NASHi uus ravim jõuab faasi 2 kliinilises lõpp-punktis, maksarasv väheneb 60%

Aprillis 1 teatas Akero Therapeutics, et tema peamine ravimikandidaat AKR-001 saavutas NASH-patsientide tasakaalustatud kliinilises uuringus 2 toimuva faasi 1 2. nädala efektiivsuse lõppu, patsientide maksarasva taseme vähendamine enam kui 60% võrreldes algtasemega, statistilise olulisuse oluliseks vähenemiseks.

NASH on raske alkoholivaba rasvmaksahaigus (NAFLD), mis viitab patoloogilisele sündroomile, mis põhjustab maksarakkudes rasvade liigset ladestumist muude tegurite kui alkoholi poolt. Statistiliste andmete kohaselt on NASH-iga patsientide arv maailmas ületanud 100 miljonit. NASH põhjustab maksarakkude põletikku ja degeneratsiooni. NASH areng põhjustab maksafibroosi, maksatsirroosi ja maksapuudulikkust ning võib esile kutsuda ka maksavähi. Metaboolse põletiku tüübina ületab NASH-i patsientide arv 350 miljonit 2030 ja selle esinemine on tihedalt seotud selliste teguritega nagu rasvumine, diabeet ja vere lipiidide ebanormaalne metabolism. Praeguseid raviviise on endiselt suhteliselt vähe.

Akero' s AKR-001 on uut tüüpi pikatoimelise fibroblasti kasvufaktori 21 (FGF 21) analoog. See ühendab FGF 21 polüpeptiidjärjestuse immunoglobuliini Fc osaga ja seda peetakse potentsiaalseks NASH terapeutiliseks ravimiks. Viimase kümnendi uuringud on näidanud, et endogeensel hormoonil FGF 21 on võtmeroll inimese metabolismis ja signaalide reguleerimises ning see võib toimida erinevates elundisüsteemides, sealhulgas maksas. Tavaliselt vabastatakse see looduslikult, et kaitsta elundeid stressi eest ja taastada metaboolne tasakaal. Võrreldes loodusliku FGF-iga 21 võib see ravim märkimisväärselt parandada stabiilsust ja poolestusaega ning tugevdada retseptori seondumist ja aktiivsust.

Uuring nimega BALANCED on randomiseeritud topeltpime 2 faasi faas, kliiniline uuring platseebokontrolliga rühmas. Biopsia abil kinnitati kokku 80 NASH-iga täiskasvanud patsienti. Testi andmed näitasid, et 12 ravinädalal vähenes AKR-001 annuse rühmas kõigi patsientide maksa rasva absoluutne tase algväärtusest märkimisväärselt, jõudes uuringu peamise tulemusnäitajani. Lisaks jõudsid kõik AKR-001 annuserühmad maksarasva suhtelise vähenemise teisese tulemusnäitajani ja 50 mg ja 70 mg annuserühmad saavutasid suhtelise vähenemise rohkem kui 70% .

GG quot; Meil ​​on väga hea meel saada neid positiivseid uuringutulemusi, mis toetavad meie AKR-001 jätkuvat arendamist NASH-i patsientide raviks," ütles Akero president ja tegevjuht MD Andrew Cheng." NASH-iga patsientidel pole FDA poolt heaks kiidetud ravimeetodeid. AKR-001 pakub neile olulist ravivõimalust. Ootame täielike prooviandmete saamist, et valmistuda AKR-001 järgmiseks väljatöötamiseks."