EL andis ganaxolooni kiirendatud hindamise: CDKL5 puudulikkusega (CDD) seotud epilepsiahoogude ravi!

Marinus Pharma on ravimifirma, mis on pühendunud uuenduslike ravimeetodite väljatöötamisele epilepsiahaiguste raviks. Hiljuti teatas ettevõte, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) kiitis heaks taotluse kiirendada oma juhtiva ravimikandidaadi ganaksolooni hindamist CDKL5 puudulikkusega (CDD) seotud epilepsiahoogude raviks. See on haruldane pärilik epilepsia.

Kui farmaatsiatootel on eeldatavasti märkimisväärne kasu rahvatervisele ja terapeutiline innovatsioon, annab inimravimite komitee kiirendatud hindamise. Kui müügiloa taotlus (MAA) on esitatud ja kontrollitud, võib kiirendatud hindamine lühendada läbivaatamise aega 210 päevalt 150 päevani.

Augusti alguses esitas Marinus USA Toidu- ja Ravimiametile (FDA) uue ravimitaotluse (NDA) ganaxolooni kasutamiseks CDD-ga seotud krampide raviks. Marinus on palunud FDA -l viia läbi prioriteetne läbivaatamine. FDA väljastab NDA esitamise teatise enne 2021. aasta kolmanda kvartali lõppu.

CDKL5 puudulikkus (CDD) on tõsine ja haruldane geneetiline haigus, mis on põhjustatud X-kromosoomis paikneva tsükliinist sõltuva kinaasitaolise 5 (CDKL5) geeni mutatsioonidest. CDD -d iseloomustab varajane algus, raskesti kontrollitavad krambid ja tõsiselt kahjustatud neuroloogiline areng. Praegu ei ole spetsiaalselt CDD jaoks heaks kiidetud ravi.

Ganaksolooni keemiline struktuur

Ganaksoloon on GABAA retseptorite positiivne allosteeriline modulaator. Praegu töötatakse välja intravenoosseid ja suukaudseid preparaate, et maksimeerida täiskasvanute ja laste ravivõimalusi ägeda ja kroonilise ravi korral. Ganaxolone avaldab epilepsia- ja ärevusvastast toimet, toimides sünapsitele ja ekstrasünaptilistele GABAA retseptoritele. Üle 2 aasta on ganaksoloon uurinud erinevaid näidustusi, raviga seotud annuseid ja raviplaane enam kui 1800 lapsel ja täiskasvanul.

Ganaksolooni müügiloa taotlust (MAA) CDD-ga seotud krampide raviks toetavad 3. faasi saialille uuringu andmed. See on topeltpime platseebokontrollitud uuring, milles osales 101 patsienti. Uuringus vähenes suurte motoorsete krampide keskmine sagedus ganoksolooni ravigrupis 28 päeva jooksul 30,7%, samas kui platseeborühmas vähenes 6,9%, jõudes uuringu esmaseks tulemusnäitajaks (p=0,0036). Marigoldi avatud laiendatud uuringus vähendasid patsiendid, kes said ganaksolooni vähemalt 12 kuud (n=48), suurte motoorsete krampide keskmist sagedust 49,6%. Selles 3. faasi uuringus oli ganaksoloon üldiselt hästi talutav ja selle ohutus oli kooskõlas varasemate kliiniliste uuringutega. Kõige sagedasem kõrvalnäht oli unisus.

Kimberly McCormick, Marinus vanem asepresident ja reguleerimisasjade juht, ütles: „Usume, et EMA kiirendatud hindamine toob esile ganaksolooni potentsiaali CDD -ga patsientide ja perede rahuldamata meditsiiniliste vajaduste rahuldamisel. Plaanime esitada müügiloa taotluse (MAA) kolmanda kvartali lõpuks. ) Ja ootan koostööd EMAga taotluse läbivaatamise ajal EMA poolt. Kui see heaks kiidetakse, aitab meie koostöö Orioniga meid ganaxolooni võimalikult kiiresti Euroopa turule toomisel CDD patsientide kasuks."