USA FDA kiidab heaks CStone'i täppisravi ravimi Avonib IDH1 mutantkolangiokartsinoomi raviks

26. augustil tuli välismaalt uudis, et Hongkongi börsil noteeritud innovatiivne ravimifirma Cornerstone Pharmaceuticals (Hongkongi börsi kood: 2616) täppisravi ravim ivosideniib kiideti heaks USA Toidu- ja Ravimiameti (FDA) poolt. Seda kasutatakse varem ravitud täiskasvanud patsientidel, kellel on lokaalselt kaugelearenenud või metastaatiline kolangiokartsinoom ja kellel on FDA poolt heaks kiidetud testimismeetodiga tuvastatud IDH1 mutatsioonid. See tähendab, et Afnib on saanud maailma esimeseks ravimiks, mille USA FDA on heaks kiitnud IDH1 mutant-kolangikortsinoomiga patsientide sihipäraseks raviks.

Lisaks sellele sai Afnibi täiendav uus uimastirakendus (sNDA) eelisjärjekorras läbivaatamise, mis lühendas oluliselt läbivaatamise aega. Eelisjärjekorras läbivaatamisel antakse tavaliselt ravimeid, mis võivad olla teinud ravis märkimisväärseid edusamme või pakkuda ravi piisavate ravivahendite puudumisel.

On kokku lepitud, et seekord põhineb FDA eelisjärjekorras ülevaatuse kvalifikatsioonide andmine 3. faasi kliinilise uuringu ClarIDHy andmetel. See uuring on maailma esimene randomiseeritud III faasi kliiniline uuring IDH1 mutatsioonidega ravitud kolangiakartsinoomiga patsientidel. Uuringu tulemused näitasid, et võrreldes platseeborühmaga saavutas Avonibib' i ravirühm progressioonivaba elulemuse (PFS) esmase tulemusnäitaja, mis vähendas oluliselt haiguse progresseerumise või surma riski patsientidel. Samal ajal parandas Avnib ka patsientide üldist elulemust.

Cholangiocarcinoma on haruldane pahaloomuline kasvaja, mis esineb sapiteedes maksa sees ja väljaspool. Hinnanguliselt diagnoositakse Ameerika Ühendriikides igal aastal 8000 inimesel kolangiokartsinoom. Enne Avonibi heakskiitmist ei kiidetud heaks IDH1 mutant- kolangikolangiokartsinoomi sihipärast ravi ning kaugelearenenud juhtudel on kemoteraapia võimalused piiratud.

CStone Pharmaceuticals on omandanud eksklusiivsed koostöö- ja litsentsimisõigused Avnibi arendamiseks ja turustamiseks Suur-Hiina piirkonnas, sealhulgas Mandri-Hiinas, Hongkongis, Macaus ja Taiwanis ning Singapuris. Enne seda lisati Afnib Hiina riikliku meditsiinitoodete administratsiooni (NMPA) ravimihindamiskeskuse poolt välja antud kliinikutes hädavajalike uute ravimite nimekirja (kolmas partii).

Praegu viib CStone Pharmaceuticals mandri-Hiinas läbi kaks registreeritud kliinilist uuringut Afnib' i kohta, peamiselt ägeda müeloidse leukeemia (AML) näidustuste puhul. Nende hulgas on CS3010-101 uuring I faasi, mitmekeskuseline, ühe haru uuring täiskasvanud R/R AML patsientidele, kellel on vastuvõtlikud IDH1 mutatsioonid, mida viiakse läbi Hiinas ja mis on sillaks peamisele ülemaailmsele uuringule AG120-C-001 Research. Hiina riiklik meditsiinitoodete administratsioon (NMPA) on aktsepteerinud Avnibi uut ravimiturustamise rakendust R/R AML täiskasvanud patsientidele, kes on vastuvõtlikud IDH1 mutatsioonidele, ja lisanud selle eelisjärjekorras läbivaatamisele.

Teine uuring, AGILE, on ülemaailmne III faasi mitmekeskuseline topeltpime, randomiseeritud platseebokontrolliga kliiniline uuring, mille eesmärk on hinnata avoniibi kombinatsiooni koos asatsitidiini ja platseeboga koos asatsitidiiniga. Efektiivsus ja ohutus ravimata IDH1 mutant-AML patsientidel. Servier teatas hiljuti, et AGILE uuring on jõudnud sündmustevaba ellujäämise (EFS) esmasesse tulemusnäitajasse.

On arusaadav, et lisaks kahele ägeda müeloidse leukeemia ja kolangiokartsinoomi näidustusele on afniibi glioomiga patsientide ravi uuringud samuti täies hoos ja on näidanud märkimisväärset terapeutilist potentsiaali.

Väärib märkimist, et kuigi Avonibi ei ole Hiinas veel heaks kiidetud, on see teinud suure läbimurde ravimite kättesaadavuse mõõtmes enne tähtaega. Varem on Afnib kuulunud Pekingi Pratt & Whitney tervisekindlustusse ühena 75-st välismaisest eriravimist ning on kantud Hainan Boao Lechengi ülemaailmsesse spetsiaalsesse ravimikindlustusse kui üks 25 kodumaisest ravimist, mis tähendab, et sellest saab kasu rohkem patsiente, parandades oluliselt ravimite taskukohasust.