USA FDA andis arfolitiksoriini kiirkvalifikatsiooni

Isofol Medical AB teatas hiljuti, et USA Toidu- ja Ravimiamet (FDA) andis Modufolinile (arfolitiksoriin, [6R]-5,10-metüleentetrahüdrofolaat, [6R]-MTHF) kiirkvalifikatsiooni (FTD) kasutamiseks metastaatiliste haiguste raviks. kolorektaalne vähk (mCRC). Arfolitixorin on uudne foolhappel põhinev ühend, mida kasutatakse vähiravis antimetaboliitide efektiivsuse parandamiseks ja kõrvaltoimete vähendamiseks. Isofol on sõlminud Merck KGaA-ga ülemaailmse eksklusiivse litsentsilepingu, et arendada ja turustada arfolitiksoriini onkoloogiliste näidustuste jaoks.

Arfolitiksoriin on laialdaselt kasutatavate foolhapperavimite leukovoriini ja levoleukovoriini peamine aktiivne metaboliit. Tõhusaks toimimiseks peavad foliinhape ja levofoliinhape muutuma organismis aktiivseks vormiks [6R]-MTHF. See sõltub näiteks geneetilisest vastuvõtlikkusest. Mitte kõik patsiendid ei käivita seda aktiveerimist. Uuringud on näidanud, et kolmel neljandikul mCRC-ga patsientidest ei ole leukovoriini ja levofoliinhapet piisavalt transformeeritud ning progresseerumisvaba elulemus (PFS) on oluliselt vähenenud võrreldes hea transformatsioonivõimega patsientidega.

Arfolitixorin on ravim kaugelearenenud CRC raviks. Kuna arfolitiksoriin ei vaja funktsioneerimiseks keerulist metaboolset aktiveerimist, võib see sobida kõigile kaugelearenenud CRC-ga patsientidele, olenemata selle võimest foolhapet aktiveerida.

Fast Track Qualification (FTD) eesmärk on kiirendada ravimite väljatöötamist ja tõsiste haiguste kiiret läbivaatamist, et täita tõsiseid rahuldamata meditsiinilisi vajadusi võtmevaldkondades. Arendatavate ravimite jaoks kiirkvalifikatsiooni omandamine tähendab, et farmaatsiaettevõtted saavad teadus- ja arendustegevuse etapis sagedamini FDA-ga suhelda. Pärast turustamistaotluse esitamist on neil õigus kiirendatud heakskiitmiseks ja prioriteetseks läbivaatamiseks, kui nad vastavad asjakohastele standarditele. Lisaks on need kõlblikud jooksvaks ülevaatamiseks.

Ameerika Ühendriikides on CRC teine ​​​​vähktõve surma põhjus ja kolmas kõige levinum vähitüüp. MCRC-ravi osas on märkimisväärne rahuldamata meditsiiniline vajadus uute ja tõhusamate ravivõimaluste järele. FDA andis arfolitiksoriini FTD, mis põhineb ravimi' potentsiaalil katta mCRC märkimisväärseid rahuldamata meditsiinilisi vajadusi.

Arfolitiksoriini kui esimese ja ainsa puhta foolhappe metaboolselt aktiivse aine ([6R]-MTHF), mis suurendab 5-fluorouratsiili (5-FU) tsütotoksilisust, hinnatakse praegu olulises ülemaailmses 3. faasi AGENT uuringus (NCT03750786). Uuring peaks valmima aastal 2022. Pärast seda plaanib Isofol esitada turundustaotlused USA FDA-le ja EL EMA-le ning eeldatavasti kommertsialiseeritakse juba 2023. aastal.

Isofoli tegevjuht Ulf Jugnelius ütles:"Meil on väga hea meel, et FDA on andnud meie peamiseks ravimikandidaadiks arfolitiksoriini kiirtee staatuse. See on tugev väline tunnustus arfolitiksoriini võimalikest eelistest mCRC, laastava haiguse ravis. Meie järgmine kliiniline verstapost on 300 progresseerumisvaba elulemuse saavutamine 3. faasi uuringus AGENT ja seejärel andmete pimestamine, et saaksime analüüsida ja esitada tipptulemusi 2022. aasta esimesel poolel. FTD kvalifikatsioon võimaldab meil koostööd teha. sagedamini FDA-ga, et optimeerida arfolitiksoriini pidevat arendusplaani ja muuta see esimeseks uueks ravimiks, mis parandab mCRC ravi taset enam kui 40 aasta jooksul."