FDA probleemid 15 harva narkootikume nädalas

Möödunud nädalal on USA FDA väljastanud 15 harva kasutatava kvalifikatsiooni ühe hingetõmbega, sealhulgas paljud ravimid, mis ravivad maksavähk, maovähk ja sapiteede vähk.

ravida vähki

Neist 15 ravimitest, 5 kasutatakse vähiravi, arvestust ühe kolmandiku. Nende seas, rakuteraapia TCB002 tõi TC Biopkahju on ainus ravim verevähi raviks. See on "allogeense" "Ready-to-use" rakuteraapia laiendatud CD3-positiivse gamma Delta T rakkude jaoks. See on sisenenud ägeda müeloidse leukeemia raviks kliinilistesse uuringutesse.

Ülejäänud neli vähiravi ravivad soliidtuumorid, millest AstraZeneca PD-L1 inhibiitor Imfinzi (durvalumab) ja CTLA-4 inhibiitor tremelimumab on harva kasutatavate ravimite kvalifikatsioon hepatotsellulaarse kartsinoomi raviks. Silydi subkutaanne PD-L1 antikeha envafolimab on kõlblik harva narkootikumide suunatud sapiteede vähi. OBI-999 of Taiwan Hao Ding Company on antikeha-konjugeeritud ravim Globo-H antigeeni vastu ja selle harva kasutatavate ravimite kvalifikatsioon on suunatud maovähi.

Geeniteraapia

Oleme näinud ka mõned geeniteraapia nagu üks Esteve farmaatsiatoodete, mille eesmärk on kasutada AAV9 geeni vektor tutvustada normaalse GALNS geeni patsientidel ravida IVA mukopolüsahharidoosi; teine ravi Baxalta ' ga on geenkodeering FIX Padua viidi üle patsientidele, kellel AAV8 vektor hemfiilia tüüpi B raviks.

Aruvant Sciences on ravi, kasutades lentiviirusvektoreid. See tutvustab geenkodeeringut γ-globiini patsiendi enda CD34-positiivseteks rakkudesse sirprakuline aneemia raviks. Teine sarnane ravi pärineb Orchard ravimikast, mis kasutab ka CD34-positiivsed rakud. Erinevus seisneb selles, et ta kannab gp91phox geeni, et ravida X-kromosoomi seotud kroonilist granulomatoosi.

Muud haruldased haigused

Lisaks vähktõve ja haruldaste haiguste, mida saab ravida geeniteraapia, teised haruldased haigused on ka võimaliku uue ravimi arengut. Woolsey Pharmaceuticals ' fasudil on romi inhibiitor, mis eeldatavasti ravib amotroopset külgskleroosi; OncoArendi raviained ' OATD-01 on uuenduslik CHIT-1 inhibiitor, mida eeldatavasti kasutatakse sarkoidoosi raviks; Rebasez (Luspatercept) on punaste vereliblede küpsemise agent, ja haigus, millele on suunatud harva kasutatavate ravimite kvalifikatsioon, on luuüdi fibroos.

Nende ravimite hulgas, mis kvalifitseeruvad harva narkootikume, on ka mõned infektsioonivastased ravimid. Nende seas on Danuo Medicine ' i TNP 2092 omandanud kunstliku liigeseinfektsiooni kvalifikatsiooni. Varem on FDA kvalifitseeritud ka infektsioonivastase tootena. F2G's olorofim on saanud kaks orb ravimi kvalifikatsiooni vastavalt nakkust Lomentospora/Scedosporium ja invasiivne aspergilloos.