Fintepla (fenfluramiin) on Euroopa Liidu poolt heaks kiidetud ≥ 2-aastaste Draveti sündroomiga patsientide raviks!

Zogenix on farmaatsiaettevõte, mis tegeleb haruldaste haiguste raviks mõeldud ravimite väljatöötamisega. Hiljuti teatas ettevõte, et Euroopa Komisjon (EÜ) on Draveti sündroomi rünnakuga seotud epilepsia raviks heaks kiitnud Fintepla (fenfluramiin) suukaudse lahuse teiste epilepsiavastaste ravimite lisaravina ≥ 2-aastastele patsientidele.

Ameerika Ühendriikides kiideti Fintepla Draveti sündroomiga seotud epilepsia raviks heaks selle aasta juunis ≥2-aastastele patsientidele. Ravim kiideti heaks prioriteetse läbivaatamise käigus. Varem oli FDA andnud Finteplale Draveti sündroomiga seotud epilepsia raviks harva kasutatavate ravimite nimetuse (ODD) ja läbimurre ravimitähise (BTD).

Draveti sündroom on haruldane elukestev epilepsia tüüp, mis algab imikueas ja mida iseloomustavad rasked raskesti lahendatavad krambid, sagedased meditsiinilised hädaolukorrad, rasked kognitiivsed ja käitumishäired ning ootamatu ootamatu surma suurenenud risk (SUDEP). Paljudel Draveti sündroomiga patsientidel tekivad sageli rasked krambid isegi siis, kui nad võtavad üht või mitut praegu saadaval olevat epilepsiavastast ravimit. Krampide sageduse vähendamine on esimene ja kõige olulisem samm kõigi Draveti sündroomiga laste ravimisel.

Fintepla on madala annuse fenfluramiini vedel ravimvorm, mis võib vähendada krampide sagedust, reguleerides serotoniini retseptori ja sigma-1 retseptori aktiivsust (vt viide: fenfluramiin vähendab NMDA retseptori vahendatud krampe serotoniini 5HT2A ja tüüpi segatüüpi kaudu). 1 sigma retseptorit). Sellel ravimil on teistest krambivastastest ravimitest erinev farmakoloogiline toime. Kahe platseebokontrollitud III faasi kliinilise uuringu andmed näitasid, et patsientidel, kelle krambid ei olnud teiste ravimitega piisavalt kontrollitavad, vähendas Fintepla oluliselt krampide esinemissagedust võrreldes platseeboga.

Fenfluramiini molekulaarne struktuur (pildiallikas: Wikipedia.org)

ELi heakskiit põhineb kahe randomiseeritud, topeltpimedas, platseebokontrollitud III faasi kliinilises uuringus (läbi viidud 2-18-aastastel patsientidel, tulemused avaldati vastavalt Lancet'is ja JAMA Neurology) ning pikaajalisel avatud sildi pikendamise uuring (paljud patsiendid said Fintepla ravi kuni 3 aastat). Vaheanalüüsi andmed. Tulemused näitasid, et uuringupatsientidel, kes võtsid olemasoleva raviplaani põhjal ühte või mitut epilepsiavastast ravimit, mis ei suutnud krampe adekvaatselt kontrollida, vähendas Fintepla igakuiseid krampe (krampe) võrreldes platseeboga. krambid, CS) sagedus. Lisaks sellele reageeris enamik uuritavatest patsientidest 3-4 nädala jooksul pärast Fintepla-ravi alustamist ja säilitasid püsivad tulemused kogu raviperioodi jooksul.

Nendes uuringutes olid kõige sagedasemad kõrvaltoimed: kõhulahtisus, palavik, väsimus, ülemiste hingamisteede infektsioon, letargia ja bronhiit. Ühelgi patsiendil ei esinenud kardiovaskulaarseid kõrvaltoimeid, sealhulgas südameklapi südamehaigust ega pulmonaalset hüpertensiooni.

Lisaks Draveti sündroomile töötab Zogenix välja ka Fintepla Lennox-Gastauti sündroomiga (LGS) seotud krampide raviks. Draveti sündroom ja LGS on kaks haruldast ja sageli katastroofilist lapseea epilepsiat. Neil on varajase alguse tunnused, erinevat tüüpi krambid, krampide sagedus, luure tõsine kahjustus ja raskused ravimisel.