Vutrisiraan hATTR-i amüloidoosi ja polüneuropaatia ravis: oluliselt paranenud närvikahjustus --- 1/2

Alnylam on juhtiv RNAi teraapiaettevõte. Hiljuti teatas ettevõte kolmandal Euroopa ATTR-i amüloidoosikonverentsil vutrisiraani 3. faasi HELIOS-A uuringu alarühmade analüüsi täiendavatest positiivsetest tulemustest. Vutrisiran on väljatöötamisel olev RNAi -ravi, mida arendatakse välja transtüretiini (ATTR) amüloidoosi raviks.

HELIOS on uuring päriliku ATTR-amüloidoosiga patsientidest, kellel on polüneuropaatia (hATTR-PN). Koosolekul avaldatud andmed toetavad ja tuginevad varem teatatud HELIOS-A uuringu esmaste ja sekundaarsete tulemusnäitajate tulemustele: paranemist on täheldatud patsiendi tervise ja funktsiooni olulistes valdkondades, sealhulgas neuropaatia kahjustuste ja elukvaliteedi osas (QoL ), igapäevased tegevused ja sotsiaalne osalusvõime, toitumisseisund ja südame rõhk.

Täpsemalt näitasid alarühmade analüüs ja uurimuslikud tulemusnäitajad, et 9 kuu pärast paranes vutrisiraan platseeboga võrreldes patsiendi tervise ja funktsiooni olulisi valdkondi. Teised analüüsid näitasid, et olenemata sellest, kas patsient oli varem kasutanud TTR stabilisaatoreid, paranes vutrisiraanravi neuropaatia progresseerumisel ja elukvaliteedil sarnaselt platseeboga.

Praegu vaatab USA FDA eelisjärjekorras läbi vutrisiraani uue ravimirakenduse (NDA) täiskasvanud päriliku transtüretiin-amüloidoosi polüneuropaatia (hATTR-PN) subkutaanse süstimisega iga 3 kuu tagant ja&"Retseptiravim Kasutajatasude seadus" (PDUFA) Sihtkuupäev on 14. aprill 2022. Lisaks kavatseb Alnylam Euroopa Ravimiametiga (EMA) peetud arutelude põhjal esitada 9 kuu jooksul saadud tulemuste põhjal eelnevalt vutrisiraani müügiloa taotluse (MAA) HELIOS-A uuringust.

Vutrisiranile anti harva kasutatavate ravimite nimetus (ODD) ATTR-i amüloidoosi raviks Ameerika Ühendriikides ja Euroopa Liidus ning kiirendatud nimetus (FTD) hATTR-PN-i raviks Ameerika Ühendriikides. Kui vutrisiraan on heaks kiidetud uue subkutaanse süstena iga 3 kuu tagant, võib see haiguse polüneuropaatia ilmingud tagasi pöörata.

Alnylami meditsiinitöötaja Pushkal Garg ütles:&"; hATTR-i amüloidoos on mitmesüsteemne, kiiresti progresseeruv haigus, millel on märkimisväärne mõju patsientide igapäevaelule ja mis halveneb aja jooksul ilma korraliku ravita. Need täiendavad andmed HELIOS-A uuringust näitavad, et vutrisiraanil on potentsiaali paljude polüneuropaatiaga (hATTR-PN) hATTR-amüloidoosiga patsientide ravis ning see on saavutanud julgustavaid tulemusi mitmete oluliste tervise- ja funktsionaalsete meetmetega. olenemata TTR stabilisaatorite varasemast kasutamisest paranesid patsiendi neuropaatilised kahjustused ja elukvaliteedi skoorid."

siRNA: spetsiifiliste geenide vaigistamine, vähendades ekspressioonivahemikku 99%

HELIOS-A uuringus osales 164 päriliku ATTR amüloidoosiga patsienti, kellel oli polüneuropaatia (hATTR-PN). 9 kuu pärast saavutas vutrisiraan esmase ja kõik sekundaarse tulemusnäitaja: platseeboga võrreldes paranes vutrisisiraanravi neuropaatiliste kahjustuste, elukvaliteedi ja kõnnaku kiiruse statistiliselt olulisel määral. HELIOS-A uuringu alamrühmade analüüs ja uurimuslikud efektiivsusandmed annavad rohkem teavet vutrisiraani võimalike eeliste kohta patsiendi tervise ja heaolu olulistes aspektides.

—9. Kuul kõikides etteantud patsientide alarühmades (sealhulgas vanus, sugu, rass, geograafiline piirkond, neuropaatiline kahjustus algtasemel, genotüüp, TTR-stabilisaatorite eelnev kasutamine, perekondlik amüloidpolüneuropaatia [FAP]) ja täpsustatud südame alarühmas, võrreldes platseeboga, parandas ravi vutrisiraaniga neuropaatia kahjustuste skoori (mNIS+7) ja Norfolki elukvaliteedi diabeetilise neuropaatia skoori (Norfolk QOL-DN).