Novartise teedrajav siRNA kolesteroolitaset langetav ravim Leqvio (inclisiran) on esmakordselt heaks kiidetud!

Novartis teatas hiljuti, et Euroopa Komisjon (EÜ) on heaks kiitnud Leqvio (inclisiran) kui abi toidukontrollile täiskasvanud primaarse hüperkolesteroleemia (heterosügootse perekondliku ja mitteperekondliku) või segatüüpi düslipideemia raviks; täpsemalt: (1) Leqviot koos statiinide või statiinidega ja teiste lipiidide sisaldust vähendavate ravimitega kasutatakse patsientide raviks, kes ei suuda saavutada LDL- C ravi eesmärke pärast statiinide maksimaalse talutava annuse saamist; (2) Leqviot kombineeritakse teiste lipiidide sisaldust vähendavate ravimitega statiinitalumatuse või statiinide vastunäidustuste raviks.

Leqviot manustatakse subkutaanse süstena. Pärast iga manustamist 0. Võrreldes kolesteroolitaset alandavate ravimeetoditega turul, peaks Leqvio oluliselt parandama pikaajalist nõuetele vastavust.

Väärib märkimist, et selle heakskiidu, Leqvio on muutunud maailma esimene ja ainult väike häiriv RNA (siRNA) kolesterooli taset langetav (LDL-C) ravi. Ravimi toimeaine on inclisran, mis on teedrajav siRNA uue toimemehhanismi. Läbi RNA häireid (RNAi), see võib tõhusalt ja lõpuks vähendada aterosklerootiline südame-veresoonkonna haiguste (ASCVD). , LDL-C tase ASCVD riskiekvivalendiga heterosügootse perekondliku hüperkolesteroleemiaga (HeFH) patsientidel. Need haigused on peamised juhte südameatakk ja insult, ja võib lõpuks põhjustada surma.

Euroopas tapab südame-veresoonkonna haigused igal aastal 3,9 miljonit inimest. Vaatamata statiinide laialdasele kasutamisele ei suuda 80% kõrge riskiga patsientidest täita suunistes soovitatud LDL- C eesmärki. Kliinilised andmed näitavad, et patsientidel, kes saavad lipiididesisaldust vähendava tarvitusele maksimaalset annust, kuid ldl- kolesterooli taseme tõusuga, võib Leqvio ldl- kolesterooli taset efektiivselt ja pidevalt vähendada ning selle ohutus on sarnane platseeboga. Läbi unikaalse kaks korda aastas annustamisskeemi, Leqvio saab sujuvalt integreerida patsientide regulaarsete meditsiiniliste visiitide, parandades vastavust ja parandada patsiendi prognoose.

See heaks kiidetud, mis põhineb ORIONi kliinilise uuringu projekti tulemustel, sealhulgas III faasi uuringutel, milles osales rohkem kui 3600 patsienti, kes said statiinide maksimaalset talutavat annust, hindasid inclisirani ohutust, efektiivsust ja talutavust. Tulemused näitasid, et ASCVD, ASCVD riskiekvivalendi ja/või HeFH täiskasvanud patsientidel, kes kaks korda aastas pärast 2 annuse (0 kuud ja 3 kuud) algannust kaks korda aastas, võivad kesta ja efektiivselt ldl- c taset: võrreldes platseeboga väheneb LDL- C tase efektiivselt ja pidevalt kuni 52% (p<>

Lisaks vähenes LDL- C tase inclisiran- ravi ajal 17 kuu jooksul ning selle ohutus ja talutavus olid sarnased platseeboga. Täiendav post- hoc analüüs näitas, et inclisirani saanud patsientidel oli väike varieeruvus: 88% patsientidest saavutas uuringu mis tahes hetkel soovitatavad soovitused (täheldatud väärtused).

inclisiran on teedrajav siRNA kolesterooli taset langetav ravim, mille on välja töötanud Ravimiettevõte (TMC) farmaatsiaettevõte. Novartis omandas 2019. Praegu vaatab ka inclisiran läbi USA FDA.

Inclisiran on esimene kolesteroolitaset langetav ravi siRNA kategoorias, mis on suunatud proproteiini subtiniisiini 9 (PCSK9), mis on organismi peamine mehhanism LDL-C reguleerimiseks. PCSK9 valk võib vähendada maksa võimet eemaldada verest madala tihedusega lipoproteiinkolesterooli (LDL- C) ja LDL- C on tunnistatud südame-veresoonkonna haiguste (CVD) peamiseks riskiteguriks. PCSK9 eesmärk pakub uut ravimudelit, et võidelda LDL-C vastu, mida peetakse suurimaks edusammeks lipiidide sisaldust langetava ses valdkonnas pärast statiine (näiteks Lipitor).

Inclisiran on omamoodi siRNA, mis kasutab loomulikku protsessi inimese RNA interferentsi siduda mRNA kodeerib PCSK9 valgu vähendada mRNA taset ja vältida maksa tootma PCSK9 valgu kaudu RNA häireid, suurendades seeläbi maksa võimet eemaldada LDL-C verest, ja realiseerida ldl-C taseme vähenemine.

Seni on turule heaks kiidetud kaks monoklonaalset antikeharavimit, mis on suunatud PCSK9 valgu inhibeerimisele, nimelt Amgen's Repatha ja Sanofi/Regeneroni Praluent. Erinevalt monoklonaalsete antikehade PCSK9 inhibiitoriravimid, nagu RNAi ravim, inclisiran toimib otse sulgeda tootmise PCSK9 valgu maksas.

Kuigi mahajäänud teiste PCSK9 inhibiitorid, mugavuse inclisiran's säilitusperiood nõuab ainult kaks subkutaanset manustamist aastas, mis annab talle hea turu hõlvamise võimalus kolesterooli taset langev narkootikumide turul. Credit Suisse varem ennustanud, et Inclisiran ülemaailmne aastane müük 2024 jõuab 1130000000 USA dollarit.