FDA kiidab heaks uuendusliku narkolepsiaravi turustamise

Jazz Pharmaceuticals teatas täna, et USA toidu- ja ravimiamet (FDA) kiitis 21. juulil 2020 heaks Xywavi (kaltsiumi, magneesiumi, kaaliumi ja naatriumoksübaadi) suukaudse lahuse 7-aastase ja vanema narkolepsia raviks. Patsient' s katapleksia või liigne unisus päevasel ajal (EDS). Xywav on naatriumoksübaat. Selle ainulaadse katioonse koostise tulemusel on naatriumisisaldus 92% madalam kui nende patsientide jaoks praegu kehtiv tavaline ravi naatriumoksübaadiga, vähendades patsientide liigse naatriumi tarbimise riski.

Narkolepsia on krooniline ja haruldane neuroloogiline haigus. Patsiendil on unisuse sümptomeid, mis on tingitud võimetusest normaalselt reguleerida une ja ärkveloleku tsüklit. Enamik narkolepsiat on põhjustatud hüpokretiinist (aju neuropeptiid, mis toetab une ja ärkveloleku dünaamilist tasakaalu). Narkolepsia viis peamist sümptomit hõlmavad liigset päevast unisust, lihasnõrkuse järsku algust (katapleksia), öösel katkenud und, une hallutsinatsioone ja une halvatust. Kõigil narkolepsiat põdevatel inimestel on sümptomeid, et nad ei suuda päeva jooksul ärkvel olla ja valvel olla.

Xywav, tuntud ka kui JZP-258, on uut tüüpi oksübutüraatravim, mis koosneb ainulaadsetest katioonidest. Võrreldes Xyremiga (naatriumoksübaat), teise kesknärvisüsteemi inhibiitoriga, mida Jazz kasutab narkolepsia raviks, väheneb naatriumi sisaldus 92%, mis parandab patsientide pikaajalist ohutust' ravimid. Praegu pole selle täpset toimemehhanismi veel kinnitatud. Spekuleeritakse, et JZP-258 terapeutiline toime narkolepsiale põhineb GABAB-retseptorite reguleerimisel une ajal. Lisaks on JZP-258 ka 3. faasi kliinilises uuringus idiopaatilise hüpersomnia raviks.

Xywavi FDA kinnitus põhineb globaalsel topeltpimedal, platseebokontrollitud, randomiseeritud multitsentrilises 3. faasi kliinilisel uuringul, mis tõestas Xywavi efektiivsust ja ohutust katapleksia ja EDS ravis narkolepsiaga patsientidel. Uuringus osales 201 patsienti. Võrreldes platseeborühmaga näitas Xywav väga statistiliselt olulist erinevust katapleksia episoodide arvust nädalas ja Epworthi unisuse skaala skoorist (p<>

GG quot; Kliinilises projektis näidatud efektiivsuse põhjal on Xywav&# 39 heaks kiitmine narkolepsiaga seotud katapleksia või EDS-ga patsientide jaoks väga oluline," 3. faasi kliinilise uuringu juht, ütles Richard, Lõuna-Carolina ülikooli meditsiinikooli kliiniline dotsent dr K. Bogan:" see võib aidata patsientidel paremini järgida igapäevaseid naatriumi tarbimise soovitusi. Liigne naatriumi tarbimine on seotud kõrgenenud vererõhu, hüpertensiooni, insuldi ja muude südame-veresoonkonna haigustega."