USA FDA andis Nefeconile (Budesonide) prioriteetse ülevaate: sellel on haiguste korrigeerimise potentsiaal!

Rootsi biofarmatseutiline ettevõte Calliditas Therapeutics teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Nefeconi (Budesonide) uue ravimirakenduse (NDA) ja andnud prioriteetse ülevaate, mis on budesoniidi uus suukaudne ravimvorm. See on IgA1 allaregulaator, mis ravib IgA1 nefropaatiat (IgAN), suunates IgA1 allapoole. FDA on määranud NDA&"Retseptiravimite kasutustasude seadus GG"; (PUDFA) sihtkuupäev on 15. september 2021.

Heakskiidu korral saab Nefeconist esimene spetsiaalselt IgAN-i raviks kavandatud ja heaks kiidetud ravi, millel on haiguskorrektsiooni potentsiaal. Pärast heakskiidu saamist kavatseb Calliditas Nefeconi USA-s üksi turustada.

Calliditase tegevjuht Renée Aguiar Lucander ütles: GG; Meil ​​on väga hea meel saada prioriteetset ülevaadet, mis kajastab märkimisväärseid rahuldamata meditsiinilisi vajadusi IgAN-ravi järele. Ootame koostööd agentuuriga kiirendatud heakskiidu saamiseks selle aasta lõpus. Et saaksime pakkuda esimest heakskiidetud ravimit IgAN-i patsientidele."

Nefecon on patenteeritud suukaudne preparaat, mis sisaldab suunatud vabastamiseks tugevat ja tuntud toimeainet budesoniidi. Peamise patogeneesimudeli kohaselt on preparaat ette nähtud ravimite toimetamiseks Peyer' plaastrisse peensoole alumises osas, kust haigus tekkis. Nefecon on tuletatud TARGIT-tehnoloogiast, mis võimaldab ainetel imendumata maost ja soolestikust läbi minna ning vabaneda impulssidena alles siis, kui need jõuavad peensoole alaossa.

Nagu näidatud Calliditase poolt läbi viidud suures 2. faasi uuringus, on annuse ja optimeeritud vabanemisprofiili kombinatsioon efektiivne IgAN-i patsientide jaoks. Lisaks efektiivsele lokaalsele toimele on selle toimeaine kasutamise teine ​​eelis selle madal biosaadavus, see tähendab, et ligikaudu 90% toimeainest inaktiveeritakse maksas enne süsteemsesse vereringesse jõudmist. See tähendab, et kõrge kontsentratsiooniga ravimeid saab vajaduse korral kasutada kohapeal, kuid süsteemne ekspositsioon ja kõrvaltoimed on väga piiratud.

Calliditas on ainus ettevõte, mis on saanud IIB ja 3. faasi randomiseeritud, topeltpimedates, platseebokontrolliga IgAN faasi kliinilistes uuringutes positiivseid andmeid. Mõlemad uuringud saavutasid esmase ja peamise sekundaarse tulemusnäitaja.

Nefeconi NDA esitamine põhineb NefIgArdi 3. faasi uuringu A osa positiivsetel andmetel. See on randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrolliga rahvusvaheline mitmekeskuseline uuring, mille eesmärk oli hinnata Nefeconi ja platseebo efektiivsust ja ohutust 200 täiskasvanud IgAN-patsiendil. Nagu varem mainitud, saavutas uuring platseeboga võrreldes esmase tulemusnäitaja proteinuuria vähendamise ja näitas, et eGFR oli stabiilne 9 kuu pärast. Esitatud teave sisaldab ka kliinilisi andmeid NEFIGANi 2. faasi uuringust, mis jõudis ka NefIgArdi uuringu esmaste ja sekundaarsete tulemusnäitajateni. Mõlemad uuringud näitasid, et Nefecon oli üldiselt hästi talutav ja kahe rühma tulemused olid sarnase ohutusega.

Calliditas on taotlenud kiirendatud heakskiitu. Kiirendatud heakskiit on USA FDA uus ravimite heakskiitmise kanal, mis võimaldab asendusnäitaja alusel heaks kiita ravimeid, millel on potentsiaal lahendada peamiste haiguste rahuldamata meditsiinilisi vajadusi. 3. faasi võtmetähtsusega uuringu NefIgArd asendusnäitaja on proteinuuria vähenemine võrreldes platseeboga, mis põhines Thompson A jt avaldatud kliiniliste uuringute metaanalüüsi statistilisel raamistikul. 2019. aastal IgAN-i patsientide sekkumisteks kliinilistes uuringutes. ootel. Pikaajaliste neerukahjustuse andmete saamiseks mõeldud kinnitav uuring on täielikult registreeritud ja eeldatavasti kuulutatakse välja 2023. aasta alguses.