Eprenetapopt+asatsitidiin on efektiivne! ---1/2

Aprea Therapeutics teatas hiljuti positiivsetest tulemustest 2. faasi kliinilises uuringus, milles hinnati eprenetapoeti (APR- 246) kombinatsioonis asatsitidiiniga (AZA) TP53 mutantmüelodüsplastilise sündroomi (MDS) ja ägedate müelodüsplastiliste sündroomide puhul. Säilitusravi efektiivsus ja ohutus pärast siirdamist AML- iga patsientidel.

eprenetapopt on väike molekulaarne ravim, mis on tõestatud, et taastada muteerunud ja inaktiveeritud p53 valk loodusliku p53 konformatsiooni ja funktsiooni, taasaktiveerida see ja indutseerida programmeeritud raku surma inimese vähirakkudes.

Uuringus osalenud 33 patsiendist oli 1- aastane kordusvaba elulemuse (RFS) määr pärast siirdamist 58% ja RFS- i mediaanaeg 12, 1 kuud. 1- aastase üldise elulemuse (OS) määr pärast siirdamist oli 79% ja operatsioonisüsteemi mediaanaeg 19, 3 kuud. Mitmed varasemad kliinilised uuringud, et hinnata TP53 mutant MDS ja AML patsientide tulemusi pärast siirdamist, on teatanud, et 1- aastane RFS määr pärast siirdamist on umbes 30% ja operatsioonisüsteemi mediaanaeg on umbes 5- 8 kuud. Selles uuringus talusid patsiendid protokolli pärast prerenepti ja asatsiitiini siirdamist.

Aprea kavatseb arutada selle 2. faasi kliinilise uuringu andmeid USA FDA-ga 2021. aasta teisel poolel ja loodab avaldada andmed tulevastel teadus- või meditsiinikonverentsidel. Ameerika Ühendriikide H Lee Moffitti vähikeskuse ja uurimisinstituudi teadur Asmita Mishra ütles: "Eprenetapppti ja asatsitidiini RFS ja OS andmed TP53 mutant MDS ja AML patsientide säilitusraviks pärast siirdamist on uskumatult põnev. Vaatamata siirdamisele See on praegu ainus võimalik ravi TP53 mutant MDS ja AML patsientidele, kuid praeguse ravistandardi kohaselt on kordumise oht endiselt suur ja keskmine operatsioonisüsteem pärast siirdamist on väga piiratud, ainult 8 kuud või vähem. Kui see on saadud Eprenetappti ja asatsitidiini kasutamise heakskiitmine siirdamisjärgseks säilitusraviks, võib see kujutada endast uut raviparadiid, mis võib oluliselt parandada piiratud ravivõimalustega patsientide tulemust."

APR-426 molekulaarstruktuur (pildi allikas: selleck.cn)

MDS on vereloome tüvirakkude pahaloomuline kasvaja. Luuüdi ei suuda toota piisaval arvul terveid vererakke. Umbes 30- 40% MDS- iga patsientidest progresseerub ägeda müeloidse leukeemia (AML) raviks ning p53 kasvaja supressorvalgu mutatsioonid põhjustavad otseselt haiguse progresseerumist. p53 mutatsioone esineb kuni 20% MDS- ja AML- patsientidest ning need on seotud halva üldprognoosiga. Praegu ei ole heaks kiidetud ravi spetsiaalselt TP53 mutant MDS või AML patsientidel.