USA FDA kiitis Arcalyst heaks: ≥ 12-aastaste patsientide raviks ja vähendage kordumise riski!

Kiniksa Pharma on Ameerika biofarmatseutikaettevõte, mille torujuhtmete varad on kavandatud mitmesuguste haiguste ravimiseks immuunradade reguleerimiseks. Hiljuti teatas ettevõte, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Arcalysti (rilonatsept) ≥12-aastastele lastele ja täiskasvanutele korduva perikardiidi raviks ja kordumise riski vähendamiseks. Kordamise riski vähendamiseks täiskasvanutel ning 12-aastastel ja vanematel lastel. Kaubanduslikku turule toomist oodatakse aprillis 2021. Kiniksa eeldab, et Arcalyst võetakse ametlikult börsile 2021. aasta aprillis.

Eriti väärib märkimist, et Arcalyst on esimene ja ainus USA FDA poolt heaks kiidetud ravim korduva perikardiidi raviks. Arcalyst on iganädalane subkutaanselt süstitud rekombinantne sulandvalk, mis võib blokeerida interleukiin-1α (IL-1α) ja interleukiin-1β (IL-1β) signaaliülekandeid.

Korduv perikardiit on kurnav haigus, mis rikub patsientide elu. Andmed näitavad, et retsidiveeruv perikardiit pärineb IL-1α ja IL-1β vahendatud sisemise auto-põletiku patofüsioloogiast. See heakskiit toetab suunatud immunomoduleerivate ravistrateegiate kontseptsiooni ja tähistab nihet selle laastava haigusega patsientide ravis.

FDA' Arcalysti heakskiit korduva perikardiidi raviks põhineb RHAPSODY 3. faasi uuringu positiivsetel andmetel. See uuring on Arcalysti 3. faasi peamine uuring korduva perikardiidi ravis. RHAPSODY saavutas juhusliku võõrutusperioodi jooksul eelnevalt kindlaksmääratud esmase tulemusnäitaja (aeg perikardiidi esimese kordumiseni) ning kõigi esmaste ja sekundaarsete efektiivsuse tulemusnäitajatena ning olid statistiliselt olulised.

Andmed näitavad, et Arcalysti ravi on kliiniliselt oluliselt parandanud tulemusi, mis on seotud oluliste rahuldamata meditsiiniliste vajadustega ägeneva perikardiidi korral. Juba pärast esimest annust vähendati patsiendi poolt teatatud valu ja põletikku kiiresti ja pidevalt. Keskmine aeg ravi alustamisest ravivastuseni oli 5 päeva ja ravivastuse määr oli 97%. Korduvate perikardiidi juhtude risk patsientidel, kes randomiseeriti Arcalysti ravile, vähenes 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" katsepäevadest="" ei="" olnud="" valu="" või="" kõige="" enam="" kerget="" valu,="" võrreldes="" 40%="" -ga="" platseebogrupp="">< 0,0001)="" 0,0001).="" uuringus="" olid="" kõige="" sagedasemad="" kõrvaltoimed="" süstekoha="" reaktsioonid="" ja="" ülemiste="" hingamisteede="" infektsioonid.="" rhapsody="" uuringu="" andmed="" on="" avaldatud="" rahvusvahelises="" meditsiiniajakirjas"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm)="" ja="" samal="" ajal="" kuulutati="" välja="" ameerika="" südameliidu="" 2020.="" aasta="">

Regeneron Pharma avastas Arcalysti ja sai FDA-lt 2008. aasta veebruaris esialgse nõusoleku külma püridiiniga seotud perioodilise sündroomi (CAPS), sealhulgas perekondliku külma autoinflammatoorse sündroomi (FCAS) ja Muckle-Wellsi sündroomi (MWS, haruldane pärilik perioodiline) raviks. palaviku sündroom), mis hiljem kiideti heaks 2020. aasta detsembris interleukiin-1 retseptori (IL-1 retseptori) puudulikkusega (DIAR) patsientidele.

Kiniksa sai 2017. aastal Regeneronilt Arcalysti litsentsi, et hinnata haigusi, mida arvatavasti vahendavad IL-1α ja IL-1β, sealhulgas korduvat perikardiiti. Nagu Arcalysti litsentsilepingus öeldud, vastutab Kiniksa pärast korduva perikardiidi heakskiitmist Kiniksa Arcalyst&# 39 müügi ja levitamise eest Ameerika Ühendriikides, sealhulgas CAPS ja DIRA, ning jagab kasumit võrdselt Regeneroniga.

Korduv perikardiit on valulik autoinflammatoorne kardiovaskulaarne haigus, mis tavaliselt väljendub valu rinnus, millega sageli kaasnevad muutused elektrijuhtivuses ja mõnikord südame ümbruse efusioon, mida nimetatakse perikardi efusiooniks. Patsiendid, kellel tekivad täiendavad perikardiidi episoodid pärast 4–6-nädalast või pikemat asümptomaatilist perioodi, tuvastatakse korduva perikardiidina. Korduva perikardiidi sümptomid mõjutavad elukvaliteeti, piiravad kehalist aktiivsust ning põhjustavad sagedasi erakorralise meditsiini osakonna külastusi ja haiglaravi. Andmed näitavad, et umbes 40 000 patsienti Ameerika Ühendriikides otsib ja saab igal aastal korduva perikardiidi ravi. Selles rühmas esines umbes 14 000 patsiendil püsiv sisemine haigus või ebapiisav vastus traditsioonilistele ravimeetoditele (näiteks mittesteroidsed põletikuvastased ravimid, kolhitsiin ja kortikosteroidid) teise või järgneva sündmuse (ägenemise).