliku ravivastuse/hematoloogilise täieliku ravivastuse määr 28% . Remissiooni keskmine kestus oli 38,3 kuud.

Blueprint Medicinesi tegevjuht Jeff Albers tugineb sellele edusammudele ja toob täppisravi eelised laiemale patsientide ringile läbi kliiniliste uuringute mitte-kaugelearenenud süsteemse mastotsütoosiga patsientidel.

Praegu on Avatinib edukalt turustatud ja CStone Pharmaceuticals on sõlminud strateegilise koostöö lepingud selliste partneritega nagu Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd. jne ., et oluliselt parandada patsientide juurdepääsu ravimitele. Kiireloomulised vajadused seoses kättesaadavuse, maksete kättesaadavusega jne. Kuu aja jooksul pärast heakskiitmist väljastati avatinibile esimene retseptide kogum üheaegselt peaaegu 30 haiglas, sealhulgas Pekingi ülikooli vähihaiglas, Pekingi ülikooli rahvahaiglas ja Renji haiglas. Shanghai Jiaotongi ülikooli meditsiinikooli. See tarnib ravimeid ametlikult enam kui 50 haiglasse ja haiglaväliseks apteekiks paljudes provintsides ja linnades üle kogu riigi.