Dojolvi tuuakse turule Ameerika Ühendriikides: esimene pika ahelaga rasvhapete oksüdatiivse metabolismi haiguse (LC-FAOD) ravim!

Ultragenyx on biofarmaatsiaettevõte, mis on keskendunud uute teraapiate väljatöötamisele tõsiste haruldaste ja üliharuldaste geneetiliste haiguste raviks. Hiljuti teatas ettevõte, et Dojolvi (UX007 / triheptanoiin, triheptanoiin, seitsme süsiniku rasvhappe triglütseriid, suukaudne vedelik) on nüüd turul. Ravim kiideti heaks USA toidu- ja ravimiameti (FDA) poolt selle aasta juuni lõpus. , Kalorite ja rasvhapete allikana kasutatakse seda laste ja täiskasvanute raviks, kellel on molekulaarsete testide abil kinnitatud pika ahelaga rasvhapete oksüdatiivse metabolismi haigus (LC-FAOD).

Väärib märkimist, et Dojolvi on esimene FDA poolt heaks kiidetud ravim LC-FAOD raviks, tähistades selle haiguse ravis olulist verstaposti. Haruldaste haiguste uurimine, eriti uute ravimeetodite väljatöötamine, on vaevarikas ja aeganõudev protsess. Dojolvi&# 39 heakskiit tähistab ka ligi 20-aastase uurimis- ja arendustöö olulisi tulemusi.

Ultragenyxi kaubandusjuht Erik Harris ütles:" LC-FAOD on tõsine, ettearvamatu, tavaliselt katastroofiline ja eluohtlik haigus. Paljudel patsientidel on elus raskusi. Hoolimata sellest, et nad saavad praegu parimat hooldust, paigutatakse nad endiselt haiglasse sageli ja sageli. On toimunud suur meditsiiniline intsident. Dojolvi on ainus FDA poolt heaks kiidetud ravim LC-FAOD raviks ja toode on nüüd turul. Nüüd keskendume sellele, et kõik LC-FAOD-ga patsiendid Ameerika Ühendriikides saaksid Dojolvi-ravi ja saaksid sellest kasu."

LC-FAOD on haruldaste, elukestvate ja eluohtlike geneetiliste haiguste rühm. Nende haiguste korral ei suuda keha pika ahelaga rasvhappeid energiaks muundada. Dojolvi on kõrgelt puhastatud sünteetiline seitsme süsiniku rasvhappe triglütseriid, mis on loodud pakkuma keskmise ahelaga ja paaritu süsiniku rasvhappeid kui energiaallikaid ja metaboliitide asendajaid LC-FAOD patsientidele. Varem on FDA andnud Dojolvile LC-FAOD raviks harvaesineva laste haiguse staatuse (RPDD) ja kiirmenetluse staatuse (FTD).

Foj kiitis Dojolvi heaks ja seda toetas ulatuslik andmepakett, mis sisaldas pikaajalist ohutust II faasi uuringust, kus osales 29 patsienti ja kaasatud 75 patsienti (sealhulgas 20 patsienti, kes polnud UX007-st varem teadlikud). Laiendatud efektiivsusuuringu andmed , 20 patsiendi, kes algselt mõistvalt ravimeid tarvitanud, 67 patsiendi, laiendatud juurdepääsu programmi kaudu ravitud 67 patsiendi, ja 32 patsienti hõlmava uurija algatatud randomiseeritud kontrollitud uuringu tagasiulatuv ülevaade. Need andmed näitavad, et UX007-ravi mõjutab positiivselt südamefunktsiooni.

UX007 toimemehhanism LC-FAOD ravis (pildi allikas: Ultragenyx)

LC-FAOD on autosomaalsete retsessiivsete pärilike haiguste rühm, mida iseloomustab metaboolne defekt, mille korral keha ei suuda pika ahelaga rasvhappeid energiaks muundada. Võimetus rasvast energiat toota põhjustab kehas tõsist glükoositarbimist, mis põhjustab patsiendi&# 39 energiavajaduse suurenemisel ägeda ainevahetuskriisi, näiteks tavalised infektsioonid või mõõdukas treening. Need metaboolsed kriisid võivad avalduda raskete maksa-, lihaste- ja südamehaigustena ning põhjustada haiglaravi või enneaegse surma. LC-FAOD on kaasatud vastsündinute sõeluuringutesse Ameerika Ühendriikides ja teatavates Euroopa riikides. LC-FAOD-ga patsientide praegune ravi on vältida paastumist, madala rasvasisaldusega / kõrge süsivesikute sisaldusega dieeti, karnitiini ja keskmise ahelaga triglütseriidi (MCT) õli, mis on meditsiiniline toit. Vaatamata praegusele ravile on paljudel patsientidel olulised metaboolsed sündmused, sealhulgas hospitaliseerimine ja LC-FAOD-i põhjustatud suremus.

Dojolvi on kõrge puhtusastmega, farmatseutilise kvaliteediga, keskmise ahelaga triglütseriid. See on sünteetiline seitsme süsiniku rasvhappe triglütseriid, mis saadakse kolme seitsme süsiniku rasvhappe seostamisel glütserooli karkassiga mitmeastmelise keemilise protsessi abil. Ravimi eesmärk on pakkuda patsientidele keskmise pikkusega paaritu ahelaga rasvhappeid, mida saab metaboliseerida Krebsi tsüklis, mis on peamine energiatootmise protsess, et suurendada vahepealseid substraate, lahendades sellega LC-FAOD puudused. Erinevalt tüüpilistest ühtlase ahelaga rasvhapetest võib Dojolvi Krebsi tsükli kaudu toodetud vaheühendi muundada ka uueks glükoosiks, mis võib anda olulist täiendavat terapeutilist toimet, eriti kui glükoositase on liiga madal.