Eeldatakse, et järk-järgult külmehaigus toob sisse uue ravimi, mis pikendab ellujäämisperioodi poole aasta võrra

Sel aastal pani äkiline epideemia paljusid inimesi meenutama GG-d Zhang Dingyut; inimeste' kangelast GG-d ja tundma ka&haruldast haigust; järk-järgult külmuva sündroomi".

Kord varjas Zhang Dingyu oma külmakahjustusi ja võitles epideemia rindel ning talle anti aunimetus" People' s Hero" ;. GG-i riiklikul tänukonverentsil uue koronaarse kopsupõletiku epideemia vastu võitlemiseks&"põrutas ta rahva suurde saali, mis põhjustas lugematul hulgal nuttu.

Hiljuti GG; inimeste järkjärguline külmutamine" juhatas sisse häid uudiseid: uus uuring tõestas, et väljatöötamisel olev uus suukaudne ravim AMX0035 võib pikendada patsientide ellujäämisperioodi kuni poole aasta võrra. Varem on tõestatud, et ravim aeglustab&progresseerumist; haigus. Vastavad tulemused on avaldatud ajakirjas GG; Muscle& Närv&;.

GG "; järk-järguline külma sündroom GG"; julmem kui vähk

Rääkides GG-st; inimeste järkjärguline külmutamine", kuulsaim füüsik Stephen Hawking.

Hawking on külmakahjustustega võidelnud üle 50 aasta. See, mida me näeme, on alati inimene, kelle pea on viltu ja irvitab, ja ta saab oma mõtteid väljendada ainult ratastoolis sissetõmmatud sõrmedega. Hawking on peaaegu pikima elueaga" järk-järgult külmuv mees" maailmas. Üldiselt kulub diagnoosimisest surmani vaid 2–5 aastat.

GG quot; Järkjärguline külmutussündroom" tuntud ka kui amiotroofiline lateraalskleroos (ALS), on haruldane neurodegeneratiivne haigus, mis ründab inimese aju ja seljaaju närvirakke (neuroneid), põhjustades lihaste järkjärgulist kokkutõmbumist ja degenereerumist.

GG "; järk-järguline külma sündroom GG"; on loetletud kui üks viiest GG-st; terminaalsed haigused&"; Maailma Terviseorganisatsiooni poolt. Haiguse põhjus pole siiani teada. Geneetika, geneetilised defektid ja keskkonnategurid võivad põhjustada motoorsete neuronite kahjustusi.

Motoorsed neuronid kontrollivad lihaste aktiivsust inimese liikumise, kõne, neelamise ja hingamise ajal. Kui see on kahjustatud, väheneb järk-järgult lihaste atroofia ja degeneratsioon, liikumis- ja rääkimisvõimetus, neelamine ja hingamisfunktsioonid ning surevad lõpuks hingamispuudulikkuse tõttu, mis on põhjustatud hingamislihaste nõrkusest.

Selles protsessis näib inimkeha olevat&"; külmutatud GG"; järk-järgult, kuid teadvus on väga selge ja saab jälgida ainult enda suremist. Seetõttu on&"järkjärguline külmutamise sündroom GG"; peetakse ka GG-ks; haigus on julmem kui vähk." .

Kord käivitas USA&pakkumise; Ice Bucket Challenge" anda rohkem inimestele teada ja pöörata tähelepanu GG-le; järk-järgult külmuva sündroomi".&"tuimus ja nõrkus GG"; et väljakutsuja koges hetkel, kui talle lisati jäävett, oli täpselt&isiklik kogemus; järkjärgulise külmumise sündroom" kannatlik.

Zhang Dingyul diagnoositi&"; järk-järgult külmuva sündroomi GG"; 2017. aastal. Rääkides haigusseisundist, ütles ta:" Mul on igal õhtul krambid, mis on väga valus, ja ma pean selle üles tõusma ja oma kehakaaluga alla suruma. Haigestudes vajan selle leevendamiseks kuuma vett, kuid valu ei võtnud mind üle."

Praegu on&globaalne käsitlus;&järkjärguline külmutamine; vahendid ja ravimid on endiselt väga piiratud, millest enamik põhineb sümptomaatilisel ravil ja ravi pole võimalik. Siiani on ALS-i raviks heaks kiidetud ainult kaks ravimit - rilusool (Riluzole) ja edaravone (Edaravone). Viimane kinnitati Hiinas selle aasta septembris.

Uue ravimi AMX0035 kohta

Uurimisalune uus ravim AMX0035 on kahe väikese molekuliga naatriumfenüülbutüraadi (PB) ja deoksükoolhappe (TUDCA) kombinatsioon. See on peamiselt suunatud närvirakkude energia ja valgu töötlemisel tekkiva mitokondrite endoplasmaatilise võrkkesta oksüdatiivsele stressile. Vältige neurodegeneratsiooni.

Prekliinilistes uuringutes on teadlased näidanud, et PB-l ja TUDCA-l on ALS-i ravis sünergistlik toime ja efektiivsus on kõrgem kui ühe ravimiga.

Varem omistasid USA FDA ja Euroopa Ravimiamet (EMA) AMX0035-le&tiitli; Harva kasutatavad ravimid&".

Ela pool aastat! Patsiendi' elulemus on oluliselt pikenenud

II faasi kliinilises uuringus (CENTAUR) määrati 137 ALS-iga täiskasvanud patsienti juhuslikult suhtega 2: 1 ja neile manustati AMX0035 või platseebot.

Esialgsed uuringud tõestasid, et AMX0035 aeglustas kuue kuu jooksul oluliselt ALS-i haiguste progresseerumist ja avaldas mõju patsientide igapäevasele tegevusele, näiteks võimele kõndida, rääkida, riistu kasutada või toitu neelata.

Seejärel saavad patsiendid, kes on läbinud 6-kuulise (24-nädalase) randomiseerimise, osaleda uues avatud jätku-uuringute voorus, mille eesmärk on hinnata ravimi pikaajalist ohutust ja efektiivsust. Jälgimisaeg oli ligi kolm aastat (35 kuud).

Uued uuringud näitavad:

Esialgu platseebot saanud randomiseeritud patsientide keskmine elulemus oli 18,5 kuud, samas kui suukaudset ravimit AMX0035 randomiseerivate patsientide keskmine elulemus oli 25,0 kuud. Ravigrupi patsiendid elasid keskmiselt kuus kuud kauem (6,5 kuud).

Võrreldes platseebogrupiga vähenes surmarisk ravirühmas 44%.

Harvardi meditsiinikooli neuroloogiaprofessor Julieanne Dorn ütles:" See on esimene uuring, millel on märkimisväärne kasu patsiendi funktsiooni ja ellujäämise seisukohalt. Loodan, et see on ALS-i uue ravi algus."

Zhang Dingyu ütles kord:" Ma ei saa' pikendada oma elu, kuid miks mitte teha oma elu täielikumaks?"

See lause oli vali ja kindel, kuid selle taga ilmnes ka Zhang Dingyu' abitus.&elu; inimeste' kangelane GG; on piisavalt täis. Kui võimalik, loodame, et ta saab oma elu pikendada.

Neuroprotektiivse ravina ei saa AMX0035 mitte ainult vähendada motoorsete neuronite surma ja düsfunktsiooni, vaid ka pikendada oluliselt ellujäämisperioodi. Don' ei alahinda seda lühikest kuue kuu pikkust perioodi. Täna, arstiteaduse kiire arenguga, GG; inimeste järkjärguline külmutamine GG; võib-olla suudab haigusest võitu saada ja tuua juurde uusi ravimeid ning lootusi ravile.

Lõpuks loodan, et&heaks kiidetakse võimalikult kiiresti uusi ravimeid; inimeste järkjärguline külmutamine GG; sealhulgas Zhang Dingyu parandavad nende elukvaliteeti ja pikendavad nende ellujäämist.