Plasma Kallikreini inhibiitor Orladeyo (berotralstat) kiideti ELis heaks!

BioCryst Pharmaceuticals teatas hiljuti, et Euroopa Komisjon (EC) on heaks kiitnud Orladeyo (berotralstat) kapslid, suu kaudu manustatava ravimi üks kord päevas 12-aastastele ja vanematele lastele ja täiskasvanutele, et vältida päriliku angioödeemi (HAE) tekkimist. 2020. aasta detsembris ja 2021. aasta jaanuaris kiideti Orladeyo samade näidustuste jaoks heaks ka Ameerika Ühendriikides ja Jaapanis.

Väärib märkimist, et Orladeyo on esimene HAE-rünnakute ennetamiseks heaks kiidetud suunatud suukaudne ravi. Ravimi heakskiitmine turul on toonud märkimisväärseid edusamme HAE-patsientide ravimisel, kes on oodanud suukaudseid ennetavaid ravivõimalusi, ja aitab vähendada patsientide ravikoormust.

Orladeyo toimeaineks on berotralstat, mis on uus suukaudne, üks kord päevas tugev ja selektiivne inimese plasma kallikreiini inhibiitor, mis vähendab plasma kallikreiini aktiivsust. Ravim töötati välja HAE patsientidele angioödeemi tekkimise ennetamiseks ja raviks. Praegu töötab BioCryst välja kaks berotralstat'i ravimvormi, HAE rünnakute vältimiseks on välja töötatud kapslid ja ägedate HAE rünnakute raviks kasutatakse suukaudseid vedelaid preparaate.

Berotralstat'i keemiline struktuur (pildiallikas: chemicalbook.com)

BioCrysti president ja tegevjuht Jon Stonehouse ütles: „Praegu kasutab enamik Euroopa HAE-ga patsiente haiguse raviks tellitavat ravi või androgeene. Usume, et Orladeyo suuline, üks kord päevas heakskiit aitab patsientidel pakkuda uut põnevat võimalust vähendada oma ravikoormust, kasutades Orladeyo ennetavaks raviks."

HAE patsientide elu parandamisele pühendatud ülemaailmse mittetulundusliku patsientide ühingute võrgustiku HAE International tegevdirektor ja tegevjuht Henrik Balle-Boysen ütles: „Orladeyo pakub HAE patsientidele ja nende patsientidele esimesi suukaudseid mittesteroidseid ravimeid. arstid Euroopas. Vältige HAE rünnakuid. See on äärmiselt oluline ja populaarseim edasiminek kättesaadavamate ravivõimaluste pakkumisel."

3. faasi keskses APeX-2 uuringus vähendas Orladeyo 24. ravinädalal märkimisväärselt HAE episoode ja see vähenes 48. nädalani. HAE-patsientide seas, kes lõpetasid 48-nädalase ravi (150 mg), oli HAE-rünnakute määr uuringu alguses keskmiselt 2,9 rünnakut kuus ja vähenes pärast 48-nädalast ravi keskmiselt 1,0-ni. Pikaajalises avatud APeX-S uuringus esines HAE-patsientidel, kes lõpetasid 48-nädalase ravi (150 mg), keskmiselt 0,8 krampi kuus.

Kahes katses oli Orladeyo ohutu ja hästi talutav. Võrreldes platseebogrupiga olid Orladeyo't kasutavatel patsientidel kõige sagedamini teatatud kõrvaltoimed seedetrakti reaktsioonid. Need reaktsioonid tekivad tavaliselt varakult pärast Orladeyo-ravi algust, muutuvad aja jooksul harvemaks ja kaovad tavaliselt iseenesest.

Olemasoleval HAE ennetaval ravil on märkimisväärne ravikoormus. Lisaks HAE-rünnakute määra vähendamisele näitasid APeX-2 uuringu andmed, et patsientidel, kes võtsid Orladeyo (150 mg) suu kaudu üks kord päevas, paranesid oluliselt elukvaliteet ja patsientide üldine rahulolu ning igakuine standardravi nõudmisel ravimeid vähendati oluliselt.

Marce Riedl, APeX-2 uuringu uurija, meditsiiniprofessor ja San Diego California ülikooli päriliku angioödeemi keskuse kliiniline direktor, ütles: „Patsiendid ja arstid nõustuvad, et HAE-ravi suurendab patsiendi koormust. elu. Suukaudselt üks kord päevas Ravivõimalustega võib Orladeyo oluliselt vähendada krampe ning vähendada süstide ja infusioonidega seotud koormust."