Mallinckrodti neerupuudulikkuse ravim lükkas FDA tagasi

Hiljuti lükkas FDA tagasi Mallinckrodt&# 39 terlipressiini taotluse haruldase progresseeruva neerupuudulikkuse raviks. Kuigi ravim oli varem jõudnud 3. etapis oma põhieesmärgini ja pälvis nõuandekomitee toetuse.

Terlipressiin on vasopressiini analoog, mis on selektiivne V1 retseptori suhtes. Algselt töötas selle välja Orphan Therapeutics ja proovis seda USA turule tuua. FDA hakkas ravimit üle vaatama rohkem kui kümme aastat tagasi, ehkki esialgne 3. faasi kliiniline uuring ei vastanud esmasele tulemusnäitajale. Tulemus on ilmne, FDA lükkas Orphani tagasi. Seejärel omandas Ikaria Orphanilt Põhja-Ameerikas terlipressiini turuõigused. 2015. aastaks omandas Mallinckrodt Ikaria 2,3 miljardi USA dollari eest ja Terlipressin' Põhja-Ameerika turuõigused langesid lõpuks Mallinckrodt&# 39 kätte.

Kuni eelmise aastani viis ravim edukalt läbi 3. faasi kliinilisi uuringuid 300 I tüüpi hepatorenaalse sündroomiga (HRS-1) patsiendil. Tulemused näitasid, et 29% terlipressiini saanud patsientidest kogesid HRS-i pöördumist (seerumi kreatiinitase langes 2,25 mg / dl või rohkem tasemelt 1,5 mg / dl 14. päeval või tühjendamise ajal), samas kui platseebot põdevatel patsientidel oli see osakaal vaid 16%, ja uuring jõudis oma esmase tulemusnäitajani.

Kui FDA enne juulikuise nõuandekomitee koosolekut välja andis lühidokumendi, tekkisid ootamatud probleemid. On teada, et FDA palus komiteel kaaluda, kas terlipressiini mõju seerumi kreatiini tasemele mõjutab kliinilise ravi tulemusi.

Lõpuks hääletas komitee terlipressiini' rakenduse poolt 8 poolt ja 7, kuid ilmselt ei suutnud see kõiki FDA&# 39 muresid leevendada. Täielikus vastuskirjas teatas Mallinckrodt, et FDA kahtleb, kas 3. faasi kliinilistes uuringutes kasutatud asendusnäitajad toovad kaasa olulisi kliinilisi eeliseid (mis võivad kompenseerida riske, sealhulgas sepsist). FDA usub, et on vaja rohkem teavet. Toetatakse, et terlipressiini kasulikkus HRS-1 patsientidel kaalub üles riskid.

Mallinckrodti teadusjuht Steven Romano ütles, et ei saa nõustuda FDA' otsusega ja otsib kõiki võimalikke viise, kuidas ravim USA turule tuua. Varem on teised ettevõtted seda eesmärki saavutada püüdnud.

Mitmete probleemide tõttu on Mallinckrodt' aktsia hind sel aastal langenud enam kui 65%, kaasa arvatud arutelud GG-ga; mille tõttu ettevõte loobus Q GG-võimendist;' konverentskõne viimase kvartali jooksul. Teatatakse, et terlipressiini&# 39 aastane müügimaht peaks jõudma 300 miljoni USA dollarini, mis aitab Mallinckrodt&# 39 praeguseid äriraskusi leevendada.