USA FDA kiidab heaks Pfizer Panzyga (inimese immunoglobuliin süstimiseks)!

Pfizer teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud täiendava bioloogilise toote litsentsi taotluse (sBLA) Panzyga (inimese immunoglobuliin intravenoosseks süstimiseks, 10% vedel preparaat) kroonilise põletiku raviks Täiskasvanud patsiendid, kellel on seksuaalne demüeliniseeriv polüneuropaatia (CIDP). CIDP on haruldane autoimmuunse vahendatud polüneuropaatia. Intravenoosne immunoglobuliin (IVIg) on kõige levinum esmavaliku ravi CIDP- ga patsientidel.

Väärib märkimist, et Panzyga on ainus IVIg, millel on 2 FDA poolt heaks kiidetud CIDP hoolduse doseerimisrežiimi, mis aitab rahuldada patsientide kliinilisi vajadusi. Panzygat võib manustada ka infusioonikiirusega 12 mg/kg/min.

Panzyga on inimese normaalse immunoglobuliini 10% lahus, mida manustatakse intravenoosselt. Ameerika Ühendriikides kiideti Panzyga heaks 2018. aastal: 1) ≥ 2-aastastele patsientidele primaarse immuunpuudulikkuse (PI) raviks; (2) täiskasvanud patsientidele kroonilise immuuntrombotsütopeenia (cITP) raviks.

Pfizer sõlmis Octapharma AG-ga litsentsilepingu, mille kohaselt anti Pfizerile õigus Müüa ja turustada Panzygat Ameerika Ühendriikides. Octapharma AG jätab endale ainuõiguse turustada seda toodet maailmaturul väljaspool Ameerika Ühendriike.

Angela Lukin, Pfizer Haigla äriüksuse globaalne president, ütles: "Igal CIDP patsiendil on erinevad ravivajadused. Leidsime, et ainult üks heakskiidetud annustamisvõimalus ei ole alati parim. See uus näidustus ja täiendav annustamisvõimalus Heakskiit võimaldab tervishoiuteenuste osutajatel valida patsientidele sobiva annusevõimaluse, mis aitab lahendada rahuldamata meditsiinilist vajadust patsientide populatsioonis."

CIDP on haruldane perifeerne närvihaigus, mida iseloomustab sümmeetrilise motoorse ja sensoorse kaotuse ja nõrkuse suurenemine, mis on seotud sügavate kõõluse reflekside kadumisega. Haigus on põhjustatud närvimüeliini ümbrise kahjustuse tõttu. CIDP järkjärguline algus võib diagnoosimist kuude või isegi aastate võrra edasi lükata, põhjustades tõsist närvikahjustust, piirates ja lükates ravivastust edasi. Enamik patsiente vajab pikaajalist ravi; ravimata jätmisel tekib ligi kolmandikul CIDP patsientidest ratastoolisõltuvus. Varajane tunnustamine ja asjakohane ravi on hädavajalikud, et aidata patsientidel vältida raskete puuete teket.

Selle uue näidustuse heakskiitmine põhineb prospektiivse, topeltpimeda randomiseeritud, mitmekeskuselise III faasi uuringu andmetel, milles osales 142 patsienti, kellel diagnoositi CIDP. See III faasi uuring on esimene ja ainus IVIg CIDP raviuuring, milles hinnati rohkem kui ühte säilitusannuse võimalust. Uuringus hinnati 6 kuu jooksul 7 säilitusinfusiooni efektiivsust, ohutust ja talutavust iga 3 nädala järel. Esmane efektiivsuse tulemusnäitaja on ravile reageerijate osakaal Panzyga ravigrupis 1, 0 g/kg võrreldes ravi algväärtusega 6- kuulise ravi ajal. Remissioon määratleti järgmiselt: patsient, kelle kohandatud 10- punktiline põletikuline neuropaatia põhjus ja ravi (INCAT) puude skoor vähenes vähemalt 1 punkti võrra.

Tulemused näitasid, et 6- kuulise ravikuu lõpus saavutas 80% (55/ 69) patsientidest INCATi remissiooni annuses 1, 0 g/ kg, jõudes uuringu esmase tulemusnäitajani. Mitmed toetavad tulemusnäitajad näitasid annusest sõltuvat efektiivsust, sealhulgas 2, 0 g/ kg annuserühma kohandatud INCATi skoor, mis näitas 92% remissiooni määra. 1,0 g/kg ja 2,0 g/kg annuste rühmades näitasid haardetugevus, põletikuline Raschig Comprehensive Disability Scale (I- RODS) ja Meditsiiniuuringute Nõukogu (MRC) koguhinne ka annusest sõltuvat ravivastust. Selles uuringus oli Panzyga üldiselt hästi talutav. Kõige sagedasemad kõrvaltoimed (>5%) kõikides annuserühmades olid peavalu (15%), palavik (14%), dermatiit (10%) ja vererõhu tõus (8%). Uuringuperioodil oli 11 patsienti (8%) premedikatsiooni.