Pfizer's kord nädalas pika toimeajaga narkootikumide somatrogon siseneb läbivaatamise Ameerika Ühendriikides!

Pfizer (Pfizer) ja OPKO Health teatas hiljuti, et USA Food and Drug Administration (FDA) on heaks kiitnud bioloogiliste ravimite litsentsi taotluse (BLA) somatrogon, pikatoimeline inimese kasvuhormooni (hGH), mida manustatakse kord nädalas, kasutatakse raviks kasvuhormooni puudulikkusega (GHD). FDA on määranud retseptiravimite kasutajatasude seaduse (PDUFA) kuupäeva ks 2021.

Lapsepõlv GHD on tõsine ja haruldane haigus, mida põhjustab ebapiisav kasvuhormooni sekretsiooni hüpofüüsi. Ghd lapsed ei ole mitte ainult lühike kasv, vaid on ka ainevahetuse kõrvalekalded, psühhosotsiaalsed väljakutsed, kognitiivsed puudujäägid, ja halb elukvaliteet. Aastakümneid, standard ravi GHD on nahaalune süst inimese kasvuhormooni (hGH) kord päevas, et parandada kasvu ja ainevahetuse mõju. Hooldajate ja patsientide puhul on igapäevaste süstide ravikoormus suur, mis võib viia nõuetele mittevastavuseni ja vähendada üldist ravitoimet.

Somatrogon on uus molekulaarne üksus, mis sisaldab inimese kasvuhormooni loomulikku järjestust ja sisaldab ühte koopiat N-terminusejuures ja 2 koopiat inimese kooriongonadotropiini (hCG) C-terminuss β-ahelaga C-terminaalne peptiid (CTP), CTP võib pikendada molekuli poolväärtusaega. Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus on somatrogoni le antud harva kasutatava ravimi nimetus (ODD) GHD-ga laste ja täiskasvanute raviks. Uuringute tulemused näitavad, et võrreldes hGH üks kord päevas, somatrogon kord nädalas võib oluliselt vähendada elustiili häireid, toetada patsientide eelistusi, ja parandada vastavust.

2014. aastal allkirjastasid Pfizer ja OPKO ülemaailmse kokkuleppe arendada ja reklaamida somatrogonit GHD raviks. Lepingu kohaselt vastutab OPKO kliiniliste projektide rakendamise eest ning Pfizer vastutab toodete registreerimise ja turustamise eest. Mõlemad pooled hindavad vastavalt vajadusele laste ja täiskasvanute puhul muude näidustuste võimalust.

Brenda Cooperstone, MD, chief Development Officer haruldaste haiguste, Pfizer Global Product Development, ütles: "FDA nõustumine meie taotlus on põnev samm. Meie eesmärk on pakkuda GHD-ga lastele pikaajalist iganädalast ravivõimalust. Heaks kiidetud, somatrogon aitab vähendada koormust päevas kasvuhormooni süstilastele, nende sugulastele ja hooldajatele. 35 aastat on Pfizer võtnud endale kohustuse parandada GHD-ga patsientide prognoosi, somatrogon on see, kuidas me püüame positiivselt mõjutada patsientide elukvaliteeti ja ravivastavust Teine näide seksist, mis aitab tagada nende patsientide täieliku potentsiaali."

Seda rakendust toetavad III faasi kliinilise uuringu tulemused. See on randomiseeritud, avatud, positiivne narkootikumide kontrollitud uuringus läbi rohkem kui 20 riigis, registreerimisega ja ravivad 224 last GHD, kes ei ole varem saanud ravi. Uuringus randomiseeriti need patsiendid randomiseeriti kahte ravirühma suhtega 1:1: somatrogonravi rühm (0,66 mg/kg, üks kord nädalas), Genotropini (somatropiini) ravirühm (0,034 mg/kg, ööpäevane manustamine üks kord). Uuringu esmane lõpp-punkt on 12 ravikuu jooksul kõrguskiirus. Teisesed tulemusnäitajad hõlmavad muutused kõrguse standardhälbes 6 kuu ja 12 kuu möödudes, ohutus- ja farmakodünaamilised näitajad. Lapsed, kes lõpetavad uuringu on võimalus osaleda globaalses, avatud, multi-center, pikaajaline jätku-uuring, kus patsiendid saavad jätkuvalt saada või minna somatrogon ravi. Ligikaudu 95% patsientidest on üle viidud avatud jätku- uuringusse ja nad on saanud somatrogonravi.

Tulemused näitasid, et uuring saavutas esmase mittehalvemuse näitaja: somatrogon' i rühma vähimruutude keskmine (10,12 cm aastas) oli suurem kui Genotropini rühmas (9,78 cm aastas); kasvukiirus (cm/aastas) Ravi erinevus (somatrogon-Genotropini) oli 0,33 (kahepoolne 95% usaldusvahemik: -0,39, 1,05). Võrreldes Genotropini grupiga esines somatrogoni rühmas 6 ja 12 kuu möödudes kõrgemaid muutusi kõrguse standardhälbe skoorides (peamised teisesed tulemusnäitajad). Lisaks oli 6 kuu möödudes võrreldes Genotropini grupiga somatroni grupis suurem kasvukiiruse muutus, mis on teine oluline teisene tulemusnäitaja. Kliinilises keskkonnas kasutatakse neid levinumaid kasvu mõõtmise meetodeid, et mõõta potentsiaali, mida uuringus osalejad võivad kogeda vanuse ja sooga sobitatud eakaaslaste kasvule järelejõudmisel.

Selles uuringus oli somatrogon üldiselt hästi talutav ning ravirühmade vahel täheldatud kõrvaltoimete tüüp, arv ja raskusaste olid võrreldavad üks kord päevas oleva kasvuhormooni genotropiniga.