Bayer Xarelto (rivaroksabaan) saab olema ELis heaks kiitmas: seda kasutatakse lastel venoosse trombemboolia (VTE) raviks VTE kordumise vältimiseks!

Bayer teatas hiljuti, et Euroopa Ravimiameti (EMA) inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee (CHMP) on andnud positiivse ülevaate, soovitades laiendada antikoagulandi Xarelto (rivaroksabaan), mis on suukaudsed Xa faktori inhibiitorid, kasutatakse sünnist kuni alla 18-aastastel lastel, kellel on diagnoositud venoosne trombemboolia (VTE), sealhulgas kateetriga seotud tromboos (CRT) ja aju venoosse siinuse tromboos (CVST), raviks. VTE ja vältida VTE kordumist.

Praegu pole ühtegi heakskiidetud suukaudset ravimit, mida saaks kasutada VTE-ga laste raviks. Xareltot kasutatakse praegu regulaarselt VTE-ga täiskasvanud patsientidel. Inimravimite komitee arvamus esitatakse läbivaatamiseks Euroopa Komisjonile, kes tavaliselt teeb lõpliku läbivaatamisotsuse 2 kuu jooksul. Heakskiidu korral on Xarelto esimene suukaudne Xa faktori inhibiitor, mis on heaks kiidetud VTE raviks ja ennetamiseks lastel.

Kui EÜ on võtnud vastu otsuse ajakohastada ELi tooteteavet, taotleb Bayer patendi pikendamist 6 kuuks. Selle pikendusega pikendatakse Xarelto&nr 39 patentide kehtivusaega Euroopas 2024. aasta aprillini.

Bayer Pharmaceuticalsi täitevkomitee liige ja R& D juht dr Joerg Moeller ütles: „Kuigi meditsiini areng tähendab, et eluohtlikud lapsed elavad kauem ja tervislikumalt, on VTE riskirühma kuuluvate laste ravivõimalused endiselt piiratud. Sõltumata vanusest on VTE väga tõsine komplikatsioon, seetõttu tuleks igas vanuses patsientidele anda asjakohast ravi. EINSTEIN-Jr 3. faasi uuringu andmete kohaselt saab Xarelto heakskiitmise aluseks olla seni lõpule viidud lapse tromboos. Emboliseerimise andmed kõige ulatuslikuma ja põhjalikuma kliinilise uurimisprojekti kohta tagavad ohutuse ja efektiivsuse."

Professor Christoph Male Austria Viini Meditsiiniülikooli pediaatriaosakonnast ütles:" Suukaudse rivaroksabaani suspensiooni kättesaadavus väldib täiskasvanute ravimvormidega manipuleerimist ja vähendab oluliselt tavalise antikoagulantravi ja vereproovide võtmiseks vajalike süstide arvu. . Kui see on heaks kiidetud, saab Livoshabani pediaatrilisest programmist tulevikus soodne alternatiivne raviprogramm VTE-ga lastele."

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee positiivne arvamus põhineb III faasi kliinilise uuringu EINSTEIN-Jr tulemustel. See uuring on ajaloo suurim pediaatriline uuring VTE raviks ja esimene uuring otsese suukaudse antikoagulandi hindamiseks alla 17-aastastele lastele. Selles uuringus said pediaatrilised patsiendid Xarelto tablette või vastloodud suukaudseid suspensioone. Tulemused näitavad, et VTE-ga lastel Xarelto-ravi korral on sarnane korduva VTE risk ja sarnane madal verejooksude sagedus võrreldes praeguse tavapärase antikoagulantraviga. Selle efektiivsus ja ohutus on kooskõlas VTE täiskasvanud patsientide varasemate uuringute tulemustega. .

EINSTEIN-Jr on randomiseeritud, avatud III faasi uuring, milles osales 500 last (sündinud kuni 17 aastat), kellel diagnoositi äge VTE ja kes olid alustanud hepariinravi. Uuringus said need pediaatrilised patsiendid avatud, kaaluga kohandatud Xarelto annust (n=335, tabletid või suspensioon) või standardset antikoagulantravi (n=165, fraktsioneerimata hepariin, madala molekulmassiga hepariin või fondapariinuks [fondapariinuks] või üle minna K-vitamiini antagonistile). Raviperiood on 3 kuud, kuid alla 2-aastased lapsed, kellel on kateetriga seotud VTE, saavad ravi 1 kuu. Ravi lõpus korrake pildistamist. Uuringu peamine efektiivsuse näitaja on sümptomaatiline korduv VTE (surmaga lõppev või mittesurmav) ning peamine ohutustulemus on raske verejooksu ja kliiniliselt asjakohase mitte-raske verejooksu kombinatsioon.

2019. aasta juuli alguses tehti EINSTEIN-Jr uuringu tulemused teatavaks Rahvusvahelise Tromboosi ja Hemostaasi Seltsi (ISTH2019) 27. aastakoosolekul Melbourne'is, Austraalias. Tulemused näitasid, et uuring jõudis kõigi eelnevalt kindlaksmääratud tulemusnäitajateni: (1) korduvad VTE sündmused olid mõlemas rühmas sarnased ja Xarelto ravigrupi väärtus oli veidi madalam (korduvate VTE juhtumite esinemissagedus: 1,2% [n=4 ] vs 3,0% [n=5]; HR=0,40, 95% usaldusvahemik: 0,11-1,41), surmaga lõppenud VTE juhtumit kahes ravirühmas ei esinenud. (2) Need kaks rühma olid kliiniliselt olulise verejooksu osas sarnased. Xarelto ravigrupi ja standardse antikoagulatsioonirühma esinemissagedus oli 3,0% (n=10, mõlemad olid mitte-olulised verejooksud) ja 1,9% (n=3, 2 rasket verejooksu ja 1 juhtum) mitte-suur verejooks) (HR=1,58, 95% CI: 0,51-6,27). (3) Korduvate VTE ja suurte verejooksude liitnäitajate (kliiniline kasu) osas oli Xarelto ravirühmas esinemissagedus 1,2% ja standardse antikoagulatsiooni rühmas 4,2% (HR=0,30, 95%). CI: 0,08-0,93). (4) Korduv pildistamine uuringu alguses ja raviperioodi lõpus näitas, et Xarelto oli trombikoormuse parandamisel parem kui tavaline antikoagulantravi (p=0,012): esialgne VTE kogus elimineeriti täielikult ja Xarelto ravigrupp oli 38,5% , standardne antikoagulatsioon Hüübimisrühm oli 26,1% (kogu ravivastus: 1,72, 95% CI: 1,12-2,69).

VTE mõjutab igas vanuses inimesi. VTE praegune ravi lastel põhineb tavaliselt intravenoossetel antikoagulantidel ning nõuab laboratoorset jälgimist ja annuse kohandamist. Siiani põhinevad laste' antikoagulantravi programmid peamiselt vaatlusandmete ja täiskasvanute andmete ekstrapoleerimisel. EINSTEIN-Jr uuring kujutab endast olulist edasiminekut laste VTE ravis.

Xarelto on maailmas kõige enam kasutatav K-vitamiini antagonisti suukaudne antikoagulant (NOAC). Ravim on heaks kiidetud 9 terapeutilise näidustuse jaoks ja näidustused on erinevates riikides erinevad. Võrreldes teiste NOAC-idega võib Xarelto aidata mitmesugustel patsiendirühmadel vältida mitmesuguseid venoosse trombemboolia (VTE) ja arteriaalse trombemboolia (VAT) haigusi.

2019. aasta oktoobris kiitis USA FDA heaks Xarelto VTE ennetamiseks ägedate meditsiiniliste haigustega haiglaravil viibivatel patsientidel, kellel on trombembooliliste komplikatsioonide oht, kuid kellel pole suurt verejooksu ohtu. Selle uue näidustuse heakskiitmisel on Xarelto (rivaroksabaan) saab nende patsientide jaoks haiglaravi ajal alustada ravi ja ravi võib jätkata pärast haiglast väljakirjutamist. Soovitatav kogukestus on 31–39 päeva.

Xarelto töötasid välja Bayer ja Johnson& Johnson ja ravim on heaks kiidetud enam kui 130 riigis üle maailma. Johnsoni&võimendi; Johnson vastutab müügi eest USA turul ja Bayer vastutab turgude eest väljaspool USA-d. 2019. aastal ulatus Xarelto' ülemaailmne müük 6,35 miljardi USA dollarini.