Vertexi uuenduslik kolmekordne ravi Trikafta ravib ülemaailmse uuringu 3. etapis edukalt 6–11-aastaseid lapsi!

Vertex Pharmaceuticals on tsüstilise fibroosi (CF) ravis ülemaailmne liider. Hiljuti teatas ettevõte, et ülemaailmne III faasi uuring, milles hinnati kolmefaasilist ravi Trikafta (eleksakaftor / tezakaftor / ivakaftor ja ivakaftor) 6–11-aastaste CF-de laste raviks, on edukalt lõpule viidud. Tulemuste kohaselt esitab ettevõte USA FDA-le 2020. aasta neljandas kvartalis täiendava uue ravimitaotluse (sNDA) ja esitab seejärel taotlused teistele reguleerivatele asutustele üle kogu maailma.

2019. aasta oktoobris kiitis USA FDA heaks Trikafta CF-ga patsientide raviks, kellel on vähemalt üks F508deli mutatsioon tsüstilise fibroosi transmembraanse juhtivuse regulaatori (CFTR) geenis ja vanus ≥12 aastat vana, täpsemalt: F508del on 2 mutatsiooni (F / F) patsiendid või patsiendid, kellel on üks F508deli mutatsioon ja üks minimaalne funktsionaalne mutatsioon (F / MF). F508deli mutatsioon on kõige levinum mutatsioon, mis põhjustab CF-d. Enne seda on FDA andnud Trikafta prioriteetse läbivaatamise kvalifikatsiooni, kiire kvalifikatsiooni ja läbimurde ravimikvalifikatsiooni (BTD).

Vertexi meditsiinidirektor ning globaalse uimastiarenduse ja meditsiiniasjade asepresident dr Carmen Bozic ütles:" Meie eesmärk on laiendada ravikvalifikatsiooni kõigile patsientidele, kellele see transformatiivne ravim võib kasulik olla, 6-aastaste laste seas -11 aastat. 3. faasi uuringus saavutatud positiivsed tulemused võimaldavad meil selle eesmärgi sammu võrra edasi viia. Ootame lähikuudel sNDA esitamist ja Trikafta viimist noorematele CF-ga patsientidele"

See teade on 24-nädalane avatud ülemaailmne 3. faasi uuring, mis viidi läbi 66 CF-ga vanuses 6-11 aastat, et hinnata Trikafta efektiivsust ja ohutust. Uuringusse kaasatud patsientidel on CFTR geenis kaks F508deli mutatsiooni või üks F508deli mutatsioon ja üks minimaalne funktsionaalne mutatsioon (F / MF). Uuringu peamised tulemusnäitajad on ohutus ja taluvus.

Tulemused näitasid, et Trikafta oli pärast 24-nädalast ravi üldiselt hästi talutav ja ohutusandmed olid kooskõlas eelmises 3. faasi uuringus täheldatud andmetega. Lisaks täheldati 24 ravinädala jooksul kliiniliselt olulist paranemist mitmete sekundaarsete efektiivsuse tulemusnäitajate hulgas, sealhulgas: sunnitud väljahingamismahu sekundis (ppFEV1) prognoositav protsentuaalne muutus, higikloriid ja tsüstilise fibroosi küsimustiku läbivaatamise versioon (CFQ-R) hingamispiirkonna skoor, kehamassiindeks (KMI) ja muud mõõtmisnäitajad.

Uuring näitas, et Trikafta kasulikkuse ja riski suhe 6–11-aastastel lastel on sarnane 3. faasi uuringu kasu-riski profiiliga, mis toetab ravimi heakskiitmist 12-aastastele ja vanematele CF-patsientidele.

Tsüstiline fibroos (CF) on haruldane elu lühendav geneetiline haigus, mis mõjutab kogu maailmas umbes 75 000 inimest. CF on progresseeruv, mitmesüsteemne haigus, mis mõjutab kopse, maksa, seedetrakti, siinuseid, higinäärmeid, kõhunääret ja reproduktiivtrakti. CF on põhjustatud mõnest CFTR geeni mutatsioonist, mis põhjustavad CFTR valgu funktsiooni defekte või deletsioone. Lapsed peavad CF tekkimiseks pärima 2 defektset CFTR-geeni (ühe kummagi vanema kohta).

Kuigi on palju erinevaid CFTR-i mutatsioone, mis võivad haigust põhjustada, on enamikul CF-ga patsientidel vähemalt üks F508deli mutatsioon. Neid mutatsioone saab määrata geneetilise testimise või genotüpiseerimise teel. CFTR-valk reguleerib tavaliselt ioonitransporti rakumembraanis ja geenimutatsioonid võivad põhjustada valguprodukti funktsiooni hävimise või kadumise. Kui ioonitransport rakumembraanis katkeb, pakseneb teatud elundite lima katte viskoossus. Haiguse üheks peamiseks tunnuseks on paksu lima kogunemine hingamisteedesse, mis põhjustab hingamisraskusi, kroonilisi korduvaid kopsuinfektsioone ja progresseeruvaid kopsukahjustusi, mis lõpuks viib surma. CF-ga patsientide keskmine vanus on 30ndates eluaastates.

Siiani on Vertex loetlenud 4 CF-i ravimit: Kalydeco (ivakaftor), Orkabi (lumakaftor / ivakaftor), Symdeko (tezakaftor / ivakaftor ja ivakaftor), Trikafta (eleksakaftor / tezakaftor / ivakaftor ja ivakaftor), esimesed 3 ravimit saavad seal ravida. on kogu maailmas umbes 40 000 patsienti, mis moodustab umbes 50% kõigist CF-patsientidest. Äsja heaks kiidetud kolmikravi Trikafta võib laiendada ravivahemikku 90% -ni kogu maailmas CF-ga patsientidest.

Selle aasta juunis avaldas ravimituruuuringute agentuur EvaluatePhamra aruande, milles ennustatakse, et Trikaftast saab 2026. aastal üks maailma enimmüüdud TOP10 ravimeid, mille müük ulatub 8,739 miljardi USA dollarini ja liitkasvumäär aastaga aastatel 2019–2026 54,3%. .