USA FDA on heaks kiitnud BeiGene Brukinsa (zanubrutiniibi) uue näidustuse: Waldenstromi makroglobulineemia ravi!

BeiGene teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on brukinsa vastu võtnud (zanubrutiniib) Raviks Fahrenheiti makroglobulinemia (WM) uus näidustuste loetelu taotlus (sNDA), retseptiravimi taotleja maksab arve (PDUFA) Kuupäev on 18. oktoober 2021. Lisaks Ameerika Ühendriikidele on Euroopa Liidu, Kanada, Austraalia, Hiina, Taiwani ja Lõuna-Korea ravimiametid vastu võtnud asjakohased Brukinsa® turustamistaotlused massihävitusseente raviks.

Waldenstromi makroglobulineemia (WM) on harvaesinev indolentne lümfoom, mida esineb vähem kui 2% mitte- Hodgkini lümfoomiga (NHL) patsientidel. Ameerika Ühendriikides on igal aastal umbes 5000 uut massihävituse juhtumit. Haigus esineb tavaliselt vanematel patsientidel ja seda leidub peamiselt luuüdis, kuid see võib hõlmata ka lümfisõlmi ja põrna.

BeiGene Hematoloogia peaarst dr Huang Weijuan ütles: "WM on haruldane ja väga tõsine haigus. Meil on väga hea meel, et FDA on aktsepteerinud Brukinsat® uue näidustusena selle haiguse raviks. Viimastel aastatel on BTK Kuigi inhibiitorid on parandanud massihävitusravi üldist ravi, on erinevate alatüüpidega patsientidel endiselt erinev remissioon ja toksilisus on endiselt probleem. Me jätkame suhtlemist FDA-ga lähikuudel ja ootame Brukinsat® võib saada uueks ravivõimaluseks WM-i patsientidele Ameerika Ühendriikides."

See sNDA sisaldab andmeid 351 WM patsiendilt, mis põhinevad peamiselt Brukinsa® ja ibrutiniibi (Imbruvica) ülemaailmse 3. faasi ASPEN kliinilise uuringu (NCT03053440) ohutus- ja efektiivsusandmetel massihävitusravi patsientide raviks; lisaks sisaldab see ka andmeid kahe Brukinsa® kliinilise uuringu toetavatest andmetest on pöördeline 2. faasi kliiniline uuring (NCT03332173) retsidiveerunud/refraktaarse WM- iga patsientide raviks Hiinas ja globaalne 1/ B- rakuliste pahaloomuliste kasvajatega patsientide raviks. 2. faasi kliiniline uuring (NCT02343120). Samal ajal on sNDAsse lisatud ka kuue Brukinsa® kliinilise uuringu 779 patsiendi ohutusandmed.

Brukinsa® on BeiGene teadlaste poolt iseseisvalt välja töötatud Brutoni türosiinkinaasi (BTK) väike molekuli inhibiitor. Praegu on maailmas läbi viidud mitmesuguseid olulisi kliinilisi uuringuid ühe ainena ja koos teiste ravimeetoditega Kasutatakse ravimeid mitmesuguste B- rakuliste pahaloomuliste kasvajate raviks.

Brukinsa® sai 2019. aasta novembris Ameerika Ühendriikides kiirendatud heakskiidu mantlirakulise lümfoomi (MCL) raviks patsientidel, kes on varem saanud vähemalt ühte ravi. Brukinsa® sai 2020. aasta juunis Hiinas tingimusliku heakskiidu kroonilise lümfoidse leukeemiaga (KLL) / väikese lümfoidse lümfoomiga (SLL) täiskasvanud patsientide raviks, kes on varem saanud vähemalt ühte ravi ja on varem saanud vähemalt ühte ravi. Kaks näidustust täiskasvanud MCL-patsientide raviks. Praegu on esitatud kokku üle 20 Brukinsa® seotud loetellu kandmise taotluse, mis hõlmavad 45 riiki ja piirkonda kogu maailmas, sealhulgas Ameerika Ühendriike, Hiinat ja Euroopa Liitu.

Ibrutiniib(Imbruvica) on blockbuster BTK inhibiitor, mida müüvad Johnson & Johnson ja AbbVie. Sellel on vähivastane toime, blokeerides vähirakkude proliferatsiooniks ja metastaasideks vajaliku BTK. BTK on B-raku retseptorite signalisatsioonikompleksi peamine signaalmolekul ning sellel on oluline roll pahaloomuliste B-rakkude ja teiste tõsiste kurnavate haiguste ellujäämisel ja metastaasides. Imbruvica võib blokeerida signaalteed, mis vahendavad B-rakkude kontrollimatut levikut ja levikut, aitavad tappa ja vähendada vähirakkude arvu ning aeglustada vähi progresseerumist. Kliinilistes uuringutes on ühe ravimi ja kombineeritud ravi näidanud tugevat ravivat toimet paljude hematoloogiliste pahaloomuliste kasvajate vastu.

Alates selle käivitamisest 2013. aastalIbrutiniib(Imbruvica) on saanud 11 USA-d FDA heakskiidud 5 B-rakulise verevähi ja kroonilise pookimise ja peremeesorganismi haiguse (cGVHD) korral 6 haiguspiirkonnas: 17p deletsioonimutatsiooniga või ilma ( del17p) krooniline lümfoidne leukeemia (KLL), väike lümfoidne lümfoom (SLL) koos 17p destatsioonimutatsiooniga (del17p), Waldenstromi makroglobulineemiaga (WM), eelnevalt ravitud mantlirakkude lümfoomiga (MCL), marginaalse tsooni lümfoomiga (MZL), mis vajab süsteemset ravi ja on saanud vähemalt ühe CD20-vastase ravi ja krooniline pookimis- ja peremeeshaigus (cGVHD), mis on ebaõnnestunud ühe või mitme süsteemse raviga.

Praegu arendavad AbbVie ja Johnson & Johnson tohutut Imbruvica kliinilise kasvaja arendusprojekti. Mõlema poole avaldatud aastaaruande kohaselt ulatus Imbruvica ülemaailmne müük 2020. aastal 9,442 miljardi USA dollarini. Hiinas sisenes Imbruvica 2018. aasta ravikindlustusläbirääkimistel edukalt ravikindlustuse kataloogi olulise hinnalanguse kaudu. Mõned analüütikud ennustavad, et Imbruvica müük jõuab 2025. aastal 11,9 miljardi dollarini.