VISEN Pharmaceuticals announces heakskiitmise oma TransCon C-tüüpi natriureetilise peptiid II faasi Hiina kliinilise uuringu taotlus

7. jaanuar 2021, Shanghai, Hiina / VISEN Pharmaceuticals, mis keskendub endokriinsete haiguste ravi, teatas täna, et ta on esitanud TransCon CNP (TransCon C-tüüpi) süstimiseks National Medical Products Administration (NMPA) Hiina. natriureetilise peptiid) akondroplaasia (ACH) patsientidele ii faasi uue ravimi kliinilise uuringu taotluse jaoks. ACcomplisH Hiina kliiniline uuring varsti käivitatakse Hiinas, ja see saavutab partnerluse ACcomplisH (TransCon C-tüüpi töötatakse Ascendis Pharma). (II faasi natriureetilise peptiidide kliinilised uuringud) sünkroonitakse kogu maailmas. TransCon CNP annab pidevalt aktiivse CNP inhibeerimiseks üleaktiveeritud fibroblastkasvufaktori retseptori 3 (FGFR3) signalisatsioonirada. Seda manustatakse üks kord nädalas ja aeglaselt vabaneb. Selle eesmärk on aidata lastel ACH taastada tasakaalu luukasvu, parandades ja ennetada ACH tüsistused. TransCon CNP on saanud harva kasutatava ravimi nimetuse USA Toidu- ja Ravimiametilt ning Euroopa Komisjonilt.

Akondroplaasiaga patsientidel on mitu dilemmat ja need tuleb lahendada

Chondroplasia on kõige levinum asümmeetriline lühike kasv. Seda põhjustab autosoomne dominantne aktiveeriv mutatsioon fibroblastkasvufaktori retseptori 3 (FGFR3) geenis, mis viib FGFR3 ja CNP signalisatsiooniradade mõjuni. Tasakaalustamatus on autosoomne geneetiline haigus. Umbes 80% patsientidest on normaalsed vanemad ja haigus on põhjustatud patogeense geeni mutatsiooni vastsündinud [1]. Praegu teadaolevate andmete kohaselt on ACH esinemissagedus elussündides 1:25 000 , [2] mis mõjutab ligikaudu 250 000 inimest üle maailma [3]. Patsientidel on tavaliselt lühikesed jäsemed, suured pead ja iseloomulikud näojooned silmapaistev otsaesist ja keskel nägu tagasitõmbamine. Hüpotoonia lapsekingades on tüüpiline ilming. Täiskasvanueas on kõrgus vaid umbes 1,3 meetrit [4]. Lisaks ACH võib põhjustada ka erinevaid tõsiseid tüsistusi, sealhulgas foramen magnum vähendamine, uneapnoe, ja krooniline kõrvapõletikud, mis suurendavad surma riski ja halva elukvaliteedi.

Enamiku ACH patsientide puhul saab diagnoosi teha spetsiifiliste kliiniliste ja piltdiagnostika leidude kaudu. Mõnedel ebaselge diagnoosi või ebatüüpiliste ilmingutega patsientidel võib diagnoosi kinnitada FGFR3 heterosügootsete geenimutatsioonide tuvastamisega. Ravi osas ei ole praegu väga tõhusaid ravimeid heaks kiidetud ravi ACH2 maailmaturul. Kuna puuduvad põhilised ravimeetodid, et vältida ja kontrollida erinevaid kaasuvaid haigusi, patsientidel võib olla kanda suuri ravikulusid, mis toob kaasa raske koormuse üksikisikutele, peredele ja sotsiaalkindlustussüsteemi. Kuna patsientidel on raskusi omaette elamisega, haridus- ja tööhõiveraskustega, madala sissetulekuga ja muude teguritega, on neil raske ühiskonda integreeruda, mis suurendab veelgi elukoormat, mis omakorda toob kaasa peretööjõu puudumise ja sotsiaalkindlustuskulutuste suurenemise. Seetõttu on kiiresti vaja kiirendada uute ravimite uurimist ja arendamist haiguse põhjuste tõttu, et vähendada patsientide, perede ja ühiskonna koormust.

TransCon CNP II faasi kliinilisi uuringuid sünkroonitakse kogu maailmas, kiirendades arendusprotsessi

Prekliiniliste ja kliiniliste andmete kohaselt võib CNP rada soodustada kasvu. Suurenenud CNP võib kompenseerida FGFR3 mutatsioonide toimet, edendades seeläbi luude kasvu. Siiski on loodusliku KESKNÄRVISÜSTEEMI poolväärtusaeg inimestel lühike, ainult 2...

Praegu on TransCon CNP ainus pikatoimeline CNP maailmas, mis on kliinilises või kaubanduslikus etapis, kasutades patenteeritud tehnoloogiat "Mööduv konjugatsioon", ja selle poolväärtusaeg võib ulatuda 120 tundi [6]. Loomkatse tulemused näitavad, et TransCon CNP võib parandada akondroplaasia mudelhiirte luukasvu ja vältida foramen magnumi kõhre enneaegset sulgumist [7]. Ascendis Pharma poolt läbi viidud I faasi üldise kliinilise uuringu andmed tõestasid prekliinilistes uuringutes farmakokineetikat ja kardiovaskulaarset ohutust ning olid hästi talutavad. Tõsistest kõrvaltoimetest ega KESKNÄRVISÜSTEEMI vastaste antikehade ilmnemisest [8].

"Meie ACcomplisH Hiina uuring heaks Hiinas seekord on oluline osa ülemaailmse kliinilise arengukava. Pärast täielikku demonstreerimine ja korduvalt edastada oma ratsionaalsus ja ohutus, oleme saanud uue ravimi kliiniliste uuringute heakskiitu. See on oluline osa arengut kõhre. TransCon CNP subkutaanse manustamise ohutuse ja efektiivsuse hindamiseks mittetäieliku, mitmekeskuselise, randomiseeritud, kontrollitud II faasi kliinilise uuringu ga patsientidele." Dr. Jun Yang, CHIEF Medical Officer of VISEN Pharmaceuticals, ütles: "Peamine eesmärk on hinnata ravi. 12-kuulisele aastasele kasvumäärale. Me kiirendame ülemaailmse teadus- ja arendustegevuse arengut, tagades samal ajal patsiendi ohutuse ja uuringute kvaliteedi."

VISEN Pharmaceuticals on pühendunud "patsiendile kõigepealt" ja edendab ülemaailmset teadus- ja arendustegevuse protsessi Hiina kliiniliste andmetega

Viimastel aastatel on minu riik omistanud suurt tähtsust haruldaste haiguste ravile ja võtnud mitmeid meetmeid haruldaste haiguste ennetamise ja ravi edendamiseks. 2020. aastal välja kuulutatud meditsiinilise hügieeni ja tervise edendamise põhiseaduse V peatüki artiklis 60 on selgelt sätestatud, et riik kehtestab ja parandab kliinilist nõudlusele suunatud narkootikumide läbivaatamise ja heakskiitmise süsteemi ning toetab kiiresti vajalikke ravimeid kliinilises praktikas ning haruldaste haiguste ja suurte haiguste ennetamist ja ravi. Haiguste ja muude ravimite uurimine ja tootmine vastab haiguste ennetamise ja ravi vajadustele.

"Tänu valitsuse toetusele ja paljude partnerite ettearvamatutele jõupingutustele on see TransConi CNP saavutanud Hiinas sünkroonselt II faasi kliinilise uuringu. See aitab rohkem Hiina ACH patsientidel saada potentsiaali patogeneesi esimest korda. Efektiivne ravi. Lisaks hiina kliinilised andmed on oluline toetus kiirendada ülemaailmse teadus-ja arendustegevuse protsessi see uuenduslik ravim, aidates ach patsientidel üle maailma." VISEN Pharmaceuticals tegevjuht Lu Anbang märkis: "VISEN järgib eesmärki "patsient esimene". Tulevikus jätkame aktiivset koostööd partneritega, et ühiselt suurendada ühiskonna tähelepanu ACH patsientidel Hiinas, kiirendada status quo ACH diagnoosi ja ravi Hiinas, ja aidata varakult realiseerida "Terve Hiina 2030"!"

Umbes VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals on pühendunud endokriinse ravi eksperdiks saamisele, võttes Hiinasse kasutusele maailma juhtivad ravimeetodid ja uimastid, lootes lubada hiina patsientidel saada kasu maailma arenenud ja usaldusväärsetest raviplaanidest.

VISEN Pharmaceuticals asutati 2018. Sofinnova Ventures osales esimeses investeerimisvoorus. VISEN Pharmaceuticals Ascendis on eranditult lubatud arendada ja edendada oma endokriinteraapia lahendusi Suur-Hiinas ning volitatud katma Mandri-Hiina, Hongkongi, Macau ja Taiwan.

TransConTM tehnoloogiast

TransCon viitab "ajutisele ühendusele" (ajutine konjugatsioon). TransConi tehnoloogiaplatvorm töötab uuenduslike tehnoloogiate abil välja uued ravikavad, et potentsiaalselt optimeerida ravimõjusid, sealhulgas tõhusust, ohutust ja annustamissagedust.

TransCon molekul koosneb kolmest osast: muutmata prototüüp narkootikumide inertne vedaja molekul, mis kaitseb prototüüp narkootikumide ja ühenduse struktuur, mis ajutiselt ühendab kaks. Kui kolm osa on kombineeritud, vedaja molekuli saab inaktiveerida prototüüp narkootikumide ja ei puhastata keha. Kui süstitakse inimese keha, füsioloogilistes tingimustes pH ja kehatemperatuuri, aktiivne, muutmata prototüüp ravim vabaneb kontrollitud viisil. Kuna prototüüp ravim on muutmata, selle algse farmakoloogilise mehhanismi saab säilitada. TransCon tehnoloogia saab laialdaselt kohaldada valkude, peptiidide või väikeste molekulide erinevates terapeutilistes valdkondades, ja saab kohaldada süsteemselt või kohapeal.

Tulevikku suunatud avaldus

Käesolev pressiteade sisaldab tulevikku suunatud avaldusi TransCon CNP kliiniliste uuringute edasise arengu kohta, mis hõlmab eeldatavaid tulemusi riskide ja ebakindlusega. See avaldus põhineb VISEN Pharmaceuticalsi eeldustel ja hinnangutel ning sellega kaasnevad riskid ja ebakindlus. Kogu teave selles pressiteates on alles alates käesoleva pressiteate kuupäevast. VISEN Pharmaceuticals deklareerib käesolevaga, et uue teabe, tulevaste sündmuste või muude asjaolude korral ei ole ettevõttel kohustust eespool nimetatud põhjustel käesolevas pressiteates esitatud tulevikku suunatud avaldusi avalikult ajakohastada ega muuta.