USA FDA on seadnud prioriteediks Hetliozi (melatoniini retseptori agonist) ülevaatamise: esimene Smith-Maggie sündroomi (SMS) ravim!

Vanda Pharmaceuticals teatas hiljuti, et USA toidu- ja ravimiamet (FDA) on aktsepteerinud ettevõtte Smithi-Magenise sündroomi (Smith-Magenise sündroom, SMS) esitatud kaks taotlust ja andnud prioriteetse ülevaate.

Taotlus sisaldab täiendavat uut ravimirakendust (sNDA) Hetlioz (tasimelteon) kapslite jaoks ja uut ravimirakendust (NDA) Hetlioz (tasimelteon) vedelate ravimvormide jaoks, mida kasutatakse vastavalt SMS-i täiskasvanute ja laste raviks. FDA määras retseptiravimite kasutaja tasude seaduse (PDUFA) tähtajaks 1. detsember 2020.

Vanda president ja tegevjuht Mihael H. Polymeropoulos ütles:" FDA' Hetliozi rakenduse ja prioriteetide ülevaate aktsepteerimine tähistab olulist verstaposti, mis lähendab meid SMS-patsientide võtmeteraapia pakkumisele. Praegu pole ravi heaks kiidetud. SMS-ravimid, mis on haruldane haigus, mõjutavad Ameerika Ühendriikides umbes 15 000 inimest."

Smith-Margilli sündroom (SMS) on arenguhäire, mille põhjustab inimese 17p kromosoomi väikese segmendi kustutamine. Harvematel juhtudel põhjustab SMS-i punktmutatsioon RAI1 geenis, mis asub puuduvas piirkonnas.

Hinnanguliselt on USA-s vastsündinutel SMS-ide esinemissagedus 1/15 000–25 000. SMS-i ei pärita tavaliselt, vaid de-novo kustutamise tõttu. SMS-iga inimestel on probleeme füüsiliste, psühholoogiliste ja käitumisprobleemidega. SMS-i kõige tavalisem sümptom on tõsised unehäired ja patsientide ning nende perede elu on tõsiselt häiritud.

Tasimelteoni molekulaarstruktuur (pildi allikas: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) on melatoniini retseptori agonist. USA-s ja Euroopa Liidus on Hetlioz heaks kiidetud mitte-24-tunnise une-ärkveloleku häirete raviks (mitte-24-tunnine unerežiimilund," Non 24 24" ;," non- 24") täieliku pimedusega patsientidel, mis on esimesed ravimid, mida selle näidustuse jaoks kasutatakse.

Praegu ei ole ükski regulatiivne amet SMS-ide raviks Hetliozit heaks kiitnud.