2021. aasta veebruaris kiitis FDA heaks maailma esimese seitsme ravimi partii, neljanda CAR-T teraapia Breyanzi

Yaodu ülemaailmse ravimiandmebaasi andmetel oli 2021. aasta veebruaris maailmas esmakordselt turustamiseks heaks kiidetud 7 uut ravimit, mille kõik kiitis heaks FDA. Nende hulgas on 5 uut molekulaarset üksust, üks antikeha ja üks rakuteraapia.

Maailma&nr 39 neljas CAR-T-ravi Lisocabtagene maraleucel (kaubanimi: Breyanzi)

Uus lümfoomiravim Umbralisib (kaubanimi: Ukoniq)

Trilatsiklib, uus ravim luuüdi kaitsmiseks keemiaravis (kaubanimi: COSELA)

Uus lipiide langetav ravim Evinacumab (kaubanimi: EVKEEZA)

Casimersen, uus ravim Duchenne&# 39 progresseeruva lihasdüstroofia jaoks (kaubanimi: Amondys 45)

A-tüüpi molübdeenkofaktori puudulikkuse uus ravim: fosdenopteriin (kaubanimi: Nulibry)

Müeloomi (peptiidiga konjugeeritud ravim) Melflufeni (kaubanimi: Pepaxto) uus teraapia

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) on CD19-ga suunatud inhibeeriva kimäärse antigeeni retseptori (iCAR) T-raku ravi, mille on välja töötanud BMS ja mis on heaks kiidetud kasutamiseks täiskasvanud patsientidel, kellel on retsidiivne / refraktoorne difuusne suur B-rakuline lümfoom (DLBCL).

Breyanzi on maailmas neljas heakskiidetud CAR-T teraapia. Varem on FDA andnud sellele läbimurre nimetuse, regeneratiivse meditsiini täiustatud ravi määramise (RMAT), difuusse suure B-rakulise lümfoomi ja follikulaarse keskuse lümfoomi. 4 harva kasutatava ravimi kvalifikatsiooni esmase mediastiinumi B-rakulise lümfoomi ja mantelrakulise lümfoomi korral. Eripäraks on see, et CD8-positiivsete ja CD4-positiivsete T-rakkude suhet (1: 1) teraapias saab tõhusalt kontrollida, et paremini kontrollida rakuteraapia kõrvaltoimeid.

02Umbralisib

Umbralisiibi on välja töötanud TG Therapeutics ja see on heaks kiidetud retsidiveerunud / refraktaarse marginaalse tsooni lümfoomiga (MZL) patsientide raviks, kes on varem saanud vähemalt ühte anti-CD20-põhist ravi, samuti retsidiveerunud / refraktaarsed patsiendid, kes on saanud vähemalt kolmanda rea ​​süsteemne ravi minevikus Täiskasvanud follikulaarse lümfoomiga patsiendid.

Umbralisiib on esimene heakskiidetud suukaudne PI3Kδ / CK1ε inhibiitor. Ta on varem omandanud USA FDA poolt välja antud kiire kvalifikatsiooni, harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni, prioriteetsete uuringute kvalifikatsiooni ja läbimurre määramise.

03Trilaciclib

Trilatsükliib on lühitoimeline ja pöörduv CDK4 / 6 inhibiitor, mille on välja töötanud G1 Therapeutics. See on heaks kiidetud, et vältida keemiaravist põhjustatud luuüdi supressiooni täiskasvanud patsientidel, kellel on levinud väikerakuline kopsuvähk.

Trilatsiklib on&nr 39 esimene ja ainus toode, mida manustatakse kemoteraapia ajal profülaktiliselt luuüdi ja immuunsüsteemi kaitsmiseks. Eeldatakse, et seda kasutatakse keemiaravi põhimeetodite täiendusena, et katta laiem patsientide populatsioon.

2020. aasta augustis saavutas Simcere Pharmaceuticals G1-ga eksklusiivse litsentsilepingu ja omandas Trilaciclibi arendus- ja turustamisõigused kõigi näidustuste jaoks Suur-Hiina piirkonnas.

04Evinacumab

Evinacumabi töötas välja Regeneron ja see on heaks kiidetud 12-aastaste ja vanemate laste või perekondliku homosügootse hüperkolesteroleemia (HoFH) raviks.

Evinakumab on täielikult inimese IgG4κ monoklonaalne antikeha, mis on suunatud angiopoietiinilaadsele valgule 3 (ANGPTL3). See on lipiidide taset langetav ravim, millel on uus mehhanism, mis kiirendab kaudselt keharasva lagunemist, inhibeerides ANGPTL3. Enne seda on FDA andnud harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni, prioriteetsete uuringute kvalifikatsiooni ja läbimurre nimetuse ning on esimene ANGPTL3 inhibiitor, mida turustatakse.

05Casimersen

Casimersen on antisense oligonukleotiidravi, mis on suunatud düstroglükaanile. Selle on välja töötanud Sarepta Therapeutics ja see on heaks kiidetud Duchenne&# 39 progresseeruva lihasdüstroofia ravimiseks geenimutatsiooni eksoniga 45, jättes vahele. See on esimene seda tüüpi geneetiliselt muteerunud DMD-ga patsientide jaoks heaks kiidetud ravim.

Casimersenil lubati seekord kasutada kiirendatud heakskiitmise kanalit. Ravim on omandanud FDA poolt kiirkorras kvalifitseeritud kvalifikatsiooni, prioriteetsete uuringute kvalifikatsiooni ja harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni.

06 Fosdenopteriin

Fosdenopteriini töötas välja Origin Biosciences ja see oli heaks kiidetud A-tüüpi molübdeenkofaktori puudulikkuse (MoCD) põhjustatud surmaohu vähendamiseks. See on esimene FDA poolt heaks kiidetud uuenduslik ravi A-tüüpi MoCD raviks ja FDA on sellele andnud läbimurderavi. Haruldaste lastehaiguste heakskiitmise korral on Originile antud ka üle 100-aastane eelisjärjekorra vautšer miljonit FDA välja antud.

A-tüüpi MoCD on autosoomne retsessiivne pärilik haigus, mis on põhjustatud molübdeenkofaktorite sünteesi katkestamisest, mis on äärmiselt haruldane. Patsiendid on tavaliselt raske entsefalopaatia ja raskesti lahendatavate krampidega imikud, kellel on kõrge suremus ja keskmine elulemus 4 aastat. Varem oli ainus ravivõimalus toetav ravi ja haiguse põhjustatud tüsistuste ravi.

Fosdenopteriin on substraadi asendusravi, mis võib asendada cPMP ja võimaldada jätkata molübdeenkofaktori sünteesi etappi. See aktiveerib molübdeenkofaktorist sõltuvad ensüümid, kõrvaldades samal ajal sulfitid, vähendades kesknärvisüsteemi sümptomeid ja vähendades seejärel A-tüüpi MoCD-ga patsiente.

07Melflufen

Melflufeeni (tuntud ka kui Melfalani flufenamiid) arendas Oncopeptides. 26. veebruaril kiitis FDA heaks selle kasutamise kombinatsioonis deksametasooniga täiskasvanud patsientide raviks, kellel on retsidiivne / refraktaarne hulgimüeloom (MM). See on esimene FDA poolt heaks kiidetud vähivastane peptiidkonjugaat. FDA on varem sellele andnud prioriteetse ülevaate ja harva kasutatavate ravimite staatuse.

See heakskiit põhineb teise faasi keskse kliinilise uuringu HORIZON tulemustel. Selles kliinilises uuringus said Pepaxto ja deksametasooni kombineeritud ravi 157 retsidiivse / refraktaarse MM-ga patsienti. Katse tulemused näitasid, et kombineeritud ravi saavutas remissiooni üldise määra 23,7% ja remissiooni keskmine kestus oli 4,2 kuud.

Melflufen on&"; klassi esimene GG"; peptiidiga konjugeeritud ravim. Ta kasutab Oncopeptiide' patenteeritud peptiidi ja ravimi konjugaadi (PDC) platvorm alküüliva aine felfalani sidumiseks aminopeptidaasile suunatud peptiididega. koos. MM-rakud võivad selle lipofiilsuse tõttu kiiresti omastada melflufeeni ja seejärel hüdrolüüsitakse peptidaas rakusiseselt, vabastades seeläbi hüdrofiilse alküüliva aine.

Aminopeptidaas on kasvajarakkudes üleekspresseeritud, eriti kaugelearenenud vähkide või kõrge mutatsioonikompleksiga kasvajate korral. In vitro katsetes võib Melflufen suurendada alküleeriva aine kontsentratsiooni rakkudes ja selle võime hävitada MM-rakke on 50 korda suurem kui selle alküüliva aine omadusel.