Jakavi/Jakafi on efektiivne steroidi refraktaarse kroonilise graft-versus peremeeshaiguse (GvHD) ravis !--1/2

Novartis ja tema partner Incyte teatasid hiljuti ühiselt suukaudse JAK1/2 inhibiitori Jakavi/Jakafi (ruksolitiniib) steroid-refraktaarse kroonilise graft-versus peremeeshaiguse (GvHD) ravis See on avaldatud rahvusvahelises parimas meditsiiniajakirjas "New England Journal of Medicine" (NEJM), mille pealkiri on: Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease.

REACH3 sponsoreerivad ühiselt Novartis ja Incyte. See on randomiseeritud, avatud, mitmekeskuseline III faasi uuring lastele, kellel on pärast allogeense tüvirakkude siirdamist välja kujunenud steroid-refraktoorne või steroidist sõltuv krooniline siirdamis-peremeeshaigus (GvHD). (≥12-aastased) ja täiskasvanud patsientidel. Andmed näitavad, et võrreldes parima võimaliku raviga parandab ruksolitiniib oluliselt steroid- refraktaarse/sõltuva kroonilise GvHD- ga patsientide prognoosi, sealhulgas ebaõnnestumisevaba elulemuse (FFS) paranemist ja patsiendi teatatud sümptomeid. Uus alarühma analüüs näitas, et 24. ravinädalal näitas ruksolitiniib kõigis suuremates alarühmades (sealhulgas elundite algväärtus) suuremat üldist ravivastuse määra võrreldes PVTga.

Krooniline GvHD on eluohtlik haigus. See on tüvirakkude siirdamise pikaajaline tüsistus, mis võib mõjutada mitut elundit. Umbes pooltel patsientidest, kes saavad esmavaliku steroidravi, tekib steroidide refraktaarne/sõltuvus. Väärib märkimist, et ruksolitiniib on esimene ravim, mis näitab efektiivsust steroid-refraktaarse/ sõltuva kroonilise GvHD ravis ulatuslikes randomiseeritud kliinilistes uuringutes.

ruksolitiniibon teedrajav JAK1/JAK2 inhibiitor, mida Incyte müüb Ameerika Ühendriikides (kaubanimi Jakafi) ja Novartisel on lubatud seda müüa väljaspool Ameerika Ühendriike (ärinimi Jakavi). REACH3 uuringu tulemuste kohaselt on Incyte esitanud Jakafist USA FDA-le täiendava uue ravimitaotluse (sNDA) steroid-refraktaarse kroonilise GvHD raviks (≥12-aastased) ja täiskasvanud patsientidele. Praegu on see sNDA fda läbivaatamine ja sihtkuupäev on 22. september 2021. Novartise puhul on käimas regulatiivsed esildised Jakavi kohta ägeda ja kroonilise GvHD raviks väljaspool Ameerika Ühendriike.

Dr Robert Zeiser, Department of Hematology, Oncology and Stem Cell Transplantation, University Hospital of Freiburg, Saksamaa, ütles: "Kroonilise GVHD-ga patsientidel esinevad rasked ja eluohtlikud sümptomid keha erinevates organites, mis muudab haiguse ravi raskemaks ja suurendab kehva prognoosi. Reach3 uuringu uute tulemuste kaudu näeme selgemalt REACH3 uuringu terapeutilist kasuruksolitiniibvõimaliku uue ravistandardina kroonilise GvHD-ga patsientidel, kes ei allu esmavaliku steroididele."