FDA kiitis heaks Kynmobi (apomorfiini sublingvaalne filmiagent): efektiivne 15 minutiga, ainus sublingvaalne teraapia, mis on nõudmisel väljalülitatud sündmuse korral

Sumitomo Pharmaceuticals USA tütarettevõte Sunovion Pharma teatas hiljuti, et USA toidu- ja ravimiamet (FDA) on heaks kiitnud Kynmobi (apomorfiini HCl, apomorfiini vesinikkloriid) keelealuse filmi (APL-130277) Parkinsoni motoorsete kõikumiste akuutse katkendliku ravi jaoks ( OFF episoodid," OFF" sündmused) haigusega patsientidel (PD). Kynmobi lahustub keele all ja võib aidata PD patsientidel vajaduse korral oma OFF-sümptomeid parandada.

Väärib märkimist, et Kynmobi on esimene ja ainus keelealune teraapia Parkinson&# 39 haiguse OFF-kiirete sündmuste kiireks ja nõudmisel raviks. Seda saab kasutada kuni 5 korda päevas. III faasi uuringus olid Kynmobi-ravi saanud patsientidel motoorsed sümptomid 30 minuti jooksul platseeboga võrreldes märkimisväärselt paranenud. USA-s andis FDA augustis 2016 APL-130277 kiirmenetluse staatuse.

Parkinsoni&haigus (PD) on krooniline neurodegeneratiivne haigus, mille käigus kaotatakse dopamiini tootvad rakud. Ennustatakse, et 2030 aastaks ulatub PD-ga patsientide koguarv Ameerika Ühendriikides 1. 2 miljonini. 4-6 aasta jooksul pärast diagnoosimist, olenemata haiguse tõsidusest, ilmneb OFF 60% patsientidest OFF-sündroom.

OFF-sündmus on Parkinson&# 39 -sümptomite kordumine või süvenemine, kui suukaudne levodopa / karbidopa kontrollib seda seisundit, ja selle mõned tunnused hõlmavad värinat, jäikust, bradükineesiat või muid sümptomeid. Need laastavad sündmused võivad juhtuda siis, kui ärkate hommikul ja kestate kogu päeva. OFF-sündmus on Parkinson GG-i haiguse tavaline ja väljakutsuv osa ning selle alguse ettearvamatus seab väljakutse ja hävitab Parkinson GG-ga patsientide igapäevase elu suuresti {39; ja nende hooldajad.

Sunovion loodab, et Kynmobi noteeritakse USA-s septembris 2020. Sunovioni president ja tegevjuht Antony Loebel ütles:" FDA heakskiit Kynmobile laiendab Parkinsoni GG-ga patsientide ravivõimalusi, kellel on OFF-sündmus ja sellega seotud igapäevased tegevused katkestatud. Meil on hea meel esitada uus raviplaan. Usume, et see pakub patsientidele mugavat ravi, võimaldades neil kiiresti parandada puudega liikumisharjumusi ja vajadusel paremini kontrollida treeningu sümptomeid."

Kynmobi keelealune film on apomorfiini (apomorfiini) uus ravimvorm, mis on dopamiini D 2 retseptori agonist ja mida kasutatakse erakorralise ravimina OFF-sündmuse korral. Ameerika Ühendriikides heaks kiidetud ravimvorm on subkutaanne süst.

Kynmobi on keelealune film, mida manustatakse lihtsa keelealuse suu kaudu. Ravim on esimene ja ainus sublingvaalne ravi Parkinson&# 39 haiguse OFF-juhtude korral kiire ja nõudmisel põhineva raviga. Seda saab kasutada kuni 5 korda päevas.

III faasi kliinilise uuringu tulemused avaldatud ajakirjas" Lancet Neurology" näitas, et 12 ravinädalal olid Parkinson&# 39 haigusega patsientidel motoorsed sümptomid 30 minutit pärast Kynmobi võtmist märkimisväärselt paranenud. Võrreldes platseeboga vähendas Rahvusvahelise Düskineesia Ühingu Parkinsoni&# 39 haiguse hindamisskaala (MDS-UPDRS) III osa (motoorse funktsiooni testi) skoor keskmiselt 7. {{6 }} punkti. Viisteist minutit pärast manustamist hakkasid kliinilised sümptomid paranema. Lisaks oli Kynmobi-ravi saanud patsientidel võrreldes platseebot saanud patsientidega 30 minuti jooksul oluliselt suurem täielik remissioon. Uuringus taluti Kynmobi hästi ja kõige sagedamini teatatud ravi põhjustatud kõrvalnähtudeks (esinenud enam kui 5% patsientidest, kelle esinemissagedus oli suurem kui platseebo) oli iiveldus, neelu-neelu reaktsioonid, uimasus ja pearinglus.

Praegu töötatakse Kynmobi välja kiiretoimelise ravimina igat tüüpi"-ravi nõudmisel; OFF" sündmused, sealhulgas varahommikused väljalülitatud sündmused, ettearvamatud väljalülitatud sündmused ja lõppdoosi efektiga väljalülitatud sündmused. Kynmobi&# 39 sublingvaalne manustamisviis mitte ainult ei lahenda mitmesuguseid nahaalusest süstimisest põhjustatud probleeme, vaid stabiliseerib kiiremini ka" OFF" Parkinson&haiguse sümptomid ja selle ohutus on märkimisväärselt paranenud.

Parkinson&# 39 haiguse ravis on viimastel aastatel heaks kiidetud mitmed ravimid, sealhulgas: (1) Acorda' uimastivahend Inbrija , kasutatakse vahelduva" jaoks; OFF" sündmused PD-patsientidel, kes saavad karbidopa / levodopa-ravi Seksuaalteraapia on see esimene inhaleeritav levodopa-ravim, mida manustab patsiendi&{enda} käsi. Concord Kirini (2) Nourianz'i (istradefülüliini tablett) levodopa / karbidopa lisateraapiana kasutatakse PD täiskasvanud patsientide korral, kellel toimub OFF-sündroom. Algselt lükkas FDA toote tagasi ja kiitis selle lõpuks heaks. See on olnud 1 1 aastat enne ja pärast. (3) ​​Eisai / Meiji Xadago / Equfina (safinamiid) - uut tüüpi selektiivsed MAO-B inhibiitorid, mida kasutatakse Parkinsoni tõvega patsientidel, kes saavad levodopa sisaldavat ravimit, et parandada selle efektiivsust. ravi fenomen (kulumisnähtus). (4) Neurogentine Biosciences Ongentys (opikapoon), mis on uus kord päevas manustatav suukaudne selektiivne katehhool-O-metüültransferaasi (COMT) inhibiitor, kuna levodopa / karbidopa on täiendav teraapia Parkinson GG-ga patsientidele # { {0}}; haigus, kellel esinevad liikumiste kõikumised (OFF-sündmused).

Väärib märkimist, et Ongentys on esimene ja ainus heakskiidetud COMT inhibiitor üks kord päevas, mis pakub välja uue raviskeemi, et pikendada levodopa / karbidopa efektiivsust.

Jaanuaris 2018 sai Fosun Pharma ettevõttelt Ongentys (opikapoon) ainuõigused Hiina turul 18 miljoni dollari litsentsiga. Kodumaiste uuringute kohaselt on Hiinas Parkinson&# 39 haiguse üldine levimus üle 65 aasta vanustel inimestel umbes 1700 / 100 000 ja uute juhtumite arv aastas on peaaegu 100 000.