Novartise uue põlvkonna S 1 P-retseptori modulaator Mayzent on heaks kiidetud USA, Euroopa ja Kanada poolt!

Novartis teatas hiljuti, et Health Canada on heaks kiitnud Mayzent (siponimod) sekundaarse progresseeruva hulgiskleroosiga (SPMS) täiskasvanud patsientide raviks. Omadused (näiteks Gd-tugevdatud T 1 kahjustused või aktiivsed, uued või laienenud T 2 kahjustused) on tõendid aktiivse haigusega patsientide kohta, lükates edasi füüsilise puude tekkimist.

Euroopa Liidus kiideti Mayzent heaks 2020 jaanuaris samade näidustuste jaoks; Ameerika Ühendriikides kiideti Mayzent heaks 2019 märtsis retsidiivse hulgiskleroosiga (RMS) täiskasvanud patsientide raviks, sealhulgas aktiivne SPMS, korduv-remissioon-hulgiskleroos (RRMS), kliiniliselt isoleeritud sündroom (CIS).

Väärib märkimist, et Mayzent on esimene suukaudne ravim, mis on heaks kiidetud aktiivse haigusega SPMS-i patsientide jaoks ja esimene heaks kiidetud terapeutiline ravim aktiivse haigusega SPMS-patsientidele viimase 15 aasta jooksul. On tõestatud, et ravim on efektiivne haiguse progresseerumise edasilükkamisel ja rahuldab märkimisväärselt rahuldamata meditsiinilise vajaduse aktiivse haigusega SPMS-ga patsientide hulgas.

Ehkki hulgiskleroosi (MS) progresseerumine on igal patsiendil ainulaadne ja seda mõjutavad paljud tegurid, sealhulgas MS-haiguse modifikatsioonravi (DMT) kasutamine, on hinnanguliselt kuni 80% taastuva-remissiooniga hulgiskleroosist (RRMS) Patsiendid lähevad lõpuks üle SPMS-i. Seetõttu on oluline, et patsiendid alustaksid ravi varakult, et aeglustada puude progresseerumist. Puude progresseerumine hõlmab enamasti, kuid mitte ainult, mõju liikuvusele, mis võib põhjustada patsientide kõndimisabi või ratastoolide kasutamist, põie talitlushäireid ja kognitiivset langust.

Mayzenti 0010010 # 39 kinnitus põhineb murrangulistel andmetel, mis on saadud III faasi EXPANDi uuringust. See on suurim randomiseeritud kontrollitud kliiniline uuring, mis viidi läbi SPMS-patsientide laia populatsiooni korral (EDSS-i hinded 3. 0 kuni 6. 5). Uuring on randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga uuring, milles võrreldi Mayzenti ja platseebo efektiivsust ja ohutust SPMS-i patsientide ravis. Uuringusse kaasatud patsiendid esindasid SPMSi tüüpilist populatsiooni, keskmise vanusega 48 aastat. Uuringu alguses oli neil patsientidel SM umbes 16 aasta jooksul ja enam kui 5 0% patsientidest oli keskmise laiendatud puude staatuse skaala (EDSS) skoor 6. 0 Ja tuginege jalutusabivahenditele. Uuringus uuriti ka aktiivse haigusega patsientide rühma (n= 779), keda määratleti patsientidena, kellel tekkis retsidiiv 2 aastat enne uuringut ja / või kellel olid Gd-ga võimendatud T 1 kahjustused algtase. Algsed omadused on sarnased kogu elanikkonnaga, välja arvatud aktiivsuse tunnused.

Uuringu kogupopulatsiooni tulemused näitasid, et Mayzent vähendas 3 kuuga puude progresseerumise (CDP) kinnitamise riski 21% (p=0. 013) ja vähendas riski. CDP-st 6 kuud 26% võrra (p=0. 0058). Aktiivse haigusega SPMS-iga patsientide alarühma andmed näitasid, et Mayzent vähendas märkimisväärselt CDP riski 3 ja 6 kuu jooksul 31% ja 37% võrreldes platseeboga, ja vähendas aasta relapsi määra (ARR, kinnitatud relapsi) 46%. Lisaks on Mayzentil olulisi kasulikke tulemusi teiste MS-i haiguse aktiivsuse seotud meetmete osas, sealhulgas MRT-haiguse aktiivsus ja aju mahu vähenemine (aju atroofia).

Hulgiskleroosi ravi ja teadusuuringute komitee (ECTRIMS) Euroopa 35 10. istungjärgul {{{{{} {}}}} korraldatud uuringu EXPAND täiendav analüüs näitas, et: ({{ 2}}) Mayzent aitab patsientidel säilitada täiendavalt rohkem kui 4 aastat liikuvust. (2) Mayzent vähendas halli massi vähenemist {{2}} - ja 2 - aasta ajapunktides, mis on puude progresseerumise ja kognitiivse languse võtmeteguriks. SPMS patsientidel.

siponimodi molekulaarstruktuuri valem (Pildiallikas: Wikipedia)

Mayzenti 0010010 # {{1}} toimeaine on siponimood, mis on uue põlvkonna selektiivne sfingosiin - 1 - fosfaat (S 1 P) retseptor modulaator, mis võib selektiivselt seonduda S 1 P 1 ja S 1 P 5 retseptoritega. Lümfotsüütidel oleva S 1 P 1 alatüübi retseptoriga seondumisel võib siponimood takistada lümfotsüütide lahkumist lümfisõlmedest, takistades sel viisil nende sisenemist MS-ga patsientide kesknärvisüsteemi (CNS) ja mängides anti -põletikuline roll. Lisaks võib siponimood siseneda ka kesknärvisüsteemi ja seostuda spetsiifiliste rakkude (oligodendrotsüüdid ja astrotsüüdid) alatüübi S 1 P 5 ja S 1 P 1 alatüübi retseptoritega. müelinisatsiooni ja vältida põletikku.

Lisaks Ameerika Ühendriikidele, Euroopa Liidule ja Kanadale sai Mayzent novembris 2019 Austraalia Ravimiameti (TGA) nõusoleku täiskasvanud patsientide raviks SPMS-iga. Novartis on pühendunud Mayzent'i toomisele patsientidele kogu maailmas ning regulatiivsed esildised on praegu käimas Šveitsis, Jaapanis ja Hiinas.

Mayzent 0010010 # 39; edu on Novartise jaoks ülioluline, kuna Gilenya, teine ​​ettevõte 0010010 # 39, on suukaudsete ravimite suukaudsed ravimid, mille aastane läbimüük on $ { {4}} miljardit, seisab silmitsi kasvava konkurentsiga. Valdkond suhtub Mayzenti 0010010 # 39 äriväljavaadetesse väga optimistlikult ja mõned analüütikud ennustavad, et Mayzenti 0010010 # 39 tipptasemel müük ulatub USD-ni. 3 miljardit.