Sanofi uus VIII faktori teraapia efanesoctocog alfa sai USA FDA-lt kiirraja kvalifikatsiooni!

Sanofi teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on andnud Efanesoctocog alfa (endine BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) fast track kvalifikatsiooni (FTD) A- tüüpi verehaigusega patsientide raviks. efanesoctocog alfa on uut tüüpi VIII faktori ravi, mis ei sõltu von Willebrandi faktorist (vWF) ja tagab suurema osa nädalast ühenädalase ennetava raviskeemi jooksul peaaegu normaalse faktori aktiivsuse taseme.

2017. aasta augustis andsid USA FDA ja Euroopa Komisjon (EÜ) efanesoctocog alfale vastavalt harva kasutatava ravimi nimetuse (ODD). Sanofi ja Sobi on jõudnud koostööni efanesoctocog alfa arendamiseks ja turustamiseks.

Fast Track Qualificationi (FTD) eesmärk on kiirendada uimastite väljatöötamist ja tõsiste haiguste kiiret läbivaatamist, et rahuldada tõsiseid rahuldamata meditsiinilisi vajadusi peamistes valdkondades. Eksperimentaalsete ravimite kiirkvalifikatsiooni omandamine tähendab, et farmaatsiaettevõtted saavad FDA-ga uurimis- ja arendustegevuse etapis sagedamini suhelda. Pärast turustustaotluse esitamist on neil õigus saada kiirendatud heakskiitu ja prioriteetide läbivaatamist, kui need vastavad asjakohastele standarditele. Lisaks on neil õigus jooksvale läbivaatamisele.

Efanesoctocog alfa võib muuta hemofiilia A- ga patsientide faktori asendusravi ja kujutab endast potentsiaalset uut tüüpi VIII faktori asendusravi. Traditsioonilise VIII faktori ravi poolväärtusaeg on piiratud von Willebrandi faktori (vWF) saatja efektiga, mis arvatakse piiravat faktori kehas viibimise aega. efanesoctocog alfa on uut tüüpi termotuumasünteesivalk, mis on välja töötatud uuendusliku Fc fusioonitehnoloogia alusel, lisades vWF ja XTEN piirkonna® peptiidi, et pikendada oma aega vereringes.

Efanesoctocog alfa võib suurema osa nädalast pakkuda peaaegu normaalset veritsuskaitset ning poolväärtusaja suurenemine võib vähendada ennetava ravi annustamise sagedust üks kord nädalas.

Hemofiilia A prekliinilises mudelis on efanesoctocog alfa hemostaatiline kontrollitoime 4 korda suurem kui rFVIII- l. Eeldatakse, et ravim pakub raske hemofiilia A-ga patsientidele paremat ja laiemat kaitset igat tüüpi verejooksude vastu.

Käimasolevas 3. faasi XTEND- 1 faasi uuringus hinnatakse raske A- tüüpi verehaigusega ≥12- aastaste (n=150) eelnevalt ravitud patsientide ohutust ja efektiivsust. XTEND- 1 on avatud, randomiseerimata sekkumisuuring, milles osales 2 paralleelset määramisrühma. Ennetusrühmas said isikud 52 nädala jooksul 50 RÜ/kg alfa profülaktilist ravi igal nädalal. Tellitavas ravirühmas said patsiendid efanesoctocog alfat (50 RÜ/ kg) vastavalt vajadusele 26 nädala jooksul ja seejärel läksid nad 26 nädala jooksul üks kord nädalas üle alfa- ga seotud efanesokokokog' ile.

Praegu on alfa-efanesoctocog'i kliinilised uuringud ning ükski reguleeriv asutus ei ole selle ohutust ja tõhusust läbi vaadanud.