USA FDA kiitis heaks esimesed tsüsteamiini silmatilgad Cystadrops: tsüstinoosi silma manifestatsioonide ravi

Recordati haruldased haigused teatasid hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Cystadrops'i (tsüsteamiini silmatilgad, 0,37%). Cystadrops on uus viskoosne silmatilk, mis võib kurnata tsüstiini kristallide ladestumist tsüstinoosiga patsientide sarvkestas.

Tsüstadropid võivad oluliselt vähendada tsüstiinikristallide sadestumist sarvkestas. See on esimene ja ainus FDA poolt heaks kiidetud tsüsteamiini silmatilk, mida manustatakse 4 korda päevas. Tsüstiini säilitamise haigus on haruldane kaasasündinud haigus, mis põhjustab tsüstiini kristallide kuhjumist kogu kehas, põhjustades ulatuslikke koe- ja elundikahjustusi ning millel on suur mõju silmadele.

Recordati tegevjuht Andrea ütles: „Tsüstiini säilitavad haigused ja nende hooldajad peavad iga päev hakkama saama mitme ravimiga. Nende igapäevase koormuse vähendamiseks on Recordati pühendunud sarvkesta tsüstiini kristallide raviks uue viskoossete silmatilkade koostise väljatöötamisele. Meil on väga hea meel tuua Cystadrops Ameerika patsientide juurde. See on esimene tsüsteamiini silmatilkade valem, mille on heaks kiitnud USA FDA. Seda kasutatakse sarvkesta kristallide vähendamiseks tegelikult 4 korda päevas."

Tsüstinoosi uurimisvõrgustiku president Clinton Moore ütles:" Tsüstinoos on keeruline haigus. Varajane avastamine ja õigeaegne ravi on sümptomite tekkimise ja progresseerumise aeglustamiseks hädavajalikud. Minevikus Viimase paarikümne aasta jooksul on tsüstiini säilitavate haiguste ravi paranemine viinud eluea pikenemiseni. Hoolimata nendest edusammudest on selle haiguse silmailmingud patsientide jaoks pidev võitlus. Atsidoosiga patsiendid on tundlikud valguse, ebamugavuste ja silmade valu suhtes. Sageli kannavad nad päikeseprille ka siseruumides, püüdes sammu pidada igapäevaste tegevustega nagu kool ja töö."

Cystadrops on viskoosne või viskoosne tsüstiini kahandav oftalmoloogiline lahus, mida kasutatakse sarvkesta tsüstiini kristallide ladestumise raviks tsüstiini säilitava haigusega täiskasvanutel ja lastel. Tsüstiini säilitamise haigus on keeruline ja haruldane haigus, mis nõuab patsientidelt ja hooldajatelt iga päev mitmesuguste ravimite kasutamist. Cystadrops on esimene ja ainus FDA heakskiidetud tsüsteamiini silmatilkade ravimvorm, mida kasutatakse ärkveloleku ajal 4 korda päevas. Tsüstadropse saab pärast avamist hoida toatemperatuuril kuni 7 päeva.

FDA' heakskiitu Cystadropsile toetavad kahe kliinilise uuringu andmed. Mõlema kliinilise uuringu patsiendid said Cystadrops'i keskmiselt 4 korda päevas.

—— 3. faasi avatud randomiseeritud, kontrollitud, kaheharulises mitmekeskuselises uuringus oli Cystadrops'i rühmas 15 patsienti. Sarvkesta tsüstiini kristallide tiheduse vähenemise hindamiseks kasutati in vivo konfokaalset mikroskoopiat (IVCM). Andmed näitasid, et Cystadrops'i rühmas vähenes kõigi sarvkesta kihtide kogu IVCM-skoor algväärtusest 90. ravipäevani 40%.

- faasi 1 / 2a avatud, adaptiivse annuse ravivastuse kliinilises uuringus said Cystadrops-ravi 8 patsienti. Andmed näitavad, et patsientide IVCM-i üldskoori 30% -lise languse efektiivsust saab säilitada 5-aastase uuringuperioodi jooksul.

Cystadropsi ohutust hinnati kahes kliinilises uuringus. Kõige sagedasemad kõrvaltoimed on silmavalu (kipitus), ähmane nägemine, silmade ärritus (põletustunne), silmade punetus, ebamugavustunne silmatilkade piirkonnas (silmade kleepumine või silmalaude kleepumine), silmade sügelus, vesised silmad, ripsmed või uimastite hoiused silmad.