Mitme süsteemi atroofia uus ravim! FDA andis esimese kiire jälgimise kvalifikatsiooni verdiperstat, suukaudse müoperoksüdaasi inhibiitorit!

Biohaven on biopsia-ettevõte, mis on pühendatud uute ravimite väljatöötamisele neuroloogiliste haiguste raviks. Keset selle kuu, see käivitas Nurtec ODT (rimegepant, 75mg) migreeni narkootikumide USA turul. See on esimene ja ainus regulatiivne heakskiidetud kiire toimega suulise lagunemine tablett (ODT) annus kaltsitoniini geeniga seotud peptiidi (CGRP) retseptori antagonist, kasutatakse ägeda ravi täiskasvanud migreen (koos või ilma Aura).

Hiljuti teatas ettevõte, et USA toidu-ja Ravimihaldus (FDA) on andnud müoperoksüdaasi (MPO) inhibiitori verdiperstat kiirteel kvalifikatsiooni (FTD) raviks mitme süsteemi atroofia (MSA) ravis.

MSA on haruldane, kiiresti progresseeruv, fataalne neurodegeneratiivne haigus, Keskmine aeg alates surmani 6-10 aastat. MSA võib põhjustada liikumisprobleeme, mis sarnanevad Parkinsoni tõvega (nt bradkineesia, lihasjäikus, värisemine ja halb tasakaal) ja tahtmatud funktsionaalsed probleemid, sealhulgas vererõhu kontroll, põie talitlus ja seedimist. Praegu, ei ole ravi MSA, ainult sümptomaatiline ravi on saadaval.

FTD eesmärk on kiirendada raskete haiguste ravimite väljatöötamist ja kiiret läbivaatamist, et tegeleda tõsiste mitterahulduste meditsiiniliste vajadustega võtmealadel. Eksperimentaalsete uimastite kiirteel kvalifikatsiooni saamine tähendab seda, et farmaatsiaettevõtted saavad R & D faasi ajal sagedamini FDA-ga suhelda. Pärast turundustaotluste esitamist on neil õigus saada kiirendatud heakskiit ja eelistada neid, kui nad vastavad asjakohastele standarditele. Lisaks on need abikõlblikud ka jooksva läbivaatamise puhul.

Biohaven ' i neuroloogia asepresident Irfan Qureshi sõnas: "Meil on väga hea meel, et FDA andis verdiperstat ' i kiirõppe kvalifikatsiooni, tuues esile kõrged täitmata meditsiinilised vajadused MSA patsiendirühmas. Kiirteele kvalifitseerimine võib aidata kiirendada verdiperstat arengut esimese raviga, mille eesmärk on aeglustada selle laastava haiguse edenemist. "

verdiperstat Keemiline struktuurivalem (Allikas: medchemexpress.cn)

verdiperstat saadi alates AstraZeneca poolt Biohaven ' i septembris 2018 ja AstraZeneca arenduskood on AZD3241. verdiperstat on potentsiaalselt esimese klassi, suuline, aju läbiv, pöördumatu müoperoksüdaasi inhibiitor (MPO). MPO on patoloogilise oksüdatiivse stressi ja aju põletiku võtmejuht. Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus on verdiperstat ' i saanud harva kasutatavate ravimite staatus mitme süsteemi atroofia (MSA) raviks. Lisaks on verdiperstat võib ravida teisi haigusi, mis on seotud oksüdatiivse stressi, põletiku ja neurodegeneratsiooni.

I ja II faasi uuringutes on verdiperstat ' iga ravitud rohkem kui 250 terveid vabatahtlikke ja patsiente. MSA patsientidel on tavaliselt talumatu annus kuni 900 mg kaks korda ööpäevas. MSA-i faasi uuringu esialgsed tulemused näitasid, et pärast 12 ravinädalat said platseebot saanud patsiendid 4,6 punkti, mis oli peamine efektiivsuse indeks (Ühtlane MSA skoori skaala), saades verdiperstat 300 mg BID annus ja 600 mg BID annus oli kerge langus 3,7 punkti ja 2,6 punkti võrra. Transperproteiini (TSPO) PET-pildindus Parkinsoni tõvega patsientidel näitab, et verdiperstat võib vähendada haigust põdevate ajupiirkondade põletikku. Lisaks, verdiperstat oluliselt vähendab ka MPO aktiivsust inimese veres, mis on biomarkeri narkootikumide siduda oma eesmärgi.

Biohaven viib praegu läbi mitme riigi III M-STAR faasi uuringu (NCT03952806), et hinnata verdiperstat ' i efektiivsust ligikaudu 50-s Ameerika Ühendriikides ja Euroopas. Samuti töötab ettevõte Massachusetts General Hospital ' iga, et planeerida kliinilist uuringut, et hinnata verdiperstat efektiivsust amotroopse külgskleroosi ravis (ALS).