Suukaudsed MPO inhibiitorid sobivad FSA kiireks raviks MSA-ga patsientide jaoks

Biohaven Pharmaceuticals teatas, et USA FDA on andnud oma suukaudse müeloperoksidaasi (MPO) inhibiitori verdiperstaadi (BHV-3241) kiiret kvalifikatsiooni mitme süsteemse atroofiaga (MSA) patsientide raviks.

MSA on progresseeruv neurodegeneratiivne haigus, mis mõjutab autonoomset närvisüsteemi (närvisüsteem, mis kontrollib tahtmatuid toiminguid nagu vererõhk või seedimine) ja liikumist ning millel on sümptomite kombinatsioon. Need sümptomid on tingitud aju ja seljaaju eri tüüpi närvirakkude järkjärgulisest kadumisest ja surmast. Sümptomid ilmnevad patsientidel sageli nende 50 s ja progresseeruvad kiiresti 5 kuni 10 aasta jooksul, põhjustades motoorse funktsiooni järkjärgulist kadumist ja lõpuks ka magamatust. MSA-ga inimestel areneb kopsupõletik sageli haiguse hilises staadiumis ja võib ootamatult surra südame- või hingamisprobleemide käes. Kuigi ravimid suudavad ravida MSA mõnda sümptomit, pole praegu ravi, mis võiks haiguse progresseerumist aeglustada ja haigust ravida. Need patsiendid vajavad haiguse leevendamiseks kiiret tõhusat ravi.

MPO on oksüdatiivsete ja põletikuliste protsesside võtmetegur ning see on märkimisväärselt suurenenud paljude ajuhaiguste korral. MPO aktiivsuse pärssimine on paljutõotav strateegia neuroinflammatsiooni ja neurodegeneratiivsete haiguste (sealhulgas MSA) raviks. Uuringus leiti, et MPO taseme tõus on seotud ka sclerosis multiplex'i ja Alzheimeri tõvega 0010010 # 39. Verdiperstat on uuritav suu kaudu manustatav MPO inhibiitor ning Biohaven sai uurimis- ja arenduslitsentsi AstraZeneca käest 2018. USA FDA ja Euroopa Ravimiamet on sellele ravimile andnud harva kasutatava ravimi staatuse.

Eelmise faasi 2 kliiniliste uuringute esialgsed tulemused näitasid, et peamised MSA ühtse hindamisskaala abil mõõdetud efektiivsuse tulemused on paranenud. Pärast 12 ravinädalat vähenes platseeborühma 0010010 # 39 skoor 4 võrra. 6 punkti, samal ajal kui {{6} } mg BHV 3241 annust kaks korda päevas vähenes 3 võrra. 7 punkti võrra ja 600 mg BHV 3241 kasutamist kaks korda päevas vähenes 2 . 6 punkti. Vastavalt on parandatud ka muid mõõtmistulemusi (näiteks ulatuslikud autonoomsete sümptomite skoor ja MSA elukvaliteedi skaala). Need kliinilised leiud on kooskõlas loommudelites täheldatud verdiperstaadi neuroprotektiivse toimega. Verdiperstaat vähendab märkimisväärselt MPO aktiivsust inimese veres, mis on biomarker selleks, et ravim seoks oma sihtmärki. Praegu hinnatakse ravimi efektiivsust ja ohutust kliinilises faasis 3.

0010010 quot; MSA-ga patsientide ravimiseks on endiselt väga rahuldamata vajadus ja meil on väga hea meel, et FDA võib anda verdiperstaadi kiire kvalifikatsiooni, 0010010 quot; ütles MD, biohaveni neuroloogia asepresident Irfan Qureshi. 0010010 quot; Kiirendatud kvalifikatsioon kiirendab verdiperstaadi arengut, võimaldades sellest saada MSA-ga patsientide esimene ravivõimalus. 0010010 quot;