Jelmyto, FDA poolt heaks kiidetud esimene madala astme ülaosa urotheeliumi vähiravim

16. Aastal teatas USA FDA, et kiitis heaks UroGen Pharma välja töötatud Jelmyto (mitomütsiinigeel) loetelus madala astme ülemise uroteliaalse kartsinoomi (UTUC) raviks. Pressiteates öeldakse, et see on selle konkreetse patsientide rühma esimene heaks kiidetud ravimteraapia.

Enamik uroteeli vähkkasvajaid esineb põies, UTUC aga neerus või kusejuhas. See võib blokeerida kusejuhi või neeru, põhjustades mõnel patsiendil turset, infektsiooni ja neerukahjustusi. UTUC-sid võib liigitada madala raskusastmega pahaloomuliste kasvajate või kõrge raskusastmega pahaloomuliste kasvajate hulka. Üldiselt ei ole madala kvaliteediga pahaloomulised kasvajad agressiivsed ja levivad harva neerudest või kusejuhadest. Kuid need sageli korduvad ja tavaline ravi eesmärk on nähtavate kasvajate ravi ja kuseteede säilitamine.

Jelmyto on alküüliv ravim, mis võib pärssida DNA transkriptsiooni RNA-sse, peatada valkude sünteesi ja võtta vähirakkudelt nende proliferatsioonivõime. See on saanud FDA poolt antud kiire kvalifikatsiooni, harva kasutatavate ravimite kvalifikatsiooni, prioriteetide ülevaatuse kvalifikatsiooni ja läbimurdeteraapia sertifikaadi.

FDA kinnitus põhineb kliinilise uuringu tulemustel, milles osales 71 madala astme UTUC-iga patsiente. Uuringu tulemused näitasid, et 41 patsientidest (58%) oli täielik remissioon. Ühe aasta jooksul pärast ravi alustamist saavutasid täieliku remissiooni saavutanud 19 patsiendid (46%) täieliku remissiooni 12 kuu jooksul.

GG quot: Ehkki praegune riiklik tähelepanu on suunatud COVID-19 epideemia vastu võitlemisele, jäävad FDA peamiseks prioriteediks vähihaiged ja nende ainulaadsed vajadused," Dr Richard Pazdur, FDA vähktõve kompetentsikeskuse direktor ja ravimite hindamise ja uuringute keskuse onkoloogia- ja haiguste büroo direktori kohusetäitja" Jätkame onkoloogiatoodete väljatöötamise kiirendamist sel kriitilisel hetkel. Meie töötajad jätkavad kohtumist ravimiarendajate, teadlaste ja patsientide kaitsjatega, et edendada vähiravimite, bioloogiliste toodete ja seadmete kooskõlastatud ülevaatamist."

Dr Pazdur lisas: „See on esimene heaks kiidetud ravi madala astme UTUC-ga patsientide jaoks. Paljud patsiendid vajasid varem radikaalset operatsiooni, mis tähendas kahjustatud neeru, kusejuhi ja põie manseti täielikku eemaldamist. Jelmyto pakkus neile patsientidele esimest korda alternatiivset ravivõimalust."