AbbVox Botox (Botox) siseneb USA-sse ülevaatamiseks: 5–17-aastaste laste raviks!

AbbVie teatas hiljuti, et Ameerika Ühendriikide toidu- ja ravimiamet (FDA) on võtnud vastu täiendava bioloogiliste toodete litsentsitaotluse (sBLA), mille eesmärk on laiendada Botoxi (üldnimetus: onabotulinumtoxinA) retseptiinfot. Lastele (5–17-aastased), kelle ravivastus on ebapiisav, talumatus või kes ei soovi mingil põhjusel antikolinergilisi ravimeid jätkata, ravi ja sisemise närvisüsteemi haiguse (näiteks spina bifida, seljaaju vigastus). Seotud sümptomid ja kõrvaldamise tunnused ( põie lihaste) ületalitlus.

BOTOX on esimene ja ainus täiskasvanud patsientide jaoks heaks kiidetud neurotoksiin, mis ravib neuroloogilistest haigustest põhjustatud üliaktiivse põie põhjustatud kuselekke (uriinipidamatust). Ravim sobib spetsiaalselt: pärast antikolinergiliste ravimite proovimist. Ikka on täiskasvanud patsiente, kellel on uriini leke või kõrvaltoimete talumatus. BOTOX blokeerib selektiivselt neuromediaatori atsetüülkoliini vabanemise neuromuskulaarses ristmikus, blokeerides ajutiselt närviimpulsside edastamise lihasesse (selle näidustuse korral põielihasesse), vähendades ajutiselt lihaste kontraktsiooni.

SBLA eesmärk on laiendada BOTOX®-i populatsiooni 5-17-aastastele lastele. SBLA põhines randomiseeritud topeltpimeda III faasi uuringu ja pikaajalise laiendatud uuringu andmetel, milles hinnati Botoxi ohutust ja efektiivsust enam kui 100 neurogeense detruudori üleaktiivsusega lapse puhul. SBLA vaadatakse läbi standardse 10-kuulise ülevaatustsükli kaudu. Retseptiravimite kasutajatasu meetodi (PDUFA) tähtpäev on 2021. aasta esimene kvartal.

Neurogeense detrusori üliaktiivsus (pildi allikas: epainassist.com)

AbbVie Botox ja neurotoksiini teaduslik juht ja vanem asepresident Mitchell F. Brin, MD, ütlesid:" FDA' selle rakenduse aktsepteerimine näitab meie jätkuvat pühendumust kasutada BOTOX® kõiki võimalusi mitmesuguste toodete teenimiseks haiguste ja kliiniliste vajadustega patsiente. Praegu on neurogeense detruurori üliaktiivsusega lastel väga vähe ravivõimalusi pärast antikolinergilise ravi ebaõnnestumist ja enne operatsiooni. Kui see heaks kiidetakse, on BOTOX® see esimene neurotoksiinravi, mis on heaks kiidetud neurogeense detruurori üliaktiivsusega laste raviks vastusena antikolinergilistele ravimitele."

Texase lastehaigla laste uroloogia osakonna direktor ja Baylori meditsiinikolledži uroloogia professor Paul F. Austin ütles:" Aja jooksul tekivad paljudel sisemiste neuroloogiliste haigustega lastel põie- ja neerukahjustused. See on väga tähtis. Praegused ravivõimalused hõlmavad tavaliselt antikolinergilisi ravimeid. Lisaks operatsioonile tuleb hoolikalt kaaluda pikaajalist kasutamist. BOTOX®-i ravi neurogeense detruusori üliaktiivsusega lastel näitab paljutõotavaid kliinilisi tulemusi. Vastab laste ja noorukite rahuldamata ja jätkuvatele meditsiinilistele vajadustele."

Neurogeense detruusori lihase liigne aktiivsus tuleneb seljaaju ja põie võimetusest tõhusalt suhelda. Selle tagajärjel tõmbuvad põie lihased (detruusori lihased) tahtmatult kokku, suurendades survet põies ja vähendades põie mahtu, mille tulemuseks on sagedane ja juhuslik uriini lekkimine. Kui puhast vahelduvat kateteriseerimist ja antikolinergilisi ravimeid ei ravita piisavalt, võib see seisund vajada neerukahjustuste vältimiseks laiendatud tsüstoplastikat (laiaulatuslik kirurgiline protseduur põie suurendamiseks patsiendi soolestiku abil).

Laste liigsel neurogeense detruusori lihase aktiivsusel on palju põhjuseid, näiteks põikmüeliit, seljaaju vigastus ja spina bifida. Nende hulgas on spina bifida kõige levinum põhjus, mis mõjutab Ameerika Ühendriikides igal aastal 1500 kuni 2000 enam kui 4 miljonist beebist. Enam kui 90% spina bifidaga patsientidest on kuseteede sümptomid.

Botoxi arendab Aierjian (omandas AbbVie). Ravimi põhikomponent on tugevalt puhastatud A-tüüpi botuliintoksiin, mis on närvijuhtivuse blokeerija, mida kasutatakse liigsete Aktiivsete lihaste raviks. Botox kiideti esmakordselt heaks 1988. aastal näo spasmide ja strabismuse raviks. See kiideti heaks emakakaela düstoonia jaoks 2000. aastal. Hiljem laiendati seda veelgi iluvaldkonda, sealhulgas kortsude vähendamine, näo õhendamine, kulmujoonte eemaldamine ja vares&# 39 jalad. Viimastel aastatel on Botox heaks kiidetud ka mitmesuguste näidustuste, näiteks ülajäsemete spasmi, kroonilise migreeni, neuroloogilise pidamatuse, üliaktiivse põie, spasmi ja kaenlaaluste tugeva higistamise (kaenlaaluste hüperhidroos) raviks.

USA-s on FDA Botoxi heaks kiitnud 11 ravinäidustuse jaoks. Viimase 30 aasta jooksul on kogu maailmas müüdud enam kui 100 miljonit pudelit Botox® ja Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) ning teadus- ja meditsiiniajakirjades on avaldatud üle 3700 artikli. Botox® neurotoksiin on üks enim uuritud ravimeid maailmas.