Unikaalne katioonse hüdroksüvõihappe teraapia Xywav on taotlenud uut näidustust Ameerika Ühendriikides!

Jazz Pharmaceuticals teatas hiljuti, et on lõpetanud Xywav (naatriumoksübaat, kaalium, magneesium, kaltsium, JZP-258) suukaudse lahuse jooksva esitamise USA Toidu- ja Ravimiametile (FDA) idiopaatilise hüpersomnia (idiopaatiline hüpersomnia, IH) raviks ). ) Täiendav uus ravimirakendus (sNDA) täiskasvanud patsientidele. 2020. aasta juulis kiitis USA FDA Xywavi heaks katapleksia või liigse päevase unisuse (EDS) raviks 7-aastastel ja vanematel narkolepsiaga (narkolepsia) põdevatel patsientidel.

Kui sNDA kiidetakse heaks, on Xywav esimene ja ainus ravim, mis on heaks kiidetud Ameerika Ühendriikides täiskasvanud IH-ga patsientide raviks. Jazz loodab, et pärast heakskiitmist kasutatakse Xywav’i täiskasvanud IH-ga patsientide ravis 2021. aasta neljandas kvartalis.

IH on krooniline neuroloogiline haigus, mida iseloomustab liigne unisus, kontrollimatud unevajadused või päevane unisus, mis kestab vähemalt 3 kuud, isegi kui uni on piisav või öösel pikenenud. USA kindlustusnõuete andmete kohaselt on IH diagnoositud üle 37 000 täiskasvanud patsiendi, kuid diagnoosimata võib olla ka rohkem.

2020. aasta septembris andis FDA Xywav Fast Track Status (FTD) IH raviks. 2020. aasta detsembris pälvis Jazz jooksva esildise. FDA' pidev ülevaatusmehhanism võimaldab farmaatsiaettevõtetel esitada FDA-le oma uue ravimitaotluse (NDA) või bioloogilise toote heakskiitmise taotluse (BLA) täidetud osad, ilma et oleks vaja oodata iga osa valmimist enne kogu toote ülevaatamist. NDA või BLA.

SNDA põhineb mitme riigi topeltpimedal, mitmekeskuselisel, platseebokontrollitud, randomiseeritud 3. faasi uuringu tulemustel. Selles uuringus hinnati Xywavi efektiivsust ja ohutust täiskasvanud idiopaatilise narkolepsiaga patsientide ravis. Uuringusse kaasatud patsientidel ilmnes päevane liigne unisus, mis on idiopaatilise narkolepsia tüüpiline tunnus. Uuringukava sisaldas 14-nädalast tiitrimis- ja optimeerimisperioodi, 2-nädalast Xywav-i stabiilse annuse perioodi, millele järgnes 1: 1 randomiseerimine, et saada Xywav-i või platseebot 2 nädala jooksul. Pärast topeltpimeda platseebokontrolliga raviperioodi lõppu sisenes patsient 24-nädalasesse avatud ohutusaja pikendamise perioodi.

Kõiki patsiente raviti Xywaviga avatud tiitrimisperioodil ning täheldati kliiniliselt olulist paranemist Epworthi unisuse skaalal (ESS). Uuringu randomiseeritud ärajätmise osasse registreeriti kokku 115 patsienti ning esmane tulemusnäitaja ESS ja peamised sekundaarsed tulemusnäitajad mõõdeti patsientide üldiste muutuste (PGIc) ja idiopaatilise narkolepsia raskusastme (IHSS) mulje põhjal. Xywav'i kasutavatel patsientidel oli kliiniliselt oluline efektiivsuse säilimine ESS, PGIc ja IHSS osas, samas kui platseebot saanud patsientidel oli Xywav&# 39 seisundi statistiliselt oluline oluline halvenemine: ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

Selle uuringu ohutus on kooskõlas teadaoleva Xywav'i ohutusega ja selles populatsioonis pole uusi ohutussignaale täheldatud. Jazz teatab selle 3. faasi uuringu andmed eelseisval meditsiinikonverentsil ja need andmed lisatakse täiendavasse uude ravimirakendusse (sNDA), mis on kavas esitada FDA-le 2021. aasta esimeses kvartalis.

Jazz R& D tegevdirektori asetäitja ja meditsiinidirektor dr Robert Iannone ütles:" sNDA esitamine viib meid lähemale selle olulise raviplaani pakkumisele idiopaatilise unisusega patsientidele. Pikaajalise unemeditsiini juhina jätkab Jazz tööd. Arendada välja uuenduslikke ravimeetodeid patsientidele, kellel on märkimisväärne rahuldamata meditsiiniline vajadus. Jazz on kulutanud rohkem kui kümme aastat madala naatriumisisaldusega hüdroksübutüraattoote Xywav uurimisele narkolepsia ja idiopaatilise unisuse osas. Meie eesmärk on uuendada muutusi Patsientide elu jaoks oleme pühendunud koostööle reguleerijate, uneekspertide ja patsientidega, et süvendada arusaama unehäiretest ja unemeditsiinist."

Xywav on ainulaadse katioonse komponendiga (kaltsium, magneesium, kaalium, naatrium) hüdroksübutüraatprodukt, millel on sama hüdroksübutüraadi kontsentratsioon võrreldes soovitusliku doosivahemikuga 6–9 grammi naatriumhüdroksübutüraati, kuid võib vähendada naatriumi 92% või umbes 1000-1500mg / öö. Kuigi Xywavi täpne mehhanism on endiselt ebaselge, arvatakse, et Xywavi terapeutiline toime katapleksiale ja EDS-ile on tingitud GABAB-i toimest noradrenergilistele ja dopaminergilistele neuronitele ning taalamuse kortikaalsetele neuronitele une ajal.

2020. aasta juulis kiitis USA FDA Xywavi heaks katapleksia või liigse päevase unisuse (EDS) raviks 7-aastastel ja vanematel narkolepsiaga (narkolepsia) põdevatel patsientidel.

Naatriumoksübaat sisaldab hoiatust kõrge naatriumisisalduse kohta. See oli varem ainus 7-aastastel ja vanematel narkolepsiaga patsientidel katapleksia ja EDS-i raviks heaks kiidetud toode, mille Ameerika unemeditsiini akadeemia (AASM) nimetas katapleksia ja EDS-i raviks.

Narkolepsia (narkolepsia) on ravimatu krooniline neuroloogiline haigus. Aja jooksul võib haiguste koormus avaldada sügavat mõju patsientide tervisele. Paljud patsiendid võivad enne õige diagnoosi saamist kogeda mitu aastat, mis võib oluliselt mõjutada nende igapäevaelu. See haigus on elukestev haigus, seetõttu on väga oluline, et teil oleks uusi võimalusi EDS-i ja katapleksia raviks.

Xywav töötati välja spetsiaalselt narkolepsiaga patsientide madala naatriumisisaldusega oksübutriinhappe ravimiseks ja naatriumisisalduse kohta pole hoiatust, ravimist saab uus raviteenuse standard. Täiskasvanud ja lastel on Xywavil valida erinevate annustamisskeemide vahel. Ravimi väljakirjutajad saavad Xywavi tiitrida erinevateks annusteks, mida patsiendid saavad öösel võtta. Kui patsient lülitub naatriumoksübaadiravilt Xywav-ravile, on Xywav'i esialgne raviannus ja skeem naatriumoksübaadiga samad (grammides grammides) ning vajaduse korral saab neid tiitrida, lähtudes efektiivsusest ja talutavusest.