USA FDA kiitis heaks Isturisa (osilodrostaat) - esimese ravimi, mis lahendab otseselt kortisooli liigse sekretsiooni!

USA toidu- ja ravimiamet (FDA) kiitis hiljuti heaks Isturisa® (osilodrostaat, suukaudne tablett) täiskasvanud Cushingi 0010010 # 39 sündroomi (CS) raviks, eriti hüpofüüsi operatsioon ei saa või on tehtud operatsioon. Täiskasvanud patsiendid, kes on endiselt haiged. Kuuske 0010010 # 39 sündroom (CS) on haruldane haigus, mida põhjustab neerupealiste liigne kortisooli sekretsioon. Isturisa on esimene FDA poolt heaks kiidetud ravim, mis lahendab otseselt kortisooli ülemäärase produktsiooni, blokeerides 11 β-hüdroksülaasi ja hoides ära kortisooli biosünteesi.

Isturisa® annab 1 mg, 5 mg ja 10 mg õhukese polümeerikattega tablette. Isturisa® eeliseks on see, et see suudab kontrollida või normaliseerida kortisooli taset täiskasvanud CS-ga patsientidel ning selle juhitavus on ohutu, muutes selle toote CS-patsientide jaoks väärtuslikuks ravivõimaluseks.

Isturisa töötas välja Novartis. 2019 juulis müüs ettevõte Itaalia ravimifirmale Recordati 390 miljoni dollari eest kolm endokriinset ravimit: Isturisa, kaks akromegaaliaga ravitavat ravimit Signifor (pasireotiidi diaspartate) ja pikatoimelisi ravimeid Signifor LAR (pasireotide). pamoate).

Euroopa Liidus kiideti Isturisa heaks 2020 jaanuaris täiskasvanute endogeense Cushingi sündroomi (CS) raviks. Isturisa® toimeaine on osilodrostaat, kortisooli sünteesi inhibiitor, mis pärsib 11-β-hüdroksülaasi, mis vastutab neerupealiste kortisooli biosünteesi viimase etapi eest. Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus on Isturisale antud harva kasutatava uimasti staatus.

osilodrostaadi keemiline struktuurvalem (Allikas: medchemexpress.cn)

Terve kliinilise programmi andmed näitavad, et Isturisa suudab enamikul patsientidel normaliseerida kortisooli taset ning parandada haiguse erinevaid kliinilisi tunnuseid ja elukvaliteeti, pakkudes seeläbi olulist kliinilist kasu piirkondades, kus meditsiinilisi vajadusi ei täideta. Täpsemalt, LINC-3 uuringus oli kaheksanädalase juhusliku ärajätmise perioodi lõpus (nädal 34) Isturisa rühma patsientide osakaal, kes jäid kortikosteroidide normi piiridesse, märkimisväärselt suurem kui platseeborühmas (86. {{4}}% vs 29. 4%). Kortisooli taseme kontroll on CS-i patsientide peamine eesmärk. Uuringus olid Isturisa kõige tavalisemad kõrvaltoimed neerupealiste puudulikkus, peavalu, oksendamine, iiveldus, väsimus ja tursed.

FDA narkootikumide hindamise ja uuringute keskuse teise ruumi direktori kohusetäitja Mary Thanh Hai ütles: 0010010 quot; FDA toetab haruldaste haiguste ohutu ja tõhusa ravi väljatöötamist. See uus ravi võib aidata Cushingi sündroomiga patsiente, mis on haruldane haigus. Kortisooli liigne tootmine seab patsiendid teiste meditsiiniliste probleemide ohtu. Aidates patsientidel saavutada normaalset kortisooli taset, on see ravim oluline ravivõimalus täiskasvanutel, kellel on Cushingi 0010010 # 39 haigus. 0010010 quot;

CS-Cushingi sündroomi sümptomid (Pildiallikas: omicsonline.org)

Baidu Entsüklopeedia andmetel on Cushingi 0010010 # 39 sündroomi (CS) tuntud ka kui hüperkortisolismi (hüperkortisolism). Varem nimetasid mõned inimesed seda ka Cushingi 0010010 # 39 sündroomiks. Kortisool) tekitab terve rea kliinilisi ilminguid, mida tuntakse ka kui endogeenset Cushingi sündroomi. Suur esinemissagedus on 20 kuni 40 aastat vana ja meeste ja naiste esinemissageduse suhe on umbes 1: 3.

Oma etioloogia järgi võib selle jagada kahte tüüpi: ACTH-sõltuvad ja mitte-sõltuvad. Peamised ilmingud on täiskuu nägu, verine välimus, tsentripetaalne rasvumine, akne, lillad triibud, kõrge vererõhk, sekundaarne diabeet ja osteoporoos. Lisaks võib suurtes annustes glükokortikoidide pikaajaline kasutamine või pikaajaline alkoholi kuritarvitamine põhjustada ka kliinilisi ilminguid, mis sarnanevad Cushingi 0010010 # 39 sündroomiga, mida tuntakse kui eksogeenset, ravimitest tulenevat või Kuššisarnane sündroom.